펜데믹을 이겨내고 4년만에 치러지는 글로벌 최대의 출혈질환 학술축제에서 비응고인자 치료제 분야를 선도하고 있는 로슈와 쥬가이 임원을 만나 인터뷰했다. 몇 년 전 헴리브라(에미시주맙)가 처음 한국에 도입된 이래 항체 환자들의 삶이 눈에 띠게 개선되고 있고 곧 비항체 환자들에게까지 공급될 전망으로 보여 많은 혈우가족들의 기대를 받고 있다. 헴리브라를 국내에 공급하고 있는 JW중외제약도 한국 혈우사회 내에서 폭넓게 파트너십을 강화하며 다양한 사업을 펼치고 있어 한동안 정체되어 있던 한국 혈우병 공동체에 긍정적인 영향력을 높이고 있다. 2022 WFH 세계총회에서의 글로벌 제약사 인터뷰를 통해 출혈질환 치료의 세계적인 트렌드를 진단하고 각 회사들의 미래지향적 비전과 역할을 들어보고 있다.
▲ 5월 8일부터 11일까지 캐나다 몬트리올에서 열렸던 WFH 세계총회에서 글로벌 로슈와 일본 쥬가이제약 라이프사이클리더를 맡고 있는 이크발 무프티(Iqbal Mufty 좌측) 씨와 켄타로 키시이(Kentaro Kishi 우측) 씨를 만나 헴리브라의 글로벌 현황과 전망에 대해 들어보았다.
1. 회사와 본인에 대해 소개해주세요.
Mufty씨 : 안녕하세요. 저는 로슈에서 에미시주맙 라이프사이클리더를 맡고 있는 이크발 무프티(Iqbal Mufty)입니다. 로슈는 스위스 바젤에 본사를 두고 있는 세계적으로 가장 큰 바이오테크 기업이며 전세계에 120개 이상 국가에 지사를 운영하고 있습니다. 저는 본사에서 에미시주맙의 개발과 생산, 판매 등에 대한 글로벌 혈우병 팀을 총괄하고 있습니다.
Kishi씨 : 안녕하세요. 저는 일본 도쿄에 위치한 쥬가이에서 에미시주맙 라이프사이클리더를 맡고 있는 켄타로 키시이(Kentaro Kishi)입니다. 쥬가이는 (로슈와의 협력관계에서) 일본과 한국, 대만의 혈우병 치료제 분야를 맡고 있습니다. 쥬가이는 주식의 59%를 로슈와 공유함으로서 2002년에 글로벌 로슈그룹의 일원이 되었고 그럼으로서 일본 내 최고의 제약회사로 발돋움하는 발판이 되었다고 생각합니다. 제 역할도 이크발씨와 마찬가지로 쥬가이 관할 지역의 에미시주맙, 그리고 개발중인 다른 혈우병 치료제 관련 업무를 총괄하고 있습니다.
2. 로슈라는 회사가 혈우사회 내에서 갖는 역할은 무엇인가요?
Mufty씨 : 로슈는 글로벌 혈우병사회와 강력한 관계를 형성하고 있는데, 특히 저의 팀은 세계혈우연맹, 유럽혈우컨소시엄과 같은 커다란 글로벌 커뮤니티와 튼튼한 동반관계를 맺고 있고, 각 국가별 로슈 지사는 해당 국가의 혈우병 공동체와 연결되어 있습니다. 이러한 관계는 상당히 상호 협력적이고 열려있으며, 치료제 생산과 안전, 교육, 파트너십에 대해 아이디어를 공유하고 공동체를 위해 창조적으로 협업하고 있습니다.
3. 헴리브라 사용에 대한 리얼월드 데이터가 이번 총회에서 다양하게 다루어지고 있는데 데이터들이 보여주고 있는 바를 평가해주시겠습니까?
Kishi씨 : 우리는 6~7년 전부터 HEAVEN 임상시험의 모든 선량에 대한 장기간(long-term) 효과를 입증하는 데이터를 발표해왔습니다. 게다가 현재는 일본을 비롯한 전세계에서 리얼월드 데이터가 집계되면서 에미시주맙의 효과와 안전성이 일관되게 입증되고 있습니다. 아시다시피 기존의 다른 치료제들과 에미시주맙을 단순 비교하는 것은 어려운 일이지만, HEAVEN 임상시험의 롱텀 데이터와 리얼월드 자료를 보면 환자를 위한 에미시주맙의 이점(benefit)을 명확하게 확인할 수 있을 것으로 생각됩니다.
4. 헴리브라를 사용해 삶과 치료가 개선된 환자나 가족들의 이야기를 들어보셨나요? 기억에 남는 사례가 있다면 소개 부탁드립니다.
