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소아 혈우병B 엑시니티(Ixinity) 임상 4상 환자등록 완료사용중인 성인 이어 소아도 적용 앞둬
육연희 기자  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
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승인 2021.10.26  18:21:33
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메덱서스(Medexus)사는 12세 미만 혈우병B 아동의 예방 치료제인 엑시니티(Ixinity) 연구하는 임상시험의 환자 등록을 완료했다.

오픈레이블 4상 시험(NCT03855280)은 22명의 참가자 등록을 완료하고 브라질, 콜롬비아, 몰도바, 남아프리카공화국, 우크라이나 등 15개 센터에서 진행중이다. 연구 결과는 2022년 말까지 미국 식품의약청에 제출될 것으로 예상된다.

메덱서스의 법률 담당 이사인 칼레드 모하메드(Khaled Mohamed)는 보도자료를 통해 "엑시니티 4상 소아 임상시험에 최종 환자를 등록하게 되어 기쁘다. 우리는 이번 연구를 통해 12세 미만의 미국 소아들도 사용할 수 있도록 연구를 확장할 수 있기를 희망한다"고 전했다. 모하메드 박사는 "우리는 이것이 소아 혈우병 환자들에게 필수적이고 추가적인 치료 방법이 될 수 있다고 생각하며 2022년 말까지 FDA에 자료 제출을 완료하기를 기대한다"고 덧붙였다.

혈우병B는 9번 혈액응고 단백질이 부족하기 때문에 발생한다. 엑시니티는 압테보 테라퓨틱스가 처음 개발한 대체 치료제로 9인자를 연구실에서 만든 버전의 인자이다. 일상적인 예방요법, 출혈시 보충요법, 수술 중 9인자 보충을 위해 정맥 주사로 투여된다.

엑시니티는 이미 미국에서 12세 이상 혈우병B 환자에 대해 치료용으로 승인됐다. 메덱서스는 미국 내 B형 혈우병 환자 3명 중 1명이 12세 이하이기 때문에 이번 연구에서 긍정적인 결과가 나올 경우 엑시니티로 치료할 수 있는 환자의 수가 크게 증가할 수 있을 것이라고 예상하고 있다.

메덱서스 최고경영자(CEO)인 켄 드 엔트레몬트(Ken d’Entremont)는 "미국 내 B형 혈우병 시장만 해도 10억 달러가 넘을 것으로 추정된다. 소아 시장을 포함한 의약품의 확장은 엑시니티에게 중요한 시장 기회를 의미한다."고 전했다.

앞선 연구에서 이 치료법은 12세 미만 B형 혈우병 환아의 출혈 증상을 예방하고 통제하는 데 안전하고 내구성이 높은 것으로 나타났다. 연구 결과는 3상 연구(NCT01271868)의 합동 데이터를 기반으로 했으며, 12명의 소아 환자에 대한 2017년 과학 컨퍼런스에서 데이터가 제시되었다. 또한, 소아의 출혈을 통제하는 엑시니티의 효과는 전체 환자군에서 중추적인 3상 임상시험(NCT00768287)에서 나타난 것과 비슷했다.

현재 진행 중인 4상 시험은 중증 혈우병B를 가진 12세 미만 어린이 22명을 대상으로 엑시니티의 안전성, 효능, 체내에서의 동력학을 평가하게 된다. 이 연구는 총 3단계로 이루어져 있으며, 6세 미만 아동과 6~12세 아동의 두 연령대에 대한 정보를 수집하기 위해 고안되었다.

연구의 1부에서는 환자에게 1회분 엑시니티를 투여하고, 주입 후 최대 50시간 이내에 안전성 및 9인자 활성도 평가를 실시할 예정이다. 연구의 2부에서 환자는 엑시니티로 예방치료를 시작하고 약 6개월 동안 35~75IU/kg 용량으로 매주 2회 투여한다. 마지막 단계에서 소아들은 추가로 6개월 동안 치료를 지속할 수 있다.

이 실험의 주된 목표는 치료 후 처음 6개월 동안 환자의 연간 출혈률 변화를 평가하는 것이다.

[헤모라이프 육연희 기자]

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