헴리브라(에미시주맙)를 사용한 예방요법은 미국 혈우병A 환자 치료 관련 비용의 상당한 감소로 이어질 수 있다는 연구 결과가 발표되었다.

이번 연구결과는 헴리브라의 비용 편익을 강조하며, 혈우병 치료제를 평가하는 데 있어 향후 비용 분석 연구에 도움이 될 수 있다고 연구진은 전했다.

"주지할 것은, 이번 연구가 헴리브라(Hemlibra)를 예방투여하는 혈우병A를 가진 아이들에게서 보이는 주요 2차적 비용 절약에는 영향을 미치지 않았다는 것이다"라면서 "의료 관련 비용만을 고려한 것이므로 환자와 가족의 편익을 증가시켜 시간을 절약시키는 것과 같은 경제사회적 이익을 모두 포함할 수는 없다"라고 연구진은 보고했다.

"에미시주맙을 이용한 미국 혈우병A 환자의 의료 비용 추정치"라는 제목의 연구는 'Hemophilia' 저널에 발표되었다.

헴리브라는 8번 혈액응고 단백질 부족으로 야기된 유전성 출혈장애인 혈우병A의 증상을 관리하기 위해 승인된 치료법이다. 당초 로슈(Roche) 자회사인 츄가이 제약(Chugai Pharmacutical)에서 개발한 헴리브라는 현재 미국에서 제넨텍에 의해 시판되고 있다.

이전 연구에서 헴리브라는 8인자 항체 존재 유무와 상관 없이 중증 혈우병A 환자의 출혈 횟수를 효과적으로 줄일 수 있음을 보여주었다. 항체는 8인자를 목표로 하는 인체 면역 체계에 의해 생성된 억제인자를 발생시키고 응고인자 대체요법의 효과를 낮추는 것이다. 즉, 항체환자는 혈우병 표준 치료법으로부터 누락되어 있다는 것이다.

헴리브라의 입증된 효능과 다른 치료법에 비해 환자의 삶의 질을 개선할 수 있는 높은 능력에도 불구하고, 연구원들은 "실제 환자들의 코호트에서 헴리브라 예방요법을 시작하거나 전환하기 위한 금전적 결과는 이전에 평가되지 않았다"고 전했다.

몇몇 미국 의료기관의 연구원들은 지혈 요법 혹은 출혈을 멈추기 위한 치료의 비용을 추정하는 것을 목표로 한 실제 연구에서 나온 데이터를 보고했다.

연구팀은 헴리브라 예방요법 개시 6개월 전과 후로 4세에서 14세 사이 92명의 혈우병A 환자군을 대상으로 치료 비용을 평가했다. 항체가 있는 환자와 없는 환자 사이의 치료 비용도 비교되었다.

연구에 등록된 아동 중 18명(20%)은 활성항체를 가지고 있었으며, 이들 중 11명(61%)은 예방요법을 사용했다. 반면 항체가 없는 환자 중 64명(86%)은 출혈을 예방하기 위해 정기적인 투여를 받았다. 연구에 참여한 모든 환자의 중간 연령은 8.7세였다.

예방적 헴리브라를 받기 전 6개월 동안, 지혈요법(예방요법과 출혈시 치료요법을 통틀어) 총 추정 비용은 환자당 평균 $176,720에 달했다. 이러한 비용은 헴리브라 사용을 시작한 후 크게 감소하여 환자당 평균 $128,099까지 감소했다.

환자 한 명당 48,621달러가 절감되어 27.5%가 감소했다.

이러한 중간값 총 비용 감소는 치료 비용이 $365,677에서 $117,680로 하락한 항체 환자에게서 더욱 두드러졌다. 항체가 없는 환자에서도 치료비가 감소했지만(중간값 158,609달러에서 130,452달러로), 이보다 큰 치료비 차이를 확인할 수 있었다.

연구자들은 "특히 환자가 헴리브라를 투여한 후에는 항체환자와 그렇지 않은 환자 간에 지혈 요법의 총 비용에 큰 차이가 없었다"고 썼다.

연구팀은 헴리브라 이전과 이후의 예방요법 비용을 따로 분석했다. 헴리브라 이전에 예방요법을 받은 모든 환자들의 경우, 예방 치료의 중간 비용이 $197,489에서 $128,099로 크게 낮아졌다.

헴리브라 이전에 예법요법을 하던 항체환자 11명의 경우, 추정 비용은 $400,478에서 $117,680로 떨어졌다. 예방적 치료를 받고 있던 비항체환자 64명은 치료제를 헴리브라로 바꾼 후 $177,111에서 $130,452로 더 적은 비용 절감을 경험했다.

헴리브라 사용 후 출혈시 치료에 드는 비용도 크게 감소하여 환자당 평균 24,441달러에서 2,542달러로 감소했다. 이 측정을 위해, 연구원들은 6개월 동안 발생하는 선량, 선량 수, 출혈 수와 함께 사용 중인 지혈 요법의 유형을 고려했다.

연구자들은 "헴리브라를 사용하면 혈우병A 환자의 치료 비용이 감소하게 된다"고 결론 내리면서 "이러한 정보는 헴리브라 사용에 대한 비용과 및 의료 시스템의 의사 결정에 도움이 될 것이다. 또한 향후 다른 새로운 혈우병 치료법을 평가하는 비용 분석 연구를 모델링하는 데 도움이 될 수 있다"라고 보고했다.

연구진은 헴리브라의 사용이 "특히 소아 환자들 사이에서 증가하고 있다"며 "혈우병 치료제는 이미 환자에게 가장 비싼 약 중 하나"라는 점을 감안할 때 특히 주목할 만하다고 말했다.

연구팀은 "이 결과는 예방제제를 에미시주맙으로 전환하는 것이 더 편리하고 출혈이 적고 비용이 절감된다는 것을 입증하기 때문에 치료비 지급자에게 중요한 의미를 가진다"고 전했다.

이 연구의 주요 저자는 어큐젠(Accugen), 스파크(Spark Therapeutics) 및 유니큐어(uniQure)로부터 연구 지원을 받았다.

[헤모라이프 육연희 기자]