미국 텍사스주의 한 센터에서 치료를 받은 혈우병A 어린이의 출혈률을 안전하고 효과적으로 감소시켰다는 새로운 보고서가 발표되었다.

"소아 혈우병의 에미시주맙 : 회고 연구의 출혈과 수술 결과"라는 제목으로 'Pediatic Blood & Cancer' 저널에서 연구진들은 "우리는 수술 후 출혈을 최소화하는 데 초점을 맞춘 에미시주맙 예방법과 안전한 수술적 접근법에 대한 성공적인 가능성을 보았다"라고 썼다.

제넨텍(Genentech)에 의해 판매되는 헴리브라(Hemlibra)는 혈우병A를 가진 사람들에게 결핍되어 있는 응고단백질 8인자의 활동을 모방하도록 설계된 항체치료제이다. 피하주사로 투여되는 이 약은 항체 여부에 상관없이 혈우병A 증상을 관리하도록 승인되었으며, 이는 전통적인 보충요법의 효과를 낮출 수 있는 항체를 중화시킨다.

"항체 여부에 상관없이 혈우병A 환자에 대한 안전과 효능을 입증한 이후 소아혈우병치료센터에서 에미시주맙(헴리브라)의 사용이 증가하고 있다"고 연구원들은 썼다. "그러나 에미시주맙 예방요법(emicizumab prophylaxis)을 받는 소아 혈우병A 환자의 수술 관리를 보여줄 수 있는 실제 데이터는 제한되어 있다"라고 연구진들은 보고했다.

더 많은 것을 연구하기 위해, 휴스턴에 있는 텍사스어린이병원의 과학자들은 2018년부터 2021년까지 헴리브라로 예방요법을 받은 28명의 혈우병 아이들의 치료결과를 조사했다. 한 명을 제외한 모든 아이들이 중증 혈우병을 가지고 있었고, 약 절반(46.4%)은 항체를 가지고 있었다.

대부분의 어린이들은 백인(75%)이었고, 절반 이상이 비 히스패닉 민족 (53.6%)이었다. 치료 시작 당시 그들의 평균 연령은 6.7세였다; 대부분의 어린이들 (78.6%)은 12세 이전에 약을 받기 시작했다.

중요한 것은, 28명 중 24명, 즉 85.7%의 어린이들이 헴리브라로 치료를 시작하기 전에 다른 예방 요법을 받았다는 것이다. 치료법 전환에 대한 가장 일반적인 이유는 환자와 부모의 치료법 선호 변화(39.3%)와 사전 치료가 효과적이지 않음(28.6%)였다.

헴리브라 치료를 시작하기 전 1년에서 2년 동안 연평균 출혈률(ABR)은 3.61회였고, 아이들 중 2명만이 매년 평균 0회의 출혈을 보였다. 대조적으로, 헴리브라 치료를 시작한 후, 연평균 출혈률은 연간 0.44회로 떨어졌고, 어린이의 약 67.9%는 전혀 출혈이 없었다.

대부분의 어린이들(85.7%)은 치료 부작용을 경험하지 않았지만, 일부는 주사 부위 또는 그 근처에서 통증을 경험했다.

이 연구기간 동안, 7명의 어린이들이 수술을 받았다. 센터의 관례에 따라, 이 아이들은 수술 전과 후에 헴리브라로 계속 치료를 받으면서 추가적인 보충요법을 받았다.

연구진은 "우리의 치료 접근법은 다른 연구에 비해 에미시주맙(헴리브라) 외에도 수술 전, 후 응고인자 보충을 더 많이 사용한다는 점에 주목해야 한다"고 썼다.

일곱 번의 수술 중 어느 것도 심각한 출혈은 보고되지 않았다. 비록 연구원들이 "수술 후 9일 후에 출혈이 발생했고(증상 발달 전에 집에서 형제자매들과 놀던 경험이 있음) 외상 그 자체보다는 2차적인 것일 수 있다"고 말했지만, 수술과 관련이 있을 수 있는 하나의 경미한 출혈이 발생했다.

또 다른 환자는 수술 후 요측피정맥 혈전성 정맥염이라고 불리는 응고 관련 증세를 경험했는데, 이는 관리를 위해 인자 투여와 다른 치료를 필요로 했다. 연구원들은 응고와 관련된 문제들이 "에미시주맙 사용과 관련이 있다"고 언급했다.

연구팀은 "우리 센터는 수술 전후 인자 투여에 따른 연평균 출혈률 감소와 수술 전후 출혈 증상으로 소아 혈우병 A형 환자의 에미시주맙 예방에 대한 성공적인 경험을 했다"고 결론지었다.

[헤모라이프 육연희 기자]