▲ '에파네스옥토그 알파'(Efanesoctocog Alfa / BIVV001)의 알려진 구조

미국 식품의약국(FDA)은 주 1회 주사로 예방요법을 할 수 있도록 설계된 사노피(Sanofi)사의 잠재적 혈우병A 치료제 '에파네스옥토코그 알파'(Efanesoctocog Alfa / 초기 개발명 BIVV001)의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 허가했다.

FDA의 '혁신치료제' 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대한 치료법의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 부여된다. 특히, 혁신치료법은 기존의 치료법에 비해 초기 임상적 증거가 우월한 치료법이다.

MD인 앤더스 울만 박사는 보도자료에서 “이번 지정은 에파네스옥토코그 알파의 혁신을 지원하고 혈우병A 환자들에게 충족되지 않은 의학적 요구를 충족시킬 수 있는 잠재력을 인정한 것”이라고 말했다. 앤더스는 사노피와 함께 에파네스옥토코그 알파를 공동 개발하고 있는 소비(Sobi)의 연구 개발 책임자이자 최고 의료 책임자이다.

사노피의 글로벌 연구 책임자인 존 리드(John Reed) 박사는 “혁신 치료제로 지정된 것은 에파네스옥토그 알파가 혈우병A 환자들에게 더 오랜 기간 동안 더 높은 보호 기능을 제공함으로써 치료를 혁신할 수 있는 잠재력을 강조한다”라고 말했다.

혈우병A의 경우 신체가 제8인자(FVIII)라는 응고 단백질을 생성할 수 없어 출혈이 통제되지 않는 질환이다. 예방요법은 이름에서 알 수 있듯이 혈액 응고를 회복하고 출혈을 막기 위해 결핍된 8인자를 투여하는 치료법이다.

이전에 BIVV001로 알려진 에파네스옥토코그 알파는 체내에서 더 오래 지속되도록 변형된 8인자 단백질 버전이 포함되어 있어 다른 혈우병A 예방요법보다 적은 빈도로 주 1회 투여할 수 있다. 기존 치료제들(응고인자 기반)은 주 2회 또는 3회 투여로 적절한 예방요법을 시행하고 있다.

혁신치료제 지정을 승인하기로 한 FDA의 결정은 open-label 임상 3상 XTEND-1 시험(NCT04161495)의 top-line 데이터를 기반으로 내려졌다. 이 시험에는 예전에 예방형 혹은 주문형 8인자 보충요법을 받았던 12세 이상의 중증 혈우병 환자 159명이 참가했다. 실험에서 참가자들은 에파네스옥토코그 알파 투여로 치료법을 전환했다.

XTEND-1의 결과는 에파네스옥토그 알파가 임상적으로 유의미하게 출혈률을 감소시킨다는 것을 보여주었다. 또한 환자가 에파네스옥토코그 알파를 투여하는 동안 이전 보충요법 때보다 1년 이상 더 낮은 출혈률을 보였다. 치료는 일반적으로 잘 수행되었으며, 가장 흔한 부작용으로는 두통, 관절통, 낙상, 요통 등이 있었다.

사노피와 소비는 XTEND-1 데이터를 바탕으로 올해 말 미국에서 에파네스옥토코그 알파의 승인을 요청하는 신청서를 제출할 예정이다. 두 회사는 중증 혈우병A 소년 환자들을 대상으로 에파네스옥토그 알파를 테스트하고 있는 임상 3상 XTEND-Kids 시험(NCT04759131)의 결과가 나온 후, 2023년에 유럽 연합의 승인을 구할 예정이다.

FDA는 이전에 에파네스옥토코그 알파를 신속과정(fast-track)과 희귀의약품으로 지정했었다. 또 이 요법은 유럽에서 희귀의약품으로 지정되었다.

[헤모라이프 김지은 기자]