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희귀 질환의 혁신을 가속화하기 위한 새로운 데이터 공유 프로그램
육연희 기자  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
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승인 2021.12.08  14:55:45
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'희귀질환 퇴치 가속 데이터 분석 플랫폼(RDCA-DAP)'이라고 불리는 미국의 이번 프로그램은 기존의 환자 데이터를 공유하고 새로운 데이터 수집의 표준화를 촉진함으로써 희귀질환 전반에 걸쳐 치료 혁신을 가속화하는 것을 목표로 한다.

지난 9월 온라인 워크숍에서 시작된 미국 식품의약국(FDA)의 자금 지원 프로그램에서는 임상시험, 관찰 연구, 환자 등록 및 실제 데이터의 희귀질환 데이터 등을 다룬다. 또한 연구자들이 희귀질환의 질병 진행에 대한 이해를 높이고 질병의 수학적 모델을 개발하며 임상시험 설계를 개선할 것으로 기대되는 데이터 조사를 위한 고급 분석 기능을 제공한다.

National Organization for Rare Disorders(NORD)와 C-Path로 알려진 Critical Path Institute와 FDA의 협력을 통해 만들어진 이 계획은 약물 개발의 병목 현상에 대한 해결책을 찾기 위한 것이다.

"이 플랫폼이 환자와 약물 개발자들을 위해 많은 일을 할 수 있도록 노력하고 있다"라고 C-Path 수석 부사장이자 RDCA-DAP 리더인 제프 바렛(Jeff Barrett)은 보도 자료에서 말했다. "이는 단지 데이터에 관한 것이 아니다. 이곳은 매우 협력적인 방식으로 솔루션을 창출하는 곳이다. 우리는 RDCA-DAP가 솔직한 대화를 촉진하고, 환자 선택과 시험 설계를 최적화하며 희귀질환 약물 개발을 위한 위험 의사 결정 도구를 개발할 수 있는 곳이 되기를 기대한다."고 그는 전했다.

환자 수가 적고 각 질환의 원인, 증상 및 진행에 대한 이해가 부족하기 때문에 희귀질환은 잠재적 치료법을 시험하기 위한 효과적인 임상시험을 만들고 실행하는 것이 어려울 수 있다. RDCA-DAP는 여러 희귀 질환에 대한 전문 지식 데이터베이스를 바탕으로 전 세계 여러 조직과 기업의 질병 데이터를 통합하고 보다 쉽게 액세스할 수 있도록 지원한다. RDCA-DAP는 새로운 플랫폼이 비용을 낮추고 더 많은 기업과 연구원들이 희귀질환 연구에 참여하도록 장려하는 성공적인 시도로 이어지기를 희망한다.

"7,000개 이상의 희귀질환들 중 90% 이상이 FDA의 승인을 받은 치료법을 가지고 있지 않다. 그리고 현재 제약업계의 관심은 이러한 희귀질환들 중 100~200개에만 집중되어 있다. RDCA-DAP는 상대적으로 방치될 수 있는 희귀질환에 대한 관심을 불러 일으킬 수 있다"라고 NORD의 최고 의학 및 과학 책임자인 에드 넬리언(Ed Neilan)박사가 말했다.

이 플랫폼은 RDCA-DAP 2021 가상 워크샵에서 처음으로 공개 및 시연되었다. 온라인 세션에는 400명 이상의 희귀질환 이해당사자들이 참석했으며 환자단체, 업계 및 학계 총 31명의 연자와 패널들이 참석했다.

워크숍 프레젠테이션에서는 RDCA-DAP가 병목 현상에 대한 솔루션을 찾기 위해 데이터를 어떻게 큐레이팅하는지 보여주었으며, 학술, 임상, 규제 및 환자 그룹에 대한 플랫폼의 중요성을 입증했다. 희귀질환에 대한 데이터 공유의 중요성을 강조한 5가지의 환자 프로필이 소개되었다.

"가장 중요한 것은 질병 부담과 현재 치료법을 확인하는 것, 측정가능한 것을 추정하는 것과 의미 있는 변화를 만들 수 있는 요소들은 규제 검토를 위한 통찰력을 제공할 수 있으며, 유효하고 신뢰할 수 있는 조치와 도구를 사용하여 수집된 경우 잠재적으로 약물 유익성과 위해성에 대한 더 직접적인 증거를 제공할 수 있다"라고 FDA 의약품 평가 및 연구 센터의 전략 담당 부이사인 테레사 뮬린(Theresa Mullin)박사는 말했다.

[헤모라이프 육연희 기자]

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