|
|
|
¡ã À̹ø´Þ The New England Journal of Medicine¿¡ ½Ç¸° ·ÏŸºñ¾È Åõ¿© ÈÄ ÀÀ°íÀÎÀÚ¿Í ¿¬°£ÃâÇ÷·ü, ÀÀ°íÀÎÀÚ Åõ¿© Ƚ¼ö º¯È¿¡ °üÇÑ ÀÚ·á |
Ç÷¿ìº´ÀÇ ±Ùº»ÀûÀÎ Ä¡À¯¸¦ À§ÇØ ¿¬±¸ÁßÀÎ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¡ ÀÖ¾î, Á¤»ó À¯ÀüÀÚ¸¦ ü³»¿¡ Àü´ÞÇÏ´Â ¹°Áú Áß ÇϳªÀÎ AAV(¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º)¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ ÀÖ¾î Ä¡·á¿¡ Á¢±ÙÇÏÁö ¸øÇß´ø ȯÀڵ鿡°Ôµµ À¯ÀüÀÚÄ¡·á µµÀüÀÇ ±âȸ°¡ »ý±æ °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.
ÃÖ±Ù ±¹³» ÇÑ ´ëÇк´¿øÀº ¹Ì±¹ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°»ç°¡ ¿¬±¸ÁßÀÎ Ç÷¿ìº´A À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ·ÏŸºñ¾È(¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤ valoctocogene roxaparvovec) 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ AAV Ç×ü°¡ ÀÖ´Â ¼ºÀÎ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Âü°¡ÀÚ ¸ðÁýÀÌ °ð ÀÖÀ» °ÍÀ» ½Ã»çÇß´Ù.
2016³âºÎÅÍ ·ÏŸºñ¾È¿¡ ´ëÇÑ ±Û·Î¹ú 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ½ÃÀÛµÈ °¡¿îµ¥, ¿ì¸®³ª¶ó¿¡¼± 2019³â ¼¿ïÀÇ ¸î¸î ´ëÇк´¿ø Áß½ÉÀ¸·Î ÀÓ»ó½ÃÇè Âü°¡ÀÚ ¸ðÁýÀÌ ÁøÇàµÇ¾úÀ¸³ª Âü°¡¸¦ À§ÇØ ½ºÅ©¸®´× Å×½ºÆ®¿¡ ÀÓÇß´ø ½Ê ¼ö ¸íÀÇ Ç÷¿ì ȯÀÚµé Ç÷¾×¿¡¼ ´ëºÎºÐ AAV¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ ¹ß°ßµÇ¾î ´Ü ÇÑ ¸í¸¸ÀÌ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ µé¾î°¥ ¼ö ÀÖ¾ú´Ù.
ÇöÀç È°¹ßÇÏ°Ô ¿¬±¸ÁßÀÎ Ç÷¿ìº´A ¶Ç´Â B À¯ÀüÀÚÄ¡·áÀÇ ±âÀüÀº Á¤»óÀûÀÎ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ »ý»êÇÏ´Â ¿ÜºÎ À¯·¡ À¯ÀüÀÚ¸¦ ÀÎü¿¡ ¹«ÇØÇÑ ¹ÙÀÌ·¯½º Áß ÇϳªÀÎ (°¡°øµÈ) AAV¿¡ ½Ç¾î Ç÷¾× ³»¿¡ ÁÖÀÔÇÔÀ¸·Î½á °£¿¡¼ ÀÌ À¯ÀüÀÚ°¡ Á¤ÂøµÇµµ·Ï ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀ» ÀÌ¿ëÇÏ°í ÀÖ´Ù. ±×·±µ¥ ƯÁ¤ AAV¿¡ Ç×ü°¡ ÀÖ´Â °æ¿ì¿¡ ´ëÇؼ´Â ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÀÇ È¿°ú°¡ ¿¬±¸µÇÁö ¾Ê¾Æ Ç×ü°¡ ¾ø´Â ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ¸ÕÀú ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ½ÃÀÛµÇ¾î ¿Â °ÍÀ̾ú´Ù.
