유럽의약청(EMA)이 혈우병B에 대한 실험 유전자 치료제인 '이트라나코진 데자파라보벡(etranacogene dezaparvovec)'의 가속화 승인 요청을 승인했다.

이번 승인은 이트라나코진 데자파라보벡의 시판 허가를 요청하는 신청서가 제출되면, 평상시보다 더 빠르게 검토될 것이며, 이는 유럽의 환자들이 이 치료제에 더 빨리 접근할 수 있게 한다는 것을 의미한다.

유럽의약청은 제품에 대해 가속화된 평가를 승인할 것이다. 이는 공공 보건의 주요 관심사가 될 것이며 치료 혁신을 보여줄 것이다.

CSL베링(CSL Behring)의 카렌 피나치얀(Karen Pinachyan) 유럽 의료국장은 "가속화된 승인 과정은 혈우병B환자에 대한 장기적인 치료방안이 필요하다는 것을 보여준다" 고 전했다. CLS베링은 올해 초 에트라나코진 데자파르보벡에 대한 글로벌 마케팅권을 이 치료제의 최초 개발자인 유니큐어로부터 확보했다.

CSL베링은 올해 상반기 유럽과 미국에 치료제 승인을 신청할 계획이라고 밝혔다.

혈우병B는 혈액응고 단백질 9인자를 만드는 방법을 제공하는 F9 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. 이전에 AMT-061로 불렸던 이트라나코진 데자파라보벡은 F9유전자의 높은 기능성 버전인 Padua 변이체(FIX-Padua)의 복사본을 환자의 세포에 전달하기 위해 설계되었다.

유전자 치료는 혈류에 한 번의 주입을 통해 이루어지며, 그것은 아데노연관바이러스(AAV)라고 불리는 특별히 조작된 바이러스를 사용하여 유전자 페이로드를 전달한다. 아데노연관바이러스는 상당한 안전성 관련 위험을 수반하지 않고 실험실 환경에서 작업하기 쉽기 때문에 유전자 치료에 일반적으로 사용된다.

유니큐어(uniQure)가 후원해 진행 중인 3상 HOPE-B 임상시험(NCT03569891)에는 이트라나코진 데자파라보벡을 투여한 중등증, 중증 혈우병 B형 남성 54명이 시험에 등록되어 있었다.

임상시험의 새로운 데이터는 치료 후 18개월이 되었을 때 참가자들의 출혈률이 매년 평균 4회 이상에서 2회 미만으로 크게 감소했다는 것을 보여주었다. 응고 인자 IX 활성도 또한 상당히 증가했다.

CSL 베어링의 루츠 보나커(Lutz Bonacker) 유럽 총괄 부사장은 "이러한 희망적인 결과는 혈우병 환자들에게 유전자 치료가 장기적인 치료 옵션이 될 수 있다는 가능성을 보여주고 있으며 가까운 시일 내에 보다 자세한 데이터를 의료계와 공유하기를 기대한다"고 말했다.

HOPE-B 연구에서 일반적으로 부작용의 80%가 경미한 것으로 간주되었다.

볼프강 미에스바흐(Wolfgang Miesbach) 독일 프랑크푸르트대학병원 교수 겸 HOPE-B 중추시험 연구위원은 "6개월, 12개월, 18개월에 걸친 HOPE-B 최종 분석에서 일관되게 안정된 9인자의 발현은 향후 임상시험 승인과 시행의 토대를 마련하고 있다"고 말했다.

새로운 가속 평가와 더불어, 이트라나코진 데자파라보벡은 유럽의약청으로부터 PRIME(우선순위 의료제)으로 지정되었다. 그것은 또한 미국 식품의약국으로부터 획기적인 치료제 지정을 받았다.

미스바흐 박사는 "모든 이해당사자 간의 협력적인 노력이 환자에게 이러한 혁신을 가져다 주기 위해 필수적일 것"이라고 결론지었다.

[헤모라이프 육연희 기자]