아마르나 테라퓨틱스(Amarna Therapeutics)는 B형 혈우병 환자의 혈액응고 회복을 위해 연구 중인 유전자 치료제 AMA005 개발에 사용할 500만 유로(약 66억)의 자금을 확보했다고 발표했다.

아마르나는 보도자료를 통해 자사의 혈우병B 프로그램을 인간 역사상 최초의 임상 연구로 발전시키는 것이 목표라고 밝혔다.

새로운 펀드는 기존 후원자로서 C4, 플레리 인베스트 AB, RVO, 네덜란드 기업 에이전시 등이 있으며, 이들은 2019년 아마르나에 1,000만 유로(약 132억)를 함께 투자한 바 있다.

아마르나에 따르면, 이번 투자는 아마르나의 AMA005 임상시험을 하기 위한 노력을 반영한다. 회사는 현재 임상시험 신청을 위한 연구를 마무리하고 있다.

아마르나의 CEO인 스틴 클리스너(Steen Klysner)는 "아마르나가 다음 단계로 접어들고 있는 만큼 기존 투자자와 RVO의 지속적인 지원에 감사하며 이를 통해 유전자 치료가 전문 치료로 발전할 수 있게 됐다"고 말했다.

클라이스너는 이번 투자가 "자기면역 및 만성 염증 치료를 위한 광범위한 R&D 파이프라인을 임상시험 전의 원리 검증으로 발전시키는 데 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.

혈우병B는 9인자라고 불리는 응고 단백질을 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. 이 상태에 대한 유전자 치료의 가장 중요한 목표는 기능적인 9인자의 생산을 회복하여 건강한 버전의 유전자를 환자 세포에 전달하는 것이다.

AMA005는 일반적으로 아시아에서 발견되는 원숭이의 특정 종을 감염시키는 바이러스인 시미안바이러스(simian virus 40, SV40)의 바이러스 벡터를 사용한다. 변형 바이러스는 세포에 유전 물질을 삽입하는 데 매우 효과적이기 때문에 유전자 치료에 종종 사용된다.

회사가 AMA005의 임상시험을 향해 나아가면서, 아마르나는 임상시험에 사용할 제품을 제조 하기 위해 할릭스(Halix)사와 제휴를 맺었다. 협력사들은 현재 아마르나의 생산 공정을 할릭스의 제조 시설로 옮기기 위해 노력하고 있다. 두 회사 모두 네덜란드 레이던에 본사를 두고 있다.

"우리는 네덜란드의 유명한 CDMO(계약 개발 및 제조 조직) HALIX와 파트너십을 맺게 되어 기쁘다. 레이던에서 가까운 곳에 위치하기 때문에 첫 번째 임상시험을 위한 생산 프로세스의 이전 및 협업을 위한 최적의 환경을 제공한다." 라고 클리스너는 전했다.

[헤모라이프 육연희 기자]