¹Ì±¹½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)Àº Ç÷¿ìº´B ¼ºÀΠȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ¿£Æ®¶ó³ªµ¥Áî(EtranaDez, etranacogene dezaparvovec)ÀÇ ¸¶ÄÉÆà ½ÅûÀ» ¿ì¼±Àû °ËÅä(priority review)¸¦ ½ÂÀÎÇß´Ù.
FDA´Â ½É°¢ÇÑ Áúȯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ °í¾ÈµÈ ¿¬±¸ Ä¡·á¿¡ ´ëÇØ ¿ì¼±Àû °ËÅ並 Çã¿ëÇÑ´Ù. ¸¸¾à ±× Ä¡·á°¡ Çã°¡µÈ´Ù¸é, Ä¡·á´Â ±âÁ¸ Ä¡·á¿¡ ºñÇØ »ó´çÈ÷ °³¼±µÉ °ÍÀÌ´Ù. ¿ì¼± °ËÅ並 ½ÂÀÎÇÔÀ¸·Î½á, FDA´Â 10°³¿ùÀÌ ¾Æ´Ï¶ó 6°³¿ù ³»¿¡ ÇØ´ç ½É»ç¿¡ ´ëÇÑ °áÁ¤À» ³»¸± °ÍÀ» ¿¹Á¤ÇÑ´Ù.
CSL º£¸µ(CSL Behring)ÀÇ ÀáÀçÀû ¸¶ÄÉÆà ´ã´çÀÚÀÎ ºô ¸ÞÀÚ³ëÆ®(Bill Mezzanotte) ºÎ»çÀåÀº “¿£Æ®¶ó³ªµ¥ÁîÀÇ »ç¿ë Çã°¡¸¦ À§ÇÑ FDAÀÇ °ËÅä´Â Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ¿¡°Ô »îÀ» º¯È½ÃÅ°´Â Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇÑ´Ù´Â ¿ì¸®ÀÇ ¸ñÇ¥¿¡ ´õ °¡±î¿öÁö°Ô ÇÑ´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
ºô ¸ÞÀÚ³ëÆ®´Â “Ç÷¿ìº´B¿¡ ´ëÇØ ½ÂÀÎµÈ ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ µÉ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Â ¿£Æ®¶ó³ªµ¥Áî´Â ÃæÁ·µÇÁö ¾ÊÀº ÀÇ·áÀû ¿ä±¸°¡ ÀÖ´Â Èñ±ÍÇÏ°í ½É°¢ÇÑ ÁúȯÀ» ¾Î°í Àִ ȯÀÚµéÀ» À§ÇØ È¹±âÀûÀÌ°í Çõ½ÅÀûÀÎ ±â¼úÀ» ²÷ÀÓ¾øÀÌ Ãß±¸ÇÏ°Ú´Ù´Â CSLÀÇ ¾à¼ÓÀ» ÀÔÁõÇÑ´Ù”°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
¿£Æ®¶ó³ªµ¥Áî´Â uniQre¿¡¼ °³¹ßÇßÀ¸¸ç CSL¿¡¼ »ó¿ëÈ ¹× ¶óÀ̼±½º ±ÇÇÑÀ» ¾ò¾ú´Ù. ÀÌ Ä¡·á¹ýÀº Ç÷¿ìº´B ȯÀڵ鿡°Ô¼ °áÇ̵ǰųª °áÇÔÀÌ ÀÖ´Â Ç÷¾× ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀÎ 9ÀÎÀÚÀÇ ¼öÄ¡¸¦ ³ôÀ̱â À§ÇØ °í¾ÈµÇ¾ú´Ù.
´ÜÀÏ ÁÖÀÔÀ¸·Î Ç÷·ù¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©µÇ´Â ÀÌ Ä¡·á¹ýÀº º¯ÇüµÈ ¹«ÇØÇÑ ¾Æµ¥³ë ºÎ¼Ó ¹ÙÀÌ·¯½º(adeno-associated virus, AAV)¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© Áúº´À» À¯¹ßÇÏ´Â º¯ÀÌµÈ F9 À¯ÀüÀÚÀÇ °í±â´É º¹Á¦Ç°ÀÎ Padua º¯ÀÌü(FIX-Padua)¸¦ Àü´ÞÇÑ´Ù. ÀÌ Ä¡·áÀÇ ±Ã±ØÀûÀÎ ¸ñÇ¥´Â ÃâÇ÷ÀÇ Àå±â ¿¹¹æ°ú Á¶ÀýÀÌ´Ù.
