치료제 개발사인 프리라인(Freeline)은 실험적 유전자 치료제인 FLT180a 1/2상 용량 확인 시험에 등록된 혈우병B 환자들의 두 번째 그룹에서 투여가 시작되었다고 발표했다.

본 연구에서 결정된 최적의 투여량은 내년에 착수할 수 있는 중추 임상 3상 시험에 적용될 것으로 예상된다.

▲ 영국 스테버니지에 위치한 프리라인 사옥

프리라인의 CEO인 마이클 파리니(Michael Parini)는 보도자료에서 “우리의 목표는 중증 만성 질환을 앓고 있는 사람들에게 혁신적이고 지속 가능한 일회성 치료를 제공하는 것입니다. 우리는 우리의 치료법 후보들을 발전시키기 위해 긴박하게 일하고 있습니다. FLT180a는 우리의 유전자 치료법이 우리의 목표를 달성할 가능성이 있다는 개념을 증명하는 단계에 있습니다.” 라고 말했다.

혈우병B는 9인자 또는 FIX라고 불리는 혈액 응고 단백질을 암호화화는 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 유전자 치료제 FLT180a는 바이러스 벡터를 사용하여 이 유전자의 건강한 버전을 인체 세포에 전달함으로써 궁극적으로 기능적 9인자의 생산을 회복하고 과도한 출혈을 예방하는 것을 목표로 한다.

프리라인의 최고 의료 책임자인 파멜라 폴즈(Pamela Foulds) 박사는 “유전자 치료의 궁극적인 약속은 기능적 치료입니다.”라고 말했다.

1/2상 B-LIEVE 시험(NCT05164471)은 9인자 활성 수준이 2% 이하의 중증 또는 중등도 혈우병B 환자 최대 9명의 남성을 대상으로 FLT180a를 평가하고 있다.

이 시험은 올해 초 캘리포니아의 한 치료센터에서 시작되었으며, 첫 번째 환자는 3월에 투약되었다. 이 연구의 첫 번째 환자 그룹은 세 명의 남성으로 구성되었으며, 각각 7.7e11vg/kg으로 FLT180a를 단일 주입했다. 참가자들은 치료에 대해 부작용을 일으키거나 치료 효과를 떨어뜨릴 수 있는 면역 반응을 막기 위해 예방적 면역 억제 치료 요법을 받았다.

연구에서 참가자의 안전을 보장하는 임무를 맡은 외부 전문가 그룹인 독립 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee)의 조언을 바탕으로 두 번째 그룹에서 투여가 시작되었다. 이 환자들은 첫 번째 그룹에서 사용된 것과 동일한 용량과 동일한 예방적 치료 요법으로 FLT180a를 투여 받을 것이다.

프리라인에 따르면, 첫 번째 환자 그룹의 치료 결과는 이번 달 런던에서 열리는 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 연례총회에서 발표될 예정이다.

폴스는 “첫 번째 B-LIEVE 그룹의 초기 데이터는 짧은 예방적 면역관리 요법과 함께 FLT180a의 적은 1회 투여량이 예측 가능하고 지속적인 9인자 정상화와 함께 우수한 안전성 프로파일을 제공함으로써 혈우병B 환자에게 기능적 치료제를 제공할 수 있다는 우리의 확신을 강화합니다.”라고 말했다. 또한 “이 데이터는 우리가 계획한 대로 2023년부터 시작할 것으로 예상하는 중추 임상 3상 시험 투여에 대한 확신을 제공합니다.”라고 그녀는 덧붙였다.

B-AMAZE(NCT03369444)라는 이전 1/2상 시험의 환자들은 2035년 12월까지 계속될 것으로 예상되는 연구(NCT03641703)에서 유전자 치료의 장기적인 안정성과 효과를 평가하기 위해 추적되고 있다. 이 회사는 지난 해 비교적 낮은 용량의 FLT180a로 정상범위 내 9인자 수치를 달성하고 3년 이상 유지했다고 발표했다.

[헤모라이프 김지은 기자]