2세븐티 바이오(2seventy Bio)가 노보노디스크(Novo Nordisk)와 협업을 확대해 혈우병A를 치료하는 유전자 편집 방식을 개발했다.

이 새로운 벤처 사업은 2세븐티 바이오의 모회사인 블루버드 바이오(Bluebird Bio)와 새로운 유전자 치료제 후보물질을 찾는 데 초점을 맞춘 노보 노디스크 간의 지속적인 파트너십의 결과다.

이 계약에 따라 노보 노디스크는 2세븐티 바이오의 독점 mRNA 기반 메가 TAL기술을 독점적으로 사용할 수 있게 되었다. 이는 특정 DNA 영역을 인식하고 절단하도록 설계된 맞춤형 효소이다.

이 유전자 편집 접근법은 혈우병A를 일으키는 결함이 있는 F8 유전자를 교정하고 혈액 내 8인자의 적절한 생산을 가능하게 할 수 있게 하는 잠재력을 가지고 있다.

"이번 협업은 우리의 메가 TAL 기술의 첫 번째 생체 내 응용 프로그램을 개발하는 것을 목표로 한다. 우리는 혈우병A 환자를 위한 새로운 잠재적 치료 접근법을 개발하는 것을 목표로 노보 노디스크와 함께 이 기술을 탐구하게 되어 흥분된다."라고 2세븐티 바이오의 최고기술책임자(CTO)인 필립 그레고리(Philip Gregory)는 말했다.

그 대가로 2세븐티 바이오는 500만 달러의 선급금을 받게 되며 단기적 지급은 물론 최대 3500만 달러의 스톡옵션을 받을 수 있게 된다. 이러한 자금은 개발, 규제 및 상업적인 이정표와 판매에 대한 로열티 외에 추가로 제공된다.

노보 노디스크의 수석 부사장인 카린 콘데-케이프(Karin Conde-Knape)는 "모든 연구개발에 자금을 지원할 2세븐티 바이오와의 파트너십을 지속하며 차세대 생체내 게놈 편집 치료제를 공동 개발하게 돼 기쁘다"고 말했다.

그는 "이번 파트너십은 중증 만성질환자를 위한 진정한 질병 수정 치료법을 발전시키기 위해 새로운 기술 플랫폼을 활용하겠다는 노보 노디스크의 약속을 반영한다"고 덧붙였다.

노보 노디스크와의 협력을 지원하기 위해 2세븐티 바이오는 또한 제네반트 사이언스(Genvant Sciences)와 제휴하는데, 제네반트의 지질 나노 입자(LNP_lipid nanoparticle) 시스템에 접근하여 메가TAL mRNA를 세포와 간에 효율적으로 전달한다.

제네반트 사이언스 회장 겸 CEO인 피트 룻위치(Pete Lutwyche)는 "2세븐티 바이오가 혈우병A에서 중요한 유전자 편집 프로그램을 위해 제네반트와 우리의 LNP 플랫폼에 전달을 맡긴 것을 매우 기쁘게 생각한다"고 말했다. "우리 과학자들은 20년 이상 LNP 분야의 선두에 서 왔고, 우리는 우리의 혁신적인 기술이 환자들의 욕구 충족 응용에 중요하게 사용될 수 있게 되어 흥분된다."

이번 계약에 따라 2세븐티 바이오는 혈우병A 환자들의 치료를 개선하기 위해 메가TAL mRNA을 위한 제네반트의 LNP 기술을 사용할 수 있으며 제네반트는 선급금과 총 1,000만 달러의 단기 옵션 활동비를 받게 된다. 또한 제네반트는 개발 및 상용화 계획과 판매 로열티를 받게 된다.

최근 블루버드바이오에서 2개사가 분리돼 메가TAL 기술을 활용한 면역 기반 암 치료제 개발에 주력하고 있다.

그레고리 부사장은 "우리는 이 작업을 추가적인 검증 절차이자 기술 플랫폼의 자연스러운 확장으로 보고 있다. 우리가 계속 작업하고 있는 것에 기초하여, 이 기술은 우리의 종양학 프로젝트를 향상시킬 수 있는 미래의 생체 내 및 생체 외 응용 분야로 우리의 유전자 편집 플랫폼을 확장하는 데 잠재적인 역할을 할 수 있다."고 덧붙였다.

[헤모라이프 육연희 기자]