HEVEN6 임상시험 데이터를 분석한 결과, 헴리브라(에미시주맙)를 이용한 예방 치료는 중증 뿐만 아니라 경증, 중등증 혈우병A 환자들의 출혈을 안전하고 효과적으로 예방할 수 있었다.

이번 임상시험의 결과는 지난 12월 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례총회에서 '경증, 중등증 혈우병A 환자의 에미시주맙 예방 치료 : HEAVEN6 연구의 중간 분석 결과'라는 제목으로 발표되었다.

레비 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 보도자료를 통해 "미국혈액학회의 데이터는 다용도 치료법을 개발하면서 점점 더 의미 있는 방법으로 환자들이 더 나은 결과를 얻을 수 있다는 의견을 뒷받침해주고 있다"고 말했다. 개러웨이 박사는 헴리브라를 판매하는 로슈(Roche)사의 최고 의료 책임자이자 글로벌 제품 개발 책임자이다.

혈우병A는 8번 응고인자라고 불리는 응고 단백질이 부족하기 때문에 발생한다. 헴리브라는 8인자 단백질의 활성을 모방하여 출혈을 방지하도록 설계된 항체 기반 치료제이다. 치료는 피하주사로 시행된다.

HEAVEN6(NCT04158648)는 8인자에 대한 항체가 없는 경증 또는 중등증의 혈우병 환자들에게 헴리브라의 안전성, 효과 및 약리학적 특성을 더 연구하기 위해 로슈가 후원하는 3상 임상시험이다.

미국혈액학회에서 제시된 HEAVEN6의 중간 데이터는 헴리브라로 치료된 71명의 환자(남성 69명과 여성 2명, 평균 연령 23세)의 정보를 기반으로 했다. 그들 중 84.5%는 백인이었다.

경증 혈우병(8인자 수치가 정상 수치의 5~40%)을 가진 참가자가 20명(28.2%)이었고, 나머지 51명(71.8%)은 중등증 혈우병(8인자 수치가 정상의 1~5%)이었다. 참가자의 절반 이상(52.1%)은 이전에 출혈로 인해 예방적 치료를 받은 적이 있었다.

모든 참가자들에게 먼저 헴리브라를 4주 동안 일주일에 한 번씩 3mg/kg으로 투여했다. 그 후, 참가자들은 매주 1.5 mg/kg, 2주마다 3 mg/kg, 4주마다 6 mg/kg의 유지용량을 투여받았다.

환자들은 평균 27.5주, 즉 반년이 조금 넘는 기간 동안 관찰되었다.

71명의 참가자 중 49명(69%)이 최소 1건의 부작용을 보고했다. 대부분의 부작용(84.5%)은 헴리브라와 관련이 없는 것으로 판단되었다. 부작용으로는 두통(14.1%)이 가장 많았고, 참여자의 12.7%가 주사 부위에 이상 반응을 경험했다.

헴리브라와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 두 명의 참가자에게서 헴리브라에 대한 항체가 발생했다. 그러나 이러한 항체는 치료의 효과나 약리학적 특성에 뚜렷한 영향을 미치지 않았다.

지금까지 참가자의 절반 가까이(46.5%)는 출혈이 없었고, 5명 중 4명 이상(80.3%)은 치료를 요하는 출혈이 없었다. 90% 이상은 치료를 요하는 관절 출혈이 없었고, 치료 과정에 따라 관절 건강이 현저하게 개선된 것으로 관찰됐다.

환자가 보고한 데이터에 따르면 실험 과정에서 참가자들이 이전보다 치료에 대한 부담을 덜 느끼는 것으로 나타났다. 50명의 참가자를 대상으로 한 설문조사에서 2명을 제외한 모든 사람(96%)이 이전 약보다 헴리브라를 더 선호한다고 답했다.

연구자들은 "HEAVEN6 연구의 중간 분석 데이터는 헴리브라가 양호한 안전 프로파일을 가지고 있으며 경증 또는 중등증 수준의 혈우병 환자에 대한 출혈 예방에 효과적이라는 것을 나타내며, 이러한 결과가 치료에 대한 이전 임상시험 데이터와 일치한다고 결론 내렸다.

[헤모라이프 육연희 기자]