±×·¯´Ù ¼¼°èÀûÀ¸·Î ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÀÇ ¾ÈÀü¼ºÀÌ ÀÔÁõµÇ°í Åõ¿© ȯÀÚµéÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ ¼öÁØÀÌ Àå±â°£ ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î À¯ÁöµÊÀÌ È®ÀÎµÇ¸é¼ AAV Ç×ü°¡ Àִ ȯÀڵ鿡°Ô±îÁö ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ È®´ëµÇ°í ÀÖ´Â °Í. ÇØ¿Ü¿¡¼´Â ÀÌ¹Ì ÀÌ·¯ÇÑ µðÀÚÀÎÀÇ ÀÓ»ó Åõ¿©°¡ ÀÌ¹Ì ÁøÇàµÇ¾ú´Ù.
ÇÑÆí, AAV Ç×ü°¡ ¾ø´Â ȯÀڵ鿡 ´ëÇÑ ÀÓ»ó 3»ó 6³âÂ÷ µ¥ÀÌÅÍ°¡ ¹ßÇ¥ ¿¹Á¤ÀÎ °¡¿îµ¥, Åõ¿© ÈÄ ¼¼È÷ ³·¾ÆÁö´Â °æÇ⼺À» º¸ÀÌ´Â Âü°¡ ȯÀÚµéÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ È°¼ºµµ°¡ ´ëüÀûÀ¸·Î ¸î³â±îÁö À¯ÁöµÇ´ÂÁö°¡ ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ¼º°ú¸¦ Æò°¡ÇÏ´Â ÁÖ¿ä ôµµ°¡ µÉ °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ. 2020³â ¹ÌFDA¿Í À¯·´ÀǾàûÀº ·ÏŸºñ¾ÈÀÇ Çã°¡½Åû¿¡ ´ëÇØ Ãß°¡ÀÚ·á Á¦ÃâÀ» ¿ä±¸ÇÏ¸ç »ç½Ç»ó 'º¸·ù' ÀÔÀåÀ» ³Â°í, ÀÌ Áß À¯·´ÀǾàûÀº 2021³â ½É»ç¸¦ Àç°³Çß´Ù´Â ¼Ò½ÄÀ» ÀüÇß´Ù.
Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÀÇ ÁÖ¿ä ºÎÀÛ¿ëÀ¸·Î´Â °£¼öÄ¡ Áõ°¡°¡ ÀÖÀ¸³ª ´ëºÎºÐ À̸¦ Á¶ÀýÇÏ´Â ¾àÁ¦·Î Á¦¾î°¡ µÇ¾úÀ¸¸ç, 2020³â À¯´ÏÅ¥¾î»çÀÇ Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚÄ¡·á ÀÓ»ó½ÃÇè Âü°¡ÀÚ Áß ÇÑ ¸í¿¡°Ô¼ °£¼¼Æ÷¾ÏÀÌ ¹ß°ßµÇ¾î ±¹Á¦ Ç÷¿ì»çȸ¸¦ ±äÀå½ÃÄ×À¸³ª ÃÖ±Ù ¿¬±¸ÀÚµéÀº ÀÌ ¾ÏÀÌ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿Í Á÷Á¢ÀûÀÎ ¿¬°üÀÌ ¾ø´Ù´Â °á·ÐÀ» ³»¸° ¹Ù ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ AAV ¿Ü¿¡µµ ·»Æ¼ ¹ÙÀÌ·¯½º µîÀ» Àü´Þ¹°Áú·Î ÇÑ »õ·Î¿î ¹æÇâÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·áµµ ½ÃµµµÇ°í ÀÖ¾î Ç÷¿ìº´ ±Øº¹ÀÇ °¡´É¼ºÀ» ³ÐÈ÷°í ÀÖ´Ù.
AAV¿¡ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀڵ鿡 ´ëÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ÀÌÀü ÀÓ»ó½ÃÇè ¸¸ÅÀÇ È¿°ú¸¦ ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖÀ»Áö, ¾ËÁö ¸øÇÏ´Â ¾î¶² µµÀü¿¡ Á÷¸éÇÒÁö´Â ¾ÆÁ÷ ¾Ë ¼ö ¾øÀ¸³ª Áö±Ý±îÁö ÁüÀ۵ǰí ÀÖ´Â Çѱ¹ Ç÷¿ìȯÀÚµéÀÇ ³ôÀº AAV Ç×üÀ²À» °¨¾ÈÇßÀ» ¶§ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ µµÀüÇØ º¼ ¼ö ÀÖ´Â ±âȸÀÇ È®´ë¶ó´Â ¸é¿¡¼ Àǹ̸¦ °¡Áö´Â °ÍÀº ºÐ¸íÇØ º¸ÀδÙ.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÅÂÀÏ ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |