'혈우병 치료 시장' 하면 전통적으로 두각을 나타냈던 박스터(현재는 다케다), 화이자, 노보노디스크와 같은 회사들이 먼저 떠올랐던 시기도 있었지만, 관련 연구와 신약 개발 경쟁이 치열해지면서 현재는 많은 글로벌 기업들이 혈우병 치료제를 생산, 공급하고 있으며 또한 서로 협력하고 있다. 그 중 올해 5월 WFH총회에 참석해 가장 많은 4개의 인더스트리 심포지엄을 주최한 사노피 사의 희귀혈액질환 글로벌 헤드, 카린 카노브(Karin Knobe) 박사를 만나 인터뷰를 나눴다. 사노피는 현재 반감기연장 응고인자제제, 비응고인자제제, 유전자치료를 모두 생산하거나 연구중인 유일한 제약회사로 알려져있다.

▲ WFH 2022 세계총회(몬트리올) 기간 중인 5월 8일 학회장 내에서 카린 카노브(Karin Knobe) 박사를 만나 사노피와 글로벌 혈우 커뮤니티에 대해 이야기를 나눴다.

Q. 만나서 반갑습니다, 본인 소개와 사노피 파이프라인에 대해 설명 부탁드리겠습니다.

네, 먼저 자기소개를 할게요. 저는 카린 카노브이고, 저는 이전에는 혈우병 환자를 진료하는 의사였고, 지금은 희귀질환 및 혈우병 임상개발부서의 총책임자를 맡고 있습니다.
사노피에서 가장 중요한 목표 중 하나는 환자들에게 신약을 제공하고 또한 모든 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있도록 노력하는 것입니다. 제가 25년간 혈우병 관련 분야에 종사하면서, 혈우병에 대한 치료법의 발전과 개선을 하나하나 몸소 느낄 수 있었습니다.
그리고 현재 저희는 또 한발자국을 나아가고 있습니다. 지금 저희는 임상 3상에 와있는 2가지 제품을 개발하고 있는 중입니다, 하나는 '피투시란(Fitusiran)'이란 제품이고, 또 다른 하나는 '에파네스옥토코그 알파(Efanesoctocog alfa)'로 롱액팅 8인자 제제입니다. 에파네스옥토코그 알파는 주 1회 투여의 예방요법으로 가장 오랜 지속시간을 제공할 수 있는 잠재력이 있는 제품이죠. 사노피와 Sobi(Swedish Orphan Biovitrum AB)가 에파네스옥토코그 알파의 개발과 상업화를 위해 협업하고 있는 중입니다.

Q. 아, 방금 말씀하신 게 BIVV001로 임상중인 약품인가요?

네 맞아요. 그게 에파네스옥토코그 알파의 좀 더 쉬운 이름이죠. 롱액팅 8인자 제제라고 말할 수 있습니다. 항체가 없는 혈우병A 환자들에게, 환자들이 원하는 일반적인 삶과 전에는 할 수가 없던 직업들을 가질 수도 있을 것 입니다.
또 다른 제품인, 피투시란은 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제로 지혈기전 조정(rebalancing) 제제입니다. 다른 접근방식이죠. 피하주사 제품이고, 혈우병A 또는 B, 항체 발생 여부와 상관없이 치료할 수 있으며, 잠재적으로 연간 6회 정도의 투여 가능성이 있습니다. 하지만 다른 비응고인자 치료제들과 마찬가지로 부상 혹은 큰 수술을 받아야 할 경우에 여전히 응고인자 제제를 사용해야 합니다.
에파네스옥토코그 알파와는 또 다른 접근 방식이에요. 에파네스옥토코그 알파는 8인자 응고인자 제제이기 때문에 피투시란 하나로 모든 치료를 진행할 수 있습니다.
이러한 부분에 있어 환자들에게 다양한 선택지를 제공합니다. 예방효과를 우선시 하는 환자들은 주당 1번의 주사를 투여 받을 수도 있고, 어떤 환자들은 피하주사 제품을 주사하면서 적은 횟수를 투여하는 삶을 살 수도 있을 것입니다. 물론 이런 경우에는 때때로 추가적인 치료를 받아야 하겠지만요.

