GC³ì½ÊÀÚ°¡ Èñ±ÍÁúȯ ±Øº¹À» À§ÇÑ ±Û·Î¹ú Çõ½Å ½Å¾à °³¹ß¿¡ ³ª¼±´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â ¹Ì±¹ Speragen(´ëÇ¥ Alice McConnell)°ú Èñ±Í³Ä¡¼ºÁúȯÀÎ ‘SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, ¼÷½Å¾Ëµ¥È÷µå Å»¼ö¼ÒÈ¿¼Ò °áÇÌÁõ)’ÀÇ Ä¡·áÁ¦ °øµ¿ °³¹ß °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù°í 20ÀÏ ¹àÇû´Ù.
‘SSADHD’´Â À¯ÀüÀÚ °áÇÔ¿¡ µû¸¥ È¿¼Ò ºÎÁ·À¸·Î ÀÎÇØ ¿¼º À¯ÀüµÇ´Â ½Å°æÅðÇ༺ ÁúȯÀ¸·Î, Æò±ÕÀûÀ¸·Î ¹é¸¸¸í Áß ÇÑ ¸í ²Ã·Î ¸¸ 1¼¼ ÀüÈÄ¿¡ ¹ßº´ÇÑ´Ù°í ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ´ëÇ¥ Áõ»óÀ¸·Î´Â ³úÀüÁõ ¹× ¿îµ¿ ´É·Â∙ÁöÀû ¹ß´Þ Áö¿¬ µîÀÌ ÀÖÀ¸¸ç, ÇöÀç´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î ¹ßÀÛ Áõ»ó ¿Ïȸ¦ À§ÇÑ Ç×°æ·ÃÁ¦ ó¹æ µî¸¸ ÀÌ·ïÁö°í ÀÖ´Ù.
°è¾à¿¡ µû¶ó ¾ç»ç´Â SSADH ´Ü¹éÁúÀ» È°¿ëÇÑ È¿¼Ò Ä¡·áÁ¦(Enzyme Replacement Therapy) °³¹ß¿¡ ³ª¼±´Ù. ÀÌ ÁúȯÀÇ ÃÖÃÊ Ä¡·áÁ¦(First-in-Class) °³¹ßÀÌ ¸ñÇ¥´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â À̹ø °è¾àÀ» ÅëÇØ ÆÄÆ®³Ê»çÀÎ SperagenÀ¸·ÎºÎÅÍ SSADHD ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀ» À§ÇÑ Çö󽺹̵å(Plasmid) °ü·Ã ƯÇã¿¡ ´ëÇÑ ±Ç¸®¸¦ ºÎ¿© ¹Þ´Â´Ù. SperagenÀº Áö³ 2019³â ¿ö½ÌÅÏÁÖ¸³´ëÇб³(Washington State University)¿¡¼ ¿øõ ƯÇã¿¡ ´ëÇÑ µ¶Á¡ ½Ç½Ã±ÇÀ» È®º¸ÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
Ä¡·áÁ¦ °øµ¿ °³¹ß¿¡ ÀÖ¾î SperagenÀº ¹Ì±¹ ÇöÁö¿¡¼ FDA¿ÍÀÇ PFDD[i] ÀýÂ÷¿Í ½Å±Ô ȯÀÚ È®º¸¸¦ À§ÇÑ ½Å»ý¾Æ ½ºÅ©¸®´× °úÁ¤À» ´ã´çÇÑ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ´Â ÇåÅͶóÁ¦ µîÀ» ÅëÇØ °ËÁõ ¹ÞÀº È¿¼Ò Ä¡·áÁ¦ ±â¼ú·ÂÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î Á¦Á¦ °³¹ßºÎÅÍ ÀÓ»ó∙¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿(Biomarker) ¿¬±¸ µîÀ» ÁøÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. ȸ»ç ÃøÀº ¿ÃÇØ ÀüÀÓ»óÀ» ½ÃÀÛÀ¸·Î 2023³â ÇϹݱâ ÀÓ»ó 1/2»ó ÁøÀÔÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù°í ¼³¸íÇß´Ù.
ÇãÀºÃ¶ GC³ì½ÊÀÚ ´ëÇ¥´Â “À̹ø Çù·ÂÀ» ÅëÇØ ÁúȯÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ ÀÚ»çÀÇ Èñ±ÍÁúȯ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» °ÈÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °Í”À̶ó¸ç, “ȯÀÚ¿Í ÀÇ·áÁø ¸ðµÎ¸¦ À§ÇØ Çå½ÅÇÏ´Â ±Û·Î¹ú Èñ±ÍÁúȯ Àü¹® Á¦¾à»ç·Î °Åµì³ª°Ú´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÅÂÀÏ ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |