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FDA, 첫 혈우병B 유전자치료 '우선 검토' 승인유럽 이어 미국도...uniQre 개발, CSL 상용화 중
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.06.16  18:18:47
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미국식품의약국(FDA)은 혈우병B 성인 환자들을 위한 유전자 치료제인 엔트라나데즈(EtranaDez, etranacogene dezaparvovec)의 마케팅 신청을 우선적 검토(priority review)를 승인했다.

FDA는 심각한 질환 치료를 위해 고안된 연구 치료에 대해 우선적 검토를 허용한다. 만약 그 치료가 허가된다면, 치료는 기존 치료에 비해 상당히 개선될 것이다. 우선 검토를 승인함으로써, FDA는 10개월이 아니라 6개월 내에 해당 심사에 대한 결정을 내릴 것을 예정한다.

CSL 베링(CSL Behring)의 잠재적 마케팅 담당자인 빌 메자노트(Bill Mezzanotte) 부사장은 “엔트라나데즈의 사용 허가를 위한 FDA의 검토는 혈우병B 환자에게 삶을 변화시키는 치료 옵션을 제공한다는 우리의 목표에 더 가까워지게 한다”고 말했다.

빌 메자노트는 “혈우병B에 대해 승인된 최초의 유전자 치료제가 될 가능성이 있는 엔트라나데즈는 충족되지 않은 의료적 요구가 있는 희귀하고 심각한 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 획기적이고 혁신적인 기술을 끊임없이 추구하겠다는 CSL의 약속을 입증한다”고 덧붙였다.

엔트라나데즈는 uniQre에서 개발했으며 CSL에서 상용화 및 라이선스 권한을 얻었다. 이 치료법은 혈우병B 환자들에게서 결핍되거나 결함이 있는 혈액 응고 단백질인 9인자의 수치를 높이기 위해 고안되었다.

단일 주입으로 혈류에 직접 투여되는 이 치료법은 변형된 무해한 아데노 부속 바이러스(adeno-associated virus, AAV)를 사용하여 질병을 유발하는 변이된 F9 유전자의 고기능 복제품인 Padua 변이체(FIX-Padua)를 전달한다. 이 치료의 궁극적인 목표는 출혈의 장기 예방과 조절이다.

생물의약품 허가 신청(Biologics License Application, BLA)은 5년간 중등도 또는 중증 혈우병 B형을 앓고 있는 남성 54명을 대상으로 기존에 AMT-061이라고 불렸던 엔트라나데즈의 효능과 안전성에 대한 평가를 현재 진행 중인 3단계 HOPE-B 시험(NCT035691)의 데이터를 통해 뒷받침됐다.

주입 1.5년 후, 탑라인 데이터는 유전자 요법이 혈액 내에서 9인자 활성을 유의미하게 증가시켜 정상범위에 속하는 평균 36.9%를 달성하고 연간 출혈율을 64% 감소시켰다는 것을 보여주었다.

결핍된 응고인자를 보충하는 기존 치료제의 연간 사용량이 97% 감소했으며 전체 치료 용량을 받은 거의 모든 환자(98%)가 예방적 치료제 사용을 더이상 필요로하지 않았다.

이러한 데이터는 또한 치료제의 효과를 저하시킬 수 있는 바이러스 운반체 AAV 항체유무와 관계없이 이점이 발생하였기 때문에 거의 모든 혈우병B 환자가 엔트라나데즈의 혜택을 받을 수 있다는 것을 시사했다.

대부분의 부작용(80.4%)은 경미한 것으로 간주되었으며, FIX-Padua에 대한 항체의 발생 또는 치료와 관련된 심각한 부작용에 대한 보고는 없었다.

FDA는 치료제 개발 및 규제 검토를 가속화하기 위해 엔트라나데즈를 breakthrough therapy로 지정했다. 엔트라나데즈는 유럽에서도 가속 평가를 통해 심사 중인데, 심사 기간은 평균 7개월에서 5개월로 단축되었다.

브람 골드스타인(Brahm Goldstein) CSL 부사장은 “35년 이상 동안 CSL Behring은 유전성 출혈 질환 치료의 혁신을 주도해 왔으며, 새롭고 지속적인 예방 9인자 보충 치료를 포함하여 지역사회를 위한 가장 큰 치료 옵션 포토폴리오를 제공한다"고 말하면서 “우리는 BLA의 검토 과정 내내 FDA와 그리고 uniQre의 파트너들과 지속적으로 협력하여 혈우병 B형 환자들에게 새로운 변형 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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