Mufty씨 : 2016년도 경 제가 에미시주맙 관련 업무를 시작했을 때에 에미시주맙 임상시험이 환자의 삶에 영향을 미친 사례들에 대해 들어왔습니다. 그 모든 이야기들은 하나하나 환자와 부모, 보호자와 의사들의 치료경험을 헴리브라가 어떻게 바꾸었는지를 증명하는 것들이었습니다.
그 중 한 이야기가 기억에 남는데요, 그 아이는 12살짜리 혈우병A 환자였고 발목 관절에 계속적인 출혈이 있어서 TAE(therapeutic area expert / 치료 전문가)는 아이와 부모에게 치료제에 대한 상담을 시작했습니다. 이렇게 발목 출혈이 지속된다면 아이의 관절은 곧 구축(break down)이 진행될 것이며 얼마 후에는 정형외과 수술을 받아야 할 수도, 어쩌면 목발과 휠체어에 의지하게 될 수도 있다는 사실을 말입니다.
상담 결과 TAE와 부모는 그 아이를 에미시주맙 임상시험인 HEAVEN2 스터디에 참여시켰습니다. 아이는 임상시험에 참여한지 얼마 지나지 않아서 관절출혈을 더이상 일으키지 않게 되었습니다. 오랜 기간동안 관절손상이 없게 되면서 아이는 스포츠 활동도 시작할 수 있었고 현재는 아이가 고등학교 내 스포츠 팀에서 뛰고 있다고 들었습니다. 이러한 결과는 에미시주맙과 쥬가이 연구팀의 활동으로 인한 성과였습니다.
이 아이에 대해 우리는 두가지 미래를 상상할 수 있었습니다. 하나는 목발과 휠체어에 의지하는 미래였고 다른 하나는 친구들과 함께 뛰어 놀고 스포츠팀에 참여하는 미래였습니다. 저는 이 이야기가 누구든 장애와 평범한 삶이라는 두 갈림길에서 다른 선택을 할 수 있다는 점에서 강력한 힘이 있다고 생각합니다. 이러한 환자들의 스토리는 이것 하나에서 그치지 않고 우리에게 계속적으로 전해지고 있습니다. 여러분도 변화된 삶에 대한 스토리를 언제든 들을 수 있을 것입니다.
Kishi씨 : 일본에서도 비슷한 사례가 많이 보고되고 있는데요, 쥬가이의 에미시주맙 개발자들도 환자들로부터 감동적인 편지를 많이 받았습니다. 에미시주맙이 자신의 삶을 어떻게 변화시켰는지에 대해 4~5페이지씩 적어서 보낸 편지들인데, 저희는 이걸 통해 환자나 보호자의 행복이 저희에게까지 전해지는 것 같아 이 편지들을 '해피스토리'라고 이름짓고 모아 내부적으로 공유하고 있습니다. (기자 : 추후에 그런 편지들을 공유해 주었으면 좋겠습니다.)
▲ 인터뷰 후 쥬가이제약에서는 약속했던 '해피스토리' 편지 중 몇 편을 이메일로 보내왔다. 별도 기사에서 다룰 예정.
5. 연구중인 새로운 혈우병 치료법에는 어떤 것이 있나요?
Mufty씨 : 로슈 그룹은 두개의 신약을 개발중인데, 하나는 스파크 테라퓨틱스와 함께 개발중인 혈우병A 유전자치료제입니다. 현재 임상 2상을 진행중이며 데이터가 더 축적된 후에 환자들에게 공급할 수 있을 것입니다. 다른 하나는 쥬가이에서 설명해 줄 것입니다.
Kishi씨 : NXT007이라는 프로젝트명으로 로슈와 쥬가이가 함께 개발하고 있는 치료제입니다. 기본적으로 헴리브라에 기반을 둔 이중특이항체 치료제인데, 개발자들은 잠재적으로 헴리브라보다 더 효과적인 항체를 지향하고 있습니다. 최근 임상 1,2상에 들어갔고 향후 환자들에게 공급될 것으로 기대되고 있습니다.
6. 한국을 비롯한 몇몇 국가에는 아직도 비응고인자제제를 포함해 새로운 치료법 도입에 있어서 넘어야 할 장벽들이 있는 것으로 보이는데, 이에 대해 어떻게 생각하시나요?
Kishi씨 : 신약 접근성의 문제는 비단 한국만의 문제는 아니고 이번 총회를 통해서도 많이 접한 글로벌 이슈 중 하나로 알고 있습니다. 쥬가이는 대만과 한국 지역의 공급만을 맡고 있어서 글로벌 상황은 Mufty씨가 더 자세히 말씀 주시겠지만 국가별 규제기관과 지불자(건강보험)도 각각 자신들의 입장을 갖고 있기에 우리는 약품 출시를 전후해 그들과 충분한 교류를 이어가며 균형을 맞추기 위해 노력하고 있습니다. 하나의 단순한 솔루션으로 설명하기엔 어려움이 있습니다.
Mufty씨 : 제 생각에 국가는 에미시주맙이 환자와 헬스시스템 모두에게 가치있음을 입증하는 것을 중요하게 여기는 것 같습니다. 각종 데이터나 환자들의 스토리를 통해 에미시주맙이 의료적으로 효과적이라는 사실이 가장 중요하지만 그 외에도 투약 편의성과 투약 빈도 같은 것들도 중요하게 여겨집니다. 하지만 결과적으로는 모든 국가들이 에미시주맙의 필요성에 대해 동의합니다. 어떤 국가들에서는 빠르게 받아들여지고 어떤 국가들에서는 늦는 차이가 있을 뿐이죠. 최근에 오랜 시간이 걸려 덴마크에서의 건강보험 적용이 결정되었습니다. 덴마크에는 노보노디스크라는 국가적 기업이 있습니다. 그래서 우리는 초기에 덴마크에서의 임상시험부터 아주 천천히 접근했습니다. 왜냐면 덴마크 정부가 덴마크 환자에 대한 데이터를 원했기 때문인데, 임상시험 데이터는 정부에 에미시주맙에 대한 확신을 주었고 현재 보험 적용에 이르게 되었습니다.
▲ 세계 첫 피하투여형 혈우병 치료제인 헴리브라를 개발하고 글로벌 공급하고 있는 로슈와 쥬가이의 담당자들은 헴리브라의 건강보험 급여가 국가별 특성에 따라 늦게 진행되는 곳도 있음을 잘 파악하고 있었고, 관계당국과의 꾸준한 커뮤니케이션을 강조했다.
7. 로슈와 쥬가이가 글로벌에서 진행하고 있는 대표적인 환자 지원 프로그램 또는 사회공헌 프로그램을 소개해주세요.
Mufty씨 : 로슈 본사는 환자를 위한 글로벌 프로그램을 가지고 있지 않습니다. 왜냐면 로슈의 각국 지사들이 그 국가의 환경에 맞는 지원 프로그램을 운영하고 있기 때문입니다. 다만 글로벌 로슈와 쥬가이는 공동으로 WFH 인도주의적 지원프로그램에 치료제를 무상으로 기부하고 있고 그 치료제가 세계 가장 가난한 나라들의 환자에게 지원되고 있습니다.
Kishi씨 : 오늘(5월 9일) 아침에도 총회 세션을 통해 치료제가 충분치 않은 케냐와 네팔의 항체환자와 소아환자가 에미시주맙 무상지원을 받아 치료가 개선된 사례를 듣고 크게 감명받았습니다. WFH를 통한 치료제 지원이 시작된지 3~4년 된 것 같은데 저희는 이러한 지원을 매우 기쁘게 생각합니다.
Mufty씨 : 내일 아침에는 로슈와 쥬가이, 제넨텍(헴리브라의 북미 공급사)이 공동으로 이러한 WFH 인도주의적 지원을 향후 2028년까지 연장한다는 성명을 발표할 예정에 있습니다.
8. 오랜만에 열리는 WFH 세계총회인데요, 어떻게 평가하시나요?
Kishi씨 : 글래스고 총회 이후 처음인데요, 이렇게 다시 모두를 만날 수 있게 되어 정말 기쁩니다. 사실 Mufty씨와는 매주 온라인 미팅을 통해 만나왔지만,(웃음) 이곳에서 사람들과 대면해 아이디어를 나누고 토론할 수 있어 정말 좋습니다. 이런 만남이 지속될 수 있었으면 좋겠습니다.
Mufty씨 : 이렇게 대면 만남을 한 게 언제인지 모르겠습니다. 그리고 의료 전문가와 환자단체, 제약회사가 각자의 역할을 가지고 한자리에 모여 만남을 가진다는 사실이 정말 대단하다고 생각합니다.
9. 마지막으로, 한국 혈우사회 구성원들에게 전할 메시지 부탁드립니다.
Mufty씨 : 한국의 혈우병 사회가 제약회사와의 상호작용을 통해 혈우병 환자를 교육하고 환자들의 목소리를 대변하는 데 있어서 결정적인 역할을 한다고 생각합니다. 개방되고 투명한 협력을 통해 환자를 위한 창조적이고 가치있는 결과를 이룰 수 있습니다. 한국의 혈우사회 구성원들이 JW중외제약과 협력해 더욱 발전된 치료제가 가능한 빠르게 환자들에게 닿을 수 있기를 바랍니다.
Kishi씨 : Mufty씨가 다 말한 것 같은데,(웃음) 쥬가이로서는 한국 혈우사회를 위한 에미시주맙의 새로운 데이터를 계속 지원할 예정이고, 한국을 포함한 모든 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료제 개발에 헌신할 것입니다.