Q. 유전자치료에 대한 연구도 활발한 시기인데 유전자치료에 대한 견해는 어떠신가요?

제 생각엔, 유전자치료법은 알맞게만 사용한다면, 대안책이 될 수 있다고 생각해요.
하지만 현존하는 그리고 개발되어지고 있는 유전자 치료법에는 몇 가지 한계가 있어요. 아이들에게는 사용이 불가능하며, 응고인자 수치를 예측하기가 상당히 어렵습니다. 매개체(vector) 주입량이 얼만큼의 응고인자 수치와 비례하는지 알 수가 없어요. 그리고 혈우병에서는 그 수치는 아주 중요하죠. 어떤때는 5% 이고 어떤때는 200%인 제품을 사용할 수는 없을테니까요. 원하는 응고인자 수치를 선택할 수 있어야 하는데, 현존하는 AAV 유전자 치료법으로는 어렵습니다.
제가 말씀드리고 있는 완치라는것은 10-20년 후의 미래 얘기입니다. 현재 사용되고 있는 유전자 치료는 치료법의 일부가 될 수는 있겠지만, 모든 사람이 받을 수 있는 치료법이 아닐뿐더러 평생 지속되는 치료법도 아닙니다. 그렇기 때문에 앞으로 한동안은 비응고인자 제제, 응고인자 제제, 유전자치료를 최대한 잘 사용해야 할 것입니다.

Q. 이번 총회 발표에서, 사노피의 인더스트리(industry) 심포지엄이 상당히 흥미로웠습니다. 어떠한 방향으로 혈우병 분야를 이끄실 계획이신가요?

제 생각엔 4개의 심포지엄은 저희의 혈우병에 대한 헌신과 저희가 가고 싶어하는 방향을 설명하고 있다고 생각해요. 2개의 심포지엄은 과학에 중점을 두었는데, 그 중 하나는 지혈의 리밸런싱에 대해서 설명하는 것입니다. 그리고 또 다른 하나는 과학적인 접근법에 대한 심포지엄이에요. 혈우병 환자들의 가장 큰 결과 중 하나인 관절 건강에 대해서 설명하는 심포지엄이죠. 그리고 3번째 심포지엄은 환자분들의 각기 다른 니즈에 대한 심포지엄이에요. 보통 사람들과 같이 각기 다른 혈우병 환자들이 원하는 삶의 방식에 대해서 확인하고 그것에 알맞는 치료법에 대해 고민하죠.
3개의 심포지엄에 대해 설명드렸고, 마지막 4번째 심포지엄은 기부 프로그램에 대한 심포지엄이에요. 인도주의적 지원 프로그램(Humanitarian Aid Program)이에요. 사노피는 WHF와 파트너십을 맺었고, 주요 기부자(Founding visionary contributor) 중 하나입니다. 이 프로그램은 모든 혈우병 환자들이 어느 곳에 있든지 치료에 접근할 수 있게 하는 것에 초점이 맞춰져 있습니다. 그래서 4개의 심포지엄이 필요했던 것이에요. 다양한 환자들에 대해 다루고 과학적인 관점을 위해서죠.

▲ WFH총회에서의 사모피 주최 심포지엄이 다양한 환자들의 니즈와 과학적인 관점을 담고 있다고 설명하고 있는 Knobe 박사(우측). 좌측은 글로벌 사노피 커뮤니케이션 담당 Marianne McMorrow 씨.

Q. 사노피의 과학적인 치료법과 기부 프로그램 등, 혈우병 환자를 생각하는 모습을 높게 평가하고 있습니다.

감사합니다. 이 기부 프로그램에, 저희는 인도주의적 사용을 위해 WFH에 10억 IU의 혈액응고인자 제제를 기부하기로 Sobi와 함께 약속했습니다. 그리고 마지막 보고에 의하면, 현재 저희는 5억8천8백만 IU를 40여개의 나라들에게 이미 제공하였습니다. 저희는 WFH 인도주의적 지원 프로그램을 지지하는 것에 매우 관심이 있고, 우리는 이것이 치료가 시급한 환자들에게 좀 더 폭넓은 접근성을 제공할 수 있을 것이라고 확신합니다.
그리고 우리가 기부를 시작한 후로, 1만 8000명 이상의 환자들을 지원했습니다. 그리고 사노피에게 이런 프로그램이 상당히 중요한 것은, 사노피는 인도주의적 지원에 대한 긴 역사가 있습니다. 희귀질환에 대한 프로그램 등도 있기 때문에 그래서 더욱이 혈우병에 대한 저희의 헌신이 빛을 발하는 것 같습니다. 이 프로그램은 언제 어느 곳에서든, 개발도상국이든 아니든, 치료의 기회가 없는 환자들을 위해 존재합니다.

