»õ·Î¿î ½ÃÇè µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é, AMT-061(etranacogene dezaparvovec)·Î ¸í¸íµÈ Ç÷¿ìº´B¿¡ ´ëÇÑ À¯´ÏÅ¥¾î(uniQure)ÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¹ýÀº À¯ÀüÀÚ¸¦ Àü´ÞÇÏ´Â ¹ÙÀÌ·¯½º ¸Å°³Ã¼¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀÎ °ÍÀ¸·Î ¹àÇôÁ³´Ù.
3»ó HOPE-B ½ÃÇè µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é ±âÁ¸ÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º Ç×ü¿¡ °ü°è¾øÀÌ °ÅÀÇ ¸ðµç Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ°¡ AMT-061ÀÇ È¿°ú¸¦ º¼ ¼ö ÀÖ¾ú´Ù.
"±âÁ¸ Ç×ü·Î ÀÎÇØ ´Ù¸¥ À¯ÀüÀÚ¿ä¹ýÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ¾ø´Â ÀÓ»ó½ÃÇè Âü¿©ÀÚ´Â Nab(ÁßÈÇ×ü)°¡ ¾ø´Â ȯÀÚ¿Í ºñ±³ÇÏ¿© AMT-061¿¡¼ À¯»çÇÑ Ä¡·á °á°ú¸¦ ¾ò¾ú´Ù"¶ó°í À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ ¿¬±¸ °³¹ß »çÀå ÀÎ ¸®Ä«¸£µµ µ¹¸ÞÄ¡(Ricardo Dolmetsch) ¹Ú»ç´Â º¸µµÀÚ·á¿¡¼ ¸»Çß´Ù.
"¿ì¸®´Â ÀÌ°ÍÀÌ ÀϹÝÀûÀ¸·Î Æø³ÐÀº ¹üÀ§ÀÇ NAb ¼öÁØ¿¡ °ü°è¾øÀÌ °ÅÀÇ ¸ðµç ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀáÀç·ÂÀ» °¡Áø AMT-061ÀÇ È¿°ú¶ó°í ¹Ï´Â´Ù."¶ó°í µ¹¸ÞÄ¡´Â ¸»Çß´Ù.
¿¬±¸Àڵ鿡 µû¸£¸é ¿¹¿ÜÀûÀ¸·Î ³ôÀº ¼öÁØÀÇ Ç×ü¸¦ °¡Áø ÇÑ ¸íÀÇ È¯ÀÚ¸¸ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ¹ÝÀÀÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
¿¬±¸ °á°ú´Â Oregon Health & Science University School of MedicineÀÇ Ç÷¾×ÇÐ ¹× Á¾¾ç Çкο¡¼ ÀÓ»ó ¿¬±¸ÀÚÀÌÀÚ ¼Ò¾Æ°ú ±³¼öÀÎ ¸¶ÀÌŬ ·¹Ã÷(Michael Recht) ¹Ú»ç°¡ 24 ¹ø° 'American Society of Gene and Cell Therapy Annual Meeting'¿¡¼ ¹ßÇ¥Çß´Ù.
¹ßÇ¥ÀÇ Á¦¸ñÀº ‘º¤ÅÍ¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ ÁßÈÇ×ü ¿©ºÎ¿¡ »ó°ü ¾ø´Â ÀÓ»ó °á°ú : Etranacogene DezaparvovecÀÇ 3»ó HOPE-B À¯ÀüÀÚÄ¡·á ½ÃÇè¿¡¼ ¾òÀº 6°³¿ùÀÇ µ¥ÀÌÅÍ’ÀÌ´Ù.
Ç÷·ù¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©µÇ´Â AMT-061Àº º¯ÇüµÈ ¹«ÇØÇÑ ¹öÀüÀÇ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV5)¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© F9 À¯ÀüÀÚÀÇ °í±â´É¼º »çº»ÀÎ 9ÀÎÀÚ Padua º¯ÀÌü(FIX-Padua)¸¦ ȯÀÚÀÇ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇÑ´Ù.
