▲ 중국 빌리프 바이오메드 사옥 앞 조형물

중국 임상시험에서 혈우병B 환자가 빌리프 바이오메드(Belief BioMed)사의 BBM-H901의 1회성 유전자 치료제인 BBM-H901을 투여받았다.

바이오메드사에게 있어 BBM-H901은 혈우병B나 유전질환에 대한 임상시험 목적으로 정맥에 직접 투여하는 첫번째 연구용 유전자 치료제다.

"우리는 이것을 가능하게 한 임상 협력자들, 환자 커뮤니티, 그리고 팀 전체에 감사를 표한다" 라고 빌리프의 공동 설립자, 회장, 그리고 최고 과학 책임자인 샤오샤오(Xiao Xiao)는 보도 자료에서 말했다.

혈우병B는 F9 유전자의 돌연변이로 인해 혈액응고 9인자에 결함이 생기거나 결핍으로 이어진다. 이로 인해 혈우병B 환자는 출혈을 예방하거나 억제하지 못하게 된다. F9 유전자는 X 염색체에서 발견되기 때문에 남성이 여성보다 이 질병에 더 취약하다.

BBM-H901은 변형된 무해한 버전의 아데노연관바이러스(AAV)를 사용하여 혈액응고인자가 생성되는 간 세포에 F9의 복사본을 전달하도록 설계되었다. 유전자 치료는 9인자 수치를 증가시켜 출혈을 예방하거나 통제하고 정기적인 치료의 필요성을 제거하는 것을 목표로 한다.

이 시험(CTR20212816)은 치료의 승인을 받을 때, 향후 응용 프로그램을 뒷받침할 수 있는 충분한 데이터를 확보하는 것을 목적으로 하며 효능, 안전성, 내구성을 평가하기 위해 설계된 개방형 라벨 연구이다. 또한 혈우병B를 가진 성인 남성에게 BBM-H901을 단일 정맥주사로 주입하는 약동학(약동학이란 약물이 어떻게 체내에 들어오고, 통과하고, 체외로 나오는지에 대한 연구) 특성을 평가하는 것을 목표로 한다.

치료제 생산의 대부분은 현재 cGMP의 규제 요건을 따르는 빌리프(Believe BioMed)사의 자체 제조 시설에서 이루어질 것이다.

샤오는 "우리 회사가 자체 개발한 최첨단 cGMP 시설에서 만든 첫 번째 주요 제품으로서, 빌리프가 중추적인 임상연구의 첫 번째 치료제를 투여하면서 임상연구에 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁘다"고 말했다.

BBM-H901은 중국에서 진행 중인 1단계 시범 연구(NCT04135300)에서 테스트 중이며, 18세 이상 혈우병B 환자 10명을 시험 대상자로 등록했다. 회사에 따르면, 유전자 치료는 혈류에서 9인자 수치를 상당히 증가시키고 유지시켰으며 안전하게 연간 출혈률(ABR)을 감소시켰다.

1년의 추적 관찰 후, 참가자들은 최대 5년 동안 BBM-H901의 안전성 평가를 계속하는 것을 목표로 하는 확장 연구에 등록할 수 있다.

"BBM-H901은 이전에 좋은 안전성과 장기적인 효능을 보여주었다. 이 연구에서 연간 출혈률(ABR)은 크게 감소하였고, BBM-901의 투여 후 모든 환자에서 9인자의 수준이 유의미하게 증가하여 지속되었다. 심각한 이상반응은 보고되지 않았다"고 전했다

[헤모라이프 육연희 기자]