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FDA, 화이자의 혈우병A 유전자치료 임상 보류 해제'SB-525 3상 중 혈전증 발생'건, 기존 병력에 의한 것으로 판단
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.05.23  11:23:43
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미국식품의약국(FDA)은 혈우병A의 실험적 유전자치료제 SB-525(giroctocogene fitelparvovec)의 안전성과 유효성을 시험하는 3상 임상시험의 진행 보류를 해제했다.

보도자료에 따르면, 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 함께 이 치료법을 개발 중인 화이자 측은 올해 3분기부터 환자들에게 해당 치료제를 다시 투약할 것으로 예상했다.

FDA는 화이자가 18~64세 중등도에서 중증 혈우병A 남성 환자 약 63명을 대상으로 SB-525 단일 주입의 안전성과 효능을 평가하는 다기관 연구인 AFFINE 시험(NCT04370054)에서 환자 선별과 투약을 자발적으로 중단한 후인 지난해 말에 임상시험을 보류했다.

이 치료법은 혈우병A 환자에게 결핍되거나 결함이 있는 혈액응고 단백질인 8인자를 만드는 명령을 전달하는 유전자의 건강한 사본을 제공하도록 설계되었다.

임상시험에 참가한 일부 환자들은 혈류에서 8인자 수치가 정상의 150% 이상으로 상승해 혈전 발생 위험이 높아지는 반응을 보였다.

임상 보류의 해제와 함께, 화이자는 시험 참가자가 높은 수치의 8인자와 함께 혈전이 형성될 때 다리에 심정맥 혈전증을 경험했다고 밝혔다.

회사에 따르면 시험 참가자는 시험에 참여하기 이전에 이미 혈전 병력을 가지고 있었고, 후속 부작용에 대한 위험성을 알고 있었으며, 시험에서 제외됐어야 했다.

이 사례는 연구자가 처방한 항응고제(혈액 희석제)의 누락된 용량을 포함하여 혈전에 기여했을 수 있는 모든 요인을 확인하기 위해 추적되었다. 화이자는 연구원, 보건 당국 및 외부 데이터 모니터링 위원회와 정보를 공유했다. 해당 환자는 건강하다고 보도되었다.

비록 FDA가 보류를 해제했지만, 새로운 질환자를 대상으로 한 투여에 대한 자발적인 중단 상태는 여전히 유지되고 있다. 화이자는 업데이트된 연구 프로토콜의 승인을 포함하여 실험을 재개하는 데 필요한 조건에 대해 규제 당국과 지속적으로 소통할 것으로 알려졌다.

SB-525는 혈류에 직접 투여되는 일회성 치료제이다. 3상 시험의 주요 목표는 1년 동안 연간 출혈률의 변화를 평가하는 것이다.

8인자 활성 및 8인자 대체 요법의 사용 또한 2차 측정으로 평가될 것이다. 참가자들은 부작용의 발생률과 심각성을 확인하기 위해 5년동안 추적 관찰될 것이다.

SB-525는 중증 혈우병A 남성 환자를 대상으로 진행 중인 1/2상 Alta 실험 (NCT03061201)에서도 평가되고 있다. 이전에 보고된 바와 같이, 유전자 치료의 1회 실행은 8인자 수치를 증가시켰고 출혈과 최소 2년 동안의 예방적 치료의 필요성을 대체했다.

해당 유전자 치료는 미국에서 패스트 트랙, 희귀의약품, 재생의학 선진 치료제로 지정됐고, 유럽에서는 희귀의약품으로 지정됐으며, 우리나라에서도 3명의 성인 환자가 임상시험에 참여하고 있는 것으로 알려졌다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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