AAV´Â Ÿ±ê À¯ÀüÀÚ¸¦ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇϱâ À§ÇØ À¯ÀüÀÚÄ¡·á¿¡ ³Î¸® »ç¿ëµÈ´Ù. ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ´ëÇÑ ½ÅüÀÇ ÀÚ¿¬ÀûÀÎ ¸é¿ª ¹ÝÀÀÀ¸·Î ÀÎÇØ ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÇüÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý Ä¡·á´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î ÇÑ ¹ø¸¸ Åõ¿©ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
µû¶ó¼ ´ëºÎºÐÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·á ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼´Â ÀÌ·¯ÇÑ Ç×ü°¡ ÇØ´ç À¯ÇüÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â È¿°ú¸¦ º¸À̱⠶§¹®¿¡ º¤ÅÍ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ Ç×ü¸¦ °¡Áø Âü°¡ÀÚ¸¦ ´ë»ó¿¡¼ Á¦¿ÜÇÑ´Ù. À¯ÀüÀÚ Àü´ÞÀ» ¸·°í Ä¡·á È¿°ú¸¦ Á¦ÇÑÇÏ´Â ¸é¿ª ¹ÝÀÀÀ» À¯¹ßÇÒ ¼ö Àִ ȯÀÚÀ̱⠶§¹®ÀÌ´Ù.
±×·¯³ª À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ Ãʱâ ÀÓ»ó ¹× ÀüÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼ ¾òÀº ÀÌÀü µ¥ÀÌÅÍ´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î Ç×-AAV5 Ç×ü ¼öÁØ°ú AAV5 ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿°ú »çÀÌ¿¡ ¿¬°ü¼ºÀÌ ¾øÀ½À» ½Ã»çÇß´Ù.
µû¶ó¼ À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ 3»ó HOPE-B ¿¬±¸(NCT03569891)¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚ¿¡¼ ±âÁ¸ÀÇ Ç× AAV5 ÁßÈÇ×ü¸¦ Æò°¡´Â ÇßÁö¸¸, À̸¦ ¹èÁ¦ ±âÁØÀ¸·Î »ç¿ëÇÏÁø ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ´Â ¿¬±¸Àڵ鿡°Ô Ä¡·áÈ¿°ú¿¡ ´ëÇÑ ´õ ¸¹Àº µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇß´Ù.
HOPE-B´Â Áߵ, ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B¸¦ °¡Áø 54¸íÀÇ ³²¼º(Æò±Õ¿¬·É 41.5¼¼)À» ´ë»óÀ¸·Î AMT-061 1ȸ Åõ¿©ÀÇ 5³â ¾ÈÀü¼º°ú È¿°ú¸¦ Æò°¡Çß´Ù. ÀÌ È¯ÀÚµéÀº ½ÃÇè µî·Ï Àü¿¡ ¿¹¹æ Ä¡·á°¡ ÇÊ¿äÇß´Ù.
ÃÑ 23¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ (42.6 %)°¡ AAV5¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ ÁßÈÇ×ü¸¦ °¡Áö°í ÀÖ¾úÀ¸¸ç, ¿ª°¡ÀÇ Áß°£°ªÀº 56.9À̾ú´Ù. ¿ª°¡´Â Ç×ü°¡ ´õ ÀÌ»ó °ËÃâµÇÁö ¾ÊÀ» ¶§±îÁö »ùÇÃÀ» Èñ¼®ÇÏ´Â Á¤µµ¸¦ ÃøÁ¤ÇÑ °ÍÀ¸·Î, ¿ª°¡°¡ ³ôÀ»¼ö·Ï Ç×ü°¡ °ËÃâµÇÁö ¾ÊÀ» ¶§±îÁö ´õ ¸¹Àº Èñ¼®ÀÌ ÇÊ¿äÇÔÀ» ³ªÅ¸³½´Ù.
ÀÌ ½ÃÇèÀº Åõ¿© ÈÄ 6°³¿ù¿¡ 9ÀÎÀÚ È°µ¿ ¼öÁØÀ» Å©°Ô Áõ°¡½ÃÅ°´Â ÁÖ¿ä ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇßÀ¸¸ç, ½ÃÇè Àü¿¡ ºñÇØ 36 % Áõ°¡Çß´Ù. ±× °á°ú´Â 1.5³â ÀÌ»ó Áö¼ÓµÇ¾ú´Ù.
ÀÌÁ¦ ¿¬±¸ÀÚµéÀº AAV5¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¿Í ¾ø´Â ȯÀÚ °£¿¡ AMT-061ÀÇ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ºñ±³Çß´Ù. ÁßÈÇ×ü ¿ª°¡°¡ 198ÀÎ ÇÑ Âü°¡ÀÚ´Â AMT-061À» ºÎºÐÀûÀ¸·Î Á¦°ø ¹Þ¾ÒÀ¸¹Ç·Î È¿´É ºÐ¼®¿¡ Æ÷ÇÔµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
±× °á°ú, 6°³¿ù°¿¡ ÁßÈÇ×ü¸¦ °¡Áø ³²¼º(Á¤»óÀÇ 32.7%)°ú ±×·¸Áö ¾ÊÀº ³²¼º(Á¤»óÀÇ 41.3 %)ÀÇ Æò±Õ 9ÀÎÀÚ È°¼º ¼öÁØÀº ºñ½ÁÇß´Ù.
À¯´ÏÅ¥¾î¿¡ µû¸£¸é ±âÁ¸ Ç×-AAV5 Ç×ü¿Í 9ÀÎÀÚ È°¼ºÀÇ ÀÓ»óÀûÀ¸·Î À¯ÀÇÇÑ ¿¬°ü¼ºÀº ÃÖ´ë 678ÀÇ ³ôÀº ¿ª°¡±îÁöµµ °üÂûµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ ¹üÀ§´Â ÀÏ¹Ý Àα¸ÀÇ 95% ÀÌ»óÀ» Æ÷ÇÔÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ¾ú´Ù.
ÇÑ ¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ¸¦ Á¦¿ÜÇÑ ¸ðµç Âü°¡ÀÚ´Â 6°³¿ù µ¿¾È ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» ÇÊ¿ä·ÎÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Âµ¥ ¿¹¿ÜÀûÀ¸·Î ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» ÇÊ¿ä·ÎÇß´ø ÇÑ ¸íÀº 3,212¶ó´Â ÇöÀúÇÏ°Ô ³ôÀº ÁßÈÇ×ü ¿ª°¡¸¦ °¡Áø ³²¼ºÀ̾ú´Ù.
±×·³¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ´õ ³ôÀº Ç×ü ¿ª°¡¿Í 9ÀÎÀÚ È°¼º »çÀÌÀÇ °ü°è¸¦ ÀûÀýÇÏ°Ô Æò°¡Çϱ⿡´Â "µ¥ÀÌÅÍ°¡ ºÒÃæºÐÇÏ´Ù"°í ¿¬±¸¿øµéÀº º¸°íÇß´Ù. À¯´ÏÅ¥¾î´Â ÀÏ¹Ý Àα¸ÀÇ 1% ¹Ì¸¸ÀÌ ±âÁ¸ Ç×ü ¿ª°¡°¡ 3,000 ÀÌ»óÀÏ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù.
¶ÇÇÑ Ç×-AAV5 Ç×ü¿Í ºÎÀÛ¿ë ºñÀ² °£¿¡µµ ¿¬°ü¼ºÀº ¾ø¾ú´Ù. °¡Àå ÈçÇÑ AMT-061 °ü·Ã ºÎÀÛ¿ë(ÁÖÀÔ °ü·Ã ¹ÝÀÀ ¹× µ¶°¨ À¯»ç Áúȯ) Áß ÀϺδ ÁßÈ Ç×ü¸¦ °¡Áø ³²¼º¿¡¼ ´õ ÀÚÁÖ ¹ß»ýÇß´Ù. ³ôÀº ¼öÁØÀÇ °£ È¿¼Ò ¼öÄ¡¿Í µÎÅëÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ´Ù¸¥ ºÎÀÛ¿ëÀº ÁßÈ Ç×ü¸¦ °¡ÁöÁö ¾ÊÀº »ç¶÷µéÇÑÅ× ¸¹ÀÌ ¹ß»ýÇß´Ù.
¿¬±¸ÁøÀº “ÀÌ ¿¬±¸´Â AAV5 ±¸Á¶¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© ÀϹÝÀûÀ¸·Î ±¤¹üÀ§ÇÑ ¼öÁØ¿¡¼ ±âÁ¸ NAb ȯÀÚÀÇ ¼º°øÀûÀÎ Ä¡·á¸¦ óÀ½À¸·Î ÀÔÁõÇÏ¿© AAV5 ±â¹Ý Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ±¤¹üÀ§ÇÑ Àû°Ý¼ºÀ» Áö¿øÇÑ´Ù”¶ó°í º¸°íÇß´Ù.
CLSº£¸µ(CSL Behring)Àº ÃÖ±Ù À¯´ÏÅ¥¾î·ÎºÎÅÍ AMT-061ÀÇ ±Û·Î¹ú »ó¿ëÈ ¹× ¶óÀ̼¾½Ì ±ÇÇÑÀ» ȹµæÇßÀ¸¸ç, °è¼ÓµÇ´Â 3´Ü°è HOPE-B ½ÃÇèÀ» ¿Ï·áÇÏ°íÀÚ ÇÏ°í ÀÖ´Ù. HOPE-B´Â 2025³â 3¿ù¿¡ Á¾·áµÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ À°¿¬Èñ ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |