Çì¸ðINÇì¸ð±¹Á¦
Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚÄ¡·á AMT-061, ¹ÙÀÌ·¯½ºº¤ÅÍ(AAV5) Ç×ü ÀÖ´õ¶óµµ È¿°ú º¸¿©À¯´ÏÅ¥¾î 3»ó ÀÓ»ó "°íÇ×ü¿¡µµ 9ÀÎÀÚ¼öÁØ ²ø¾î¿Ã·Á"
À°¿¬Èñ ±âÀÚ  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
½ÂÀÎ 2021.07.30  17:43:52
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn

»õ·Î¿î ½ÃÇè µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é, AMT-061(etranacogene dezaparvovec)·Î ¸í¸íµÈ Ç÷¿ìº´B¿¡ ´ëÇÑ À¯´ÏÅ¥¾î(uniQure)ÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¹ýÀº À¯ÀüÀÚ¸¦ Àü´ÞÇÏ´Â ¹ÙÀÌ·¯½º ¸Å°³Ã¼¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀÎ °ÍÀ¸·Î ¹àÇôÁ³´Ù.

3»ó HOPE-B ½ÃÇè µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é ±âÁ¸ÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º Ç×ü¿¡ °ü°è¾øÀÌ °ÅÀÇ ¸ðµç Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ°¡ AMT-061ÀÇ È¿°ú¸¦ º¼ ¼ö ÀÖ¾ú´Ù.

"±âÁ¸ Ç×ü·Î ÀÎÇØ ´Ù¸¥ À¯ÀüÀÚ¿ä¹ýÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ¾ø´Â ÀÓ»ó½ÃÇè Âü¿©ÀÚ´Â Nab(ÁßÈ­Ç×ü)°¡ ¾ø´Â ȯÀÚ¿Í ºñ±³ÇÏ¿© AMT-061¿¡¼­ À¯»çÇÑ Ä¡·á °á°ú¸¦ ¾ò¾ú´Ù"¶ó°í À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ ¿¬±¸ °³¹ß »çÀå ÀÎ ¸®Ä«¸£µµ µ¹¸ÞÄ¡(Ricardo Dolmetsch) ¹Ú»ç´Â º¸µµÀÚ·á¿¡¼­ ¸»Çß´Ù.

"¿ì¸®´Â ÀÌ°ÍÀÌ ÀϹÝÀûÀ¸·Î Æø³ÐÀº ¹üÀ§ÀÇ NAb ¼öÁØ¿¡ °ü°è¾øÀÌ °ÅÀÇ ¸ðµç ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀáÀç·ÂÀ» °¡Áø AMT-061ÀÇ È¿°ú¶ó°í ¹Ï´Â´Ù."¶ó°í µ¹¸ÞÄ¡´Â ¸»Çß´Ù.

¿¬±¸Àڵ鿡 µû¸£¸é ¿¹¿ÜÀûÀ¸·Î ³ôÀº ¼öÁØÀÇ Ç×ü¸¦ °¡Áø ÇÑ ¸íÀÇ È¯ÀÚ¸¸ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ¹ÝÀÀÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù.

¿¬±¸ °á°ú´Â Oregon Health & Science University School of MedicineÀÇ Ç÷¾×ÇÐ ¹× Á¾¾ç Çкο¡¼­ ÀÓ»ó ¿¬±¸ÀÚÀÌÀÚ ¼Ò¾Æ°ú ±³¼öÀÎ ¸¶ÀÌŬ ·¹Ã÷(Michael Recht) ¹Ú»ç°¡ 24 ¹ø° 'American Society of Gene and Cell Therapy Annual Meeting'¿¡¼­ ¹ßÇ¥Çß´Ù.

¹ßÇ¥ÀÇ Á¦¸ñÀº ‘º¤ÅÍ¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ ÁßÈ­Ç×ü ¿©ºÎ¿¡ »ó°ü ¾ø´Â ÀÓ»ó °á°ú : Etranacogene DezaparvovecÀÇ 3»ó HOPE-B À¯ÀüÀÚÄ¡·á ½ÃÇè¿¡¼­ ¾òÀº 6°³¿ùÀÇ µ¥ÀÌÅÍ’ÀÌ´Ù.

Ç÷·ù¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©µÇ´Â AMT-061Àº º¯ÇüµÈ ¹«ÇØÇÑ ¹öÀüÀÇ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV5)¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© F9 À¯ÀüÀÚÀÇ °í±â´É¼º »çº»ÀÎ 9ÀÎÀÚ Padua º¯ÀÌü(FIX-Padua)¸¦ ȯÀÚÀÇ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇÑ´Ù.

AAV´Â Ÿ±ê À¯ÀüÀÚ¸¦ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇϱâ À§ÇØ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¡ ³Î¸® »ç¿ëµÈ´Ù. ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ´ëÇÑ ½ÅüÀÇ ÀÚ¿¬ÀûÀÎ ¸é¿ª ¹ÝÀÀÀ¸·Î ÀÎÇØ ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÇüÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý Ä¡·á´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î ÇÑ ¹ø¸¸ Åõ¿©ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.

µû¶ó¼­ ´ëºÎºÐÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·á ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼­´Â ÀÌ·¯ÇÑ Ç×ü°¡ ÇØ´ç À¯ÇüÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â È¿°ú¸¦ º¸À̱⠶§¹®¿¡ º¤ÅÍ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ Ç×ü¸¦ °¡Áø Âü°¡ÀÚ¸¦ ´ë»ó¿¡¼­ Á¦¿ÜÇÑ´Ù. À¯ÀüÀÚ Àü´ÞÀ» ¸·°í Ä¡·á È¿°ú¸¦ Á¦ÇÑÇÏ´Â ¸é¿ª ¹ÝÀÀÀ» À¯¹ßÇÒ ¼ö Àִ ȯÀÚÀ̱⠶§¹®ÀÌ´Ù.

±×·¯³ª À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ Ãʱâ ÀÓ»ó ¹× ÀüÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼­ ¾òÀº ÀÌÀü µ¥ÀÌÅÍ´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î Ç×-AAV5 Ç×ü ¼öÁØ°ú AAV5 ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿°ú »çÀÌ¿¡ ¿¬°ü¼ºÀÌ ¾øÀ½À» ½Ã»çÇß´Ù.

µû¶ó¼­ À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ 3»ó HOPE-B ¿¬±¸(NCT03569891)¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚ¿¡¼­ ±âÁ¸ÀÇ Ç× AAV5 ÁßÈ­Ç×ü¸¦ Æò°¡´Â ÇßÁö¸¸, À̸¦ ¹èÁ¦ ±âÁØÀ¸·Î »ç¿ëÇÏÁø ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ´Â ¿¬±¸Àڵ鿡°Ô Ä¡·áÈ¿°ú¿¡ ´ëÇÑ ´õ ¸¹Àº µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇß´Ù.

HOPE-B´Â Áߵ, ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B¸¦ °¡Áø 54¸íÀÇ ³²¼º(Æò±Õ¿¬·É 41.5¼¼)À» ´ë»óÀ¸·Î AMT-061 1ȸ Åõ¿©ÀÇ 5³â ¾ÈÀü¼º°ú È¿°ú¸¦ Æò°¡Çß´Ù. ÀÌ È¯ÀÚµéÀº ½ÃÇè µî·Ï Àü¿¡ ¿¹¹æ Ä¡·á°¡ ÇÊ¿äÇß´Ù.

ÃÑ 23¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ (42.6 %)°¡ AAV5¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ ÁßÈ­Ç×ü¸¦ °¡Áö°í ÀÖ¾úÀ¸¸ç, ¿ª°¡ÀÇ Áß°£°ªÀº 56.9À̾ú´Ù. ¿ª°¡´Â Ç×ü°¡ ´õ ÀÌ»ó °ËÃâµÇÁö ¾ÊÀ» ¶§±îÁö »ùÇÃÀ» Èñ¼®ÇÏ´Â Á¤µµ¸¦ ÃøÁ¤ÇÑ °ÍÀ¸·Î, ¿ª°¡°¡ ³ôÀ»¼ö·Ï Ç×ü°¡ °ËÃâµÇÁö ¾ÊÀ» ¶§±îÁö ´õ ¸¹Àº Èñ¼®ÀÌ ÇÊ¿äÇÔÀ» ³ªÅ¸³½´Ù.

ÀÌ ½ÃÇèÀº Åõ¿© ÈÄ 6°³¿ù¿¡ 9ÀÎÀÚ È°µ¿ ¼öÁØÀ» Å©°Ô Áõ°¡½ÃÅ°´Â ÁÖ¿ä ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇßÀ¸¸ç, ½ÃÇè Àü¿¡ ºñÇØ 36 % Áõ°¡Çß´Ù. ±× °á°ú´Â 1.5³â ÀÌ»ó Áö¼ÓµÇ¾ú´Ù.

ÀÌÁ¦ ¿¬±¸ÀÚµéÀº AAV5¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¿Í ¾ø´Â ȯÀÚ °£¿¡ AMT-061ÀÇ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ºñ±³Çß´Ù. ÁßÈ­Ç×ü ¿ª°¡°¡ 198ÀÎ ÇÑ Âü°¡ÀÚ´Â AMT-061À» ºÎºÐÀûÀ¸·Î Á¦°ø ¹Þ¾ÒÀ¸¹Ç·Î È¿´É ºÐ¼®¿¡ Æ÷ÇÔµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù.

±× °á°ú, 6°³¿ù°¿¡ ÁßÈ­Ç×ü¸¦ °¡Áø ³²¼º(Á¤»óÀÇ 32.7%)°ú ±×·¸Áö ¾ÊÀº ³²¼º(Á¤»óÀÇ 41.3 %)ÀÇ Æò±Õ 9ÀÎÀÚ È°¼º ¼öÁØÀº ºñ½ÁÇß´Ù.

À¯´ÏÅ¥¾î¿¡ µû¸£¸é ±âÁ¸ Ç×-AAV5 Ç×ü¿Í 9ÀÎÀÚ È°¼ºÀÇ ÀÓ»óÀûÀ¸·Î À¯ÀÇÇÑ ¿¬°ü¼ºÀº ÃÖ´ë 678ÀÇ ³ôÀº ¿ª°¡±îÁöµµ °üÂûµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ ¹üÀ§´Â ÀÏ¹Ý Àα¸ÀÇ 95% ÀÌ»óÀ» Æ÷ÇÔÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ¾ú´Ù.

ÇÑ ¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ¸¦ Á¦¿ÜÇÑ ¸ðµç Âü°¡ÀÚ´Â 6°³¿ù µ¿¾È ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» ÇÊ¿ä·ÎÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Âµ¥ ¿¹¿ÜÀûÀ¸·Î ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» ÇÊ¿ä·ÎÇß´ø ÇÑ ¸íÀº 3,212¶ó´Â ÇöÀúÇÏ°Ô ³ôÀº ÁßÈ­Ç×ü ¿ª°¡¸¦ °¡Áø ³²¼ºÀ̾ú´Ù.

±×·³¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ´õ ³ôÀº Ç×ü ¿ª°¡¿Í 9ÀÎÀÚ È°¼º »çÀÌÀÇ °ü°è¸¦ ÀûÀýÇÏ°Ô Æò°¡Çϱ⿡´Â "µ¥ÀÌÅÍ°¡ ºÒÃæºÐÇÏ´Ù"°í ¿¬±¸¿øµéÀº º¸°íÇß´Ù. À¯´ÏÅ¥¾î´Â ÀÏ¹Ý Àα¸ÀÇ 1% ¹Ì¸¸ÀÌ ±âÁ¸ Ç×ü ¿ª°¡°¡ 3,000 ÀÌ»óÀÏ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù.

¶ÇÇÑ Ç×-AAV5 Ç×ü¿Í ºÎÀÛ¿ë ºñÀ² °£¿¡µµ ¿¬°ü¼ºÀº ¾ø¾ú´Ù. °¡Àå ÈçÇÑ AMT-061 °ü·Ã ºÎÀÛ¿ë(ÁÖÀÔ °ü·Ã ¹ÝÀÀ ¹× µ¶°¨ À¯»ç Áúȯ) Áß ÀϺδ ÁßÈ­ Ç×ü¸¦ °¡Áø ³²¼º¿¡¼­ ´õ ÀÚÁÖ ¹ß»ýÇß´Ù. ³ôÀº ¼öÁØÀÇ °£ È¿¼Ò ¼öÄ¡¿Í µÎÅëÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ´Ù¸¥ ºÎÀÛ¿ëÀº ÁßÈ­ Ç×ü¸¦ °¡ÁöÁö ¾ÊÀº »ç¶÷µéÇÑÅ× ¸¹ÀÌ ¹ß»ýÇß´Ù.

¿¬±¸ÁøÀº “ÀÌ ¿¬±¸´Â AAV5 ±¸Á¶¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© ÀϹÝÀûÀ¸·Î ±¤¹üÀ§ÇÑ ¼öÁØ¿¡¼­ ±âÁ¸ NAb ȯÀÚÀÇ ¼º°øÀûÀÎ Ä¡·á¸¦ óÀ½À¸·Î ÀÔÁõÇÏ¿© AAV5 ±â¹Ý Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ±¤¹üÀ§ÇÑ Àû°Ý¼ºÀ» Áö¿øÇÑ´Ù”¶ó°í º¸°íÇß´Ù.

CLSº£¸µ(CSL Behring)Àº ÃÖ±Ù À¯´ÏÅ¥¾î·ÎºÎÅÍ AMT-061ÀÇ ±Û·Î¹ú »ó¿ëÈ­ ¹× ¶óÀ̼¾½Ì ±ÇÇÑÀ» ȹµæÇßÀ¸¸ç, °è¼ÓµÇ´Â 3´Ü°è HOPE-B ½ÃÇèÀ» ¿Ï·áÇÏ°íÀÚ ÇÏ°í ÀÖ´Ù. HOPE-B´Â 2025³â 3¿ù¿¡ Á¾·áµÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ À°¿¬Èñ ±âÀÚ]

< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö >
À°¿¬Èñ ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â  
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn µÚ·Î°¡±â À§·Î°¡±â
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)
ÀÚµ¿µî·Ï¹æÁö¿ë Äڵ带 ÀÔ·ÂÇϼ¼¿ä!   
È®ÀÎ
- 200ÀÚ±îÁö ¾²½Ç ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. (ÇöÀç 0 byte / ÃÖ´ë 400byte)
- ¿å¼³µî ÀνŰø°Ý¼º ±ÛÀº »èÁ¦ ÇÕ´Ï´Ù. [¿î¿µ¿øÄ¢]
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)





½Å¹®»ç¼Ò°³¤ý±â»çÁ¦º¸¤ý±¤°í¹®ÀǤýºÒÆí½Å°í¤ý°³ÀÎÁ¤º¸Ãë±Þ¹æħ¤ýû¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥¤ýÀ̸ÞÀϹ«´Ü¼öÁý°ÅºÎ
Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ  |  µî·Ï¹øÈ£ ¼­¿ï¾Æ02245  |  µî·Ï¡¤¹ßÇàÀÏ 2012-08-31  |  ´ëÇ¥¡¤¹ßÇàÀÎ ¹Úõ¿í  |  ÆíÁýÀÎ ±èÅÂÀÏ ¹ÚÇʼ±
û¼Ò³âº¸È£Ã¥ÀÓÀÚ À¯¼º¿¬
¼­¿ïƯº°½Ã ±Ýõ±¸ °¡»êµðÁöÅÐ1·Î 205(°¡»êµ¿ 470-8, ÄÉÀ̾¾¾¾ À£Ã÷¹è¸® 604È£)  |  02)6111-8255
¾÷¹«±¹ : ¼­¿ï ¼­Ãʱ¸ ¹æ¹èÁß¾Ó·Î 27±æ 25  |  ÀüÈ­ 02-535-6474  |  ¹®ÀÇ ¹× Á¦º¸ hemo@hemophilia.co.kr
Copyright © 2012 Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ. All rights reserved.