Q. 많은 환자 단체 또는 글로벌 커뮤니티와의 협업이 중요할 것으로 보이는데요.

환자 단체들과 연결되어 있는 것이 중요해요. 코로나 상황으로 인해 이런 소통의 기회들이 많이 그리웠어요. 그리고 이번 기회를 통해서 저희는 혈우병 단체들과의 예전에 있었던 끈끈한 연결고리를 다시 만들려고 하고 있어요. 새로운 과학기술들과 혁신기술들을 소개하고, 그들과의 만남을 통해 새로운 관점을 알아가는 것이죠. 현재 충족되지 못한 환자들의 니즈가 있기에, 이런 시각들은 항상 계획을 세우는데 큰 도움이 됩니다. 그리고 WFH가 4년만에 다시 열리는 것이기 때문에 이번 시간은 매우 중요합니다. 하나의 커뮤니티로 다시 모였고, 서로 관계를 다시 쌓을 수 있는 시간이 될 것이라고 기대합니다.

Q. 말씀 하신것 처럼, WFH 총회가 4년만에 개최되었는데, 어떤 기분이신지 알려주세요.

일단 이자리에 참석하게 되어서 행복합니다. 더욱이 4년만에 오는 것이니까요. 오랫동안 같이 커뮤니티를 위해서 일했던 사람들을 오랜만에 다시 볼 수 있게 되어서 행복해요. 이번 컨퍼런스에서 기대하고 있는 것은 사람들을 만나고, 그들과 새로운 프로젝트에 대한 공동 작업에 대해 얘기하는 것입니다, 또 등록사업(registry)에 관련한 세션에 참석 및 청취하는 것은 항상 새로운 아이디어와 영감을 주거든요. 네, 영감이란 표현이 정말 맞는거 같아요. 환자들이 저희 동료들과 몇 년의 시간이 지난 후에 재회하는 것은 저희에게 정말 고무적이에요. 그리고 모든 커뮤니티가 전체적으로 초심으로 돌아가게 해주는 활력소라고 생각합니다.

Q. 사노피-아벤티스 코리아도 지난해에 이어 올해에도 혈우병 인식개선 영화를 만들어 유튜브에 공개했습니다. 신선한 발상이었고 환자들도 아주 좋아했습니다.

네 저희도 알고 있습니다. 실제로 몇몇이 제게 몇 개의 영상들을 공유해줬어요. 아주 훌룡하더군요. 아주 멋졌어요! 제 생각에는 좀 더 규모있는 커뮤니티에 도달하는 아주 우수한 표본이라고 생각해요. 커뮤니티 내에서 충족되지 않는 니즈를 잘 겨냥한 것이죠. 아주 혁신적인 접근 방식이라고 생각해요. 왜냐하면 디지털 포맷을 접목시켰기에 더 많은 청중에게, 더 많은 채널에게 접근할 수 있기 때문이에요. 그리고 또한 중요하다고 생각되는 것은, 이 파트너쉽이 계속 지속되어서 혈우병 환자들을 더 잘 이해하고 환자들의 니즈를 알 수 있게 되는 것이 중요합니다. 정말 좋다고 생각해요. 비디오를 봤는데 아름답더군요.

Q. 마지막으로 한국 혈우병 환자단체 환자분들께 한마디 해주시겠어요?

저희는 계속 한국 환자분들께 새로운 과학과 약품 그리고 당연히 치료법을 통해서 도울 것입니다. 한국 및 전세계 환자들에게 새로운 가능성을 열어주기 위해서 온 힘을 다하겠습니다.

▲ 인터뷰에 응해준 Knobe 박사에게 감사를 전한다.

[헤모라이프 김승근 주필, 김태일 노현규 기자]