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알프로릭스, 출혈예방 관절건강 삶의질 3박자 달성한 치료제로 주목2021 국제혈전지혈학회서 사노피 9인자 치료제 조명
김태일 기자  |  saltdoll@newsfinder.co.kr
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승인 2021.08.18  17:32:07
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- 알프로릭스, 장기간 임상 및 리얼월드데이터 통해 출혈 예방, 관절 건강, 삶의 질 개선 확인
- 이전 치료 요법의 효과가 미미하거나 치료 부담 완화 희망 시 알프로릭스 전환 고려 가능

▲ 사노피와 Sobi가 공동개발해 글로벌 공급하고 있는 혈우병B 반감기연장치료제 알프로릭스

세계혈우연맹은 혈우병 치료 가이드라인을 통해 환자의 임상 관리 시 표준화된 치료 평가가 필수적임을 강조하고 있다. 환자 개인의 특성에 맞춰 치료를 최적화하고 치료 시 합리적인 결정을 내리기 위해서는 치료의 장단기 결과에 대한 객관적인 근거가 필요하기 때문이다. 혈우병 치료 평가 시 주요하게 고려해야 하는 요소로는 △출혈 예방 및 조절(연간 출혈률, 수술 시 대비), △관절 건강(기능 및 가동성 유지, 관절염 예방, 표적관절 해소), △삶의 질(신체활동, 통증 포함 Haem-A-QoL 점수 개선, 치료 부담 완화) 등이 있다.

사노피 젠자임과 소비(Sobi)는 2021년 7월 17일~21일 4일간 온라인으로 진행된 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, 이하 ISTH)의 프레젠테이션 시어터(Presentation Theater) 세션을 통해, 장기간의 임상 및 리얼월드데이터에서 혈우병 치료 평가 3요소를 모두 개선한 알프로릭스의 효과성과 안전성에 대해 소개했다.

다양한 임상 통해 출혈 예방 및 조절, 관절 보호, 삶의 질 개선 3박자 모두 달성한 알프로릭스

에이미 샤피로 박사(미국 인디애나 혈우병 및 혈전증 센터 의료 책임자 겸 CEO)는 알프로릭스를 “약 10년에 걸친 다양한 임상과 리얼월드데이터를 통해 출혈 예방 및 조절, 관절 건강 개선, 삶의 질 향상 3박자를 모두 달성한 치료제”라고 소개했다.

알프로릭스는 특히 성인, 청소년, 소아 등 연령 또는 이전 치료 경험과 관계 없이, 예방요법 시 연간출혈율을 3 이하로 낮게 유지했다. B-YOND 임상 참여자를 대상으로 시행한 21건의 중대한 수술 중 19건의 수술에서 의료진이 알프로릭스의 지혈 효과를 평가한 결과, 알프로릭스는 19건 모두에서 지혈 효과가 ‘우수’ 또는 ‘양호’하다고 평가 받았다. 이 중 16건의 수술은 알프로릭스 1회 투여로 지혈 가능했다.

이 외에도 알프로릭스는 관절 출혈 및 표적 관절로부터 관절 보호 효과를 확인했다. 알프로릭스 예방요법 시 연간 관절 자연출혈율은 1 이하로 나타났으며, B-YOND 임상 연구에서 피험자 100%(n=37/37)가 표준 반감기 제제에서 알프로릭스 전환 후 표적 관절을 해소했다. B-YOND 사후 분석 연구에서 성인 환자들은 신체 활동이 향상 되었으며, 스포츠 및 여가생활 추구, 자존감 및 정서 등의 측면에서 긍정적인 개선을 확인했다.

에이미 샤피로 박사는 알프로릭스 5년 리얼 월드 데이터를 통해 환자들이 알프로릭스로 전환한 가장 큰 이유로 △이전 치료 요법에 대한 효과가 미미한 경우, △치료 부담 완화가 필요한 경우 2가지를 제시했다. 표준 반감기 치료제를 이용한 예방요법에서 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자의 81%(n=26/32)가 투약 기간을 연장하게 되었고, 97%(n=30/31)가 약물 순응도 향상, 32명이 주당 투여 용량 절감(최대 50%)에 성공했다.

알프로릭스의 효과적인 지혈의 비밀은 ‘분포 용적’과 ‘혈관 외 분포’

▲ 혈관 외 영역에서 4형 콜라겐과 결합하는 혈액응고인자 9인자의 ‘혈관 외 분포’ 특성

미국 에모리대학병원 소아과 로버트 시도니오 교수는 알프로릭스의 우수한 지혈 효과 및 관절 건강 보호 효과를 설명하기 위해, 혈액응고인자 9인자의 특성 중 하나인 ‘혈관 외 분포’의 개념을 설명했다. 혈액응고인자 8인자는 분자가 큰 폰빌레브란트 다합체와 결합해 혈장 내에만 분포하나, 9인자는 빠르게 혈관 외 영역으로 뻗어나가 세포 외 기질에서 4형 콜라겐(Collagen IV)과 결합한다. 이 과정은 지혈에 중요하게 작용하는데, 혈관 외 분포에는 약물의 ‘분포 용적’이 영향을 미치는 것으로 나타났다.

따라서 로버트 시도니오 교수는 “B형 혈우병 치료제 선택 시에는 분포 용적에 대한 고려도 필요하다”고 언급했다. 알프로릭스는 분포 용적이 커 혈관 외 분포가 더 잘 일어나며, B형 혈우병에 걸린 쥐를 대상으로 한 동물 실험 결과 알프로릭스는 투여 후 반감기가 5배 이상 연장되면서 무릎, 어깨와 같은 관절 부위에 특히 오래 머무르는 것으로 나타났다.

반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제와 B형 혈우병 치료제가 국내 출시된 이후, 그 안에서도 치료 옵션이 점차 다양해지고 있다. 자신의 치료 요법이 혈우병 치료 평가의 3요소인 출혈 예방 및 조절, 관절 건강, 삶의 질 개선 측면에서 효과적인지 축적된 결과를 바탕으로 평가하고, 나이, 출혈 패턴, 관절 상태, 신체 활동 수준, 생활 방식, 혈액응고인자 수치, 프로토콜에 대한 순응도 등을 고려해 ‘개인 맞춤형 치료’에 적합한 치료 옵션을 선택하는 것이 중요하다.

에이미 샤피로 교수는 “환자가 치료 요법을 전환을 결정하기까지는 많은 어려움이 따른다”며, “환자가 치료 요법 전환 시 느끼는 두려움이 무엇인지, 그들이 치료 요법 전환을 통해 얻고자 하는 결과가 어떠한지, 예방요법이 그들의 건강 전반이나 생활 등에 얼마나 긍정적인 영향을 미칠 수 있는지에 대해 깊이 이야기를 나눠야 한다”고 설명했다. 그리고 “더 활동적인 삶을 꿈꾸는 환자나 표적 관절이 있는 B형 혈우병 환자 중 투여 횟수를 절감하고 더 높은 혈액응고인자 최저치를 달성하고자 하는 환자에게는 알프로릭스가 새로운 치료 옵션이 될 수 있다”고 덧붙였다.

[헤모라이프 김태일 기자]

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