»ý¹°ÀǾàÇ° Çã°¡ ½Åû(Biologics License Application, BLA)Àº 5³â°£ Áߵ ¶Ç´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ BÇüÀ» ¾Î°í ÀÖ´Â ³²¼º 54¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ±âÁ¸¿¡ AMT-061À̶ó°í ºÒ·È´ø ¿£Æ®¶ó³ªµ¥ÁîÀÇ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼º¿¡ ´ëÇÑ Æò°¡¸¦ ÇöÀç ÁøÇà ÁßÀÎ 3´Ü°è HOPE-B ½ÃÇè(NCT035691)ÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ ÅëÇØ µÞ¹ÞħµÆ´Ù.
ÁÖÀÔ 1.5³â ÈÄ, ž¶óÀÎ µ¥ÀÌÅÍ´Â À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÌ Ç÷¾× ³»¿¡¼ 9ÀÎÀÚ È°¼ºÀ» À¯ÀǹÌÇÏ°Ô Áõ°¡½ÃÄÑ Á¤»ó¹üÀ§¿¡ ¼ÓÇÏ´Â Æò±Õ 36.9%¸¦ ´Þ¼ºÇÏ°í ¿¬°£ ÃâÇ÷À²À» 64% °¨¼Ò½ÃÄ×´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù.
°áÇÌµÈ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ º¸ÃæÇÏ´Â ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¿¬°£ »ç¿ë·®ÀÌ 97% °¨¼ÒÇßÀ¸¸ç Àüü Ä¡·á ¿ë·®À» ¹ÞÀº °ÅÀÇ ¸ðµç ȯÀÚ(98%)°¡ ¿¹¹æÀû Ä¡·áÁ¦ »ç¿ëÀ» ´õÀÌ»ó ÇÊ¿ä·ÎÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ µ¥ÀÌÅÍ´Â ¶ÇÇÑ Ä¡·áÁ¦ÀÇ È¿°ú¸¦ ÀúÇϽÃų ¼ö ÀÖ´Â ¹ÙÀÌ·¯½º ¿î¹Ýü AAV Ç×üÀ¯¹«¿Í °ü°è¾øÀÌ ÀÌÁ¡ÀÌ ¹ß»ýÇÏ¿´±â ¶§¹®¿¡ °ÅÀÇ ¸ðµç Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ°¡ ¿£Æ®¶ó³ªµ¥ÁîÀÇ ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ½Ã»çÇß´Ù.
´ëºÎºÐÀÇ ºÎÀÛ¿ë(80.4%)Àº °æ¹ÌÇÑ °ÍÀ¸·Î °£ÁֵǾúÀ¸¸ç, FIX-Padua¿¡ ´ëÇÑ Ç×üÀÇ ¹ß»ý ¶Ç´Â Ä¡·á¿Í °ü·ÃµÈ ½É°¢ÇÑ ºÎÀÛ¿ë¿¡ ´ëÇÑ º¸°í´Â ¾ø¾ú´Ù.
FDA´Â Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¹× ±ÔÁ¦ °ËÅ並 °¡¼ÓÈÇϱâ À§ÇØ ¿£Æ®¶ó³ªµ¥Á breakthrough therapy·Î ÁöÁ¤Çß´Ù. ¿£Æ®¶ó³ªµ¥Áî´Â À¯·´¿¡¼µµ °¡¼Ó Æò°¡¸¦ ÅëÇØ ½É»ç ÁßÀε¥, ½É»ç ±â°£Àº Æò±Õ 7°³¿ù¿¡¼ 5°³¿ù·Î ´ÜÃàµÇ¾ú´Ù.
ºê¶÷ °ñµå½ºÅ¸ÀÎ(Brahm Goldstein) CSL ºÎ»çÀåÀº “35³â ÀÌ»ó µ¿¾È CSL BehringÀº À¯Àü¼º ÃâÇ÷ Áúȯ Ä¡·áÀÇ Çõ½ÅÀ» ÁÖµµÇØ ¿ÔÀ¸¸ç, »õ·Ó°í Áö¼ÓÀûÀÎ ¿¹¹æ 9ÀÎÀÚ º¸Ãæ Ä¡·á¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© Áö¿ª»çȸ¸¦ À§ÇÑ °¡Àå Å« Ä¡·á ¿É¼Ç Æ÷ÅäÆú¸®¿À¸¦ Á¦°øÇÑ´Ù"°í ¸»ÇÏ¸é¼ “¿ì¸®´Â BLAÀÇ °ËÅä °úÁ¤ ³»³» FDA¿Í ±×¸®°í uniQreÀÇ ÆÄÆ®³Êµé°ú Áö¼ÓÀûÀ¸·Î Çù·ÂÇÏ¿© Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀڵ鿡°Ô »õ·Î¿î º¯Çü Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö Àֱ⸦ ±â´ëÇÑ´Ù”°í ¹àÇû´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÁöÀº ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |