최근 국내에 새로운 혈우병 8인자 롱액팅 치료제가 런칭 되면서, 총 세 가지로 늘어났다. 선택적 치료의 폭이 넓어진 것이다.

혈우사회에 가장 먼저 런칭된 8인자 롱액팅 치료제는 다케다의 애디노베이트이다. 이 치료제는 롱액팅 치료제 중에서 가장 오랜 역사를 가지고 있다.

이어 지난 해에 사노피의 엘록테이트가 출시되어 대학병원 등 비교적 규모가 큰 병원에서 널리 처방 되고 있다. 특히 이 치료제는 ‘노벨상 이론’이 적용된 Fc융합 기술이 적용됐다는 점에서 환자들의 큰 관심을 불러모으고 있다.

계속해서 최근 출시된 앱스틸라(CSL제조공급/SK플라즈마 판매)는 싱글체인 작용기전을 가지고 있다. B-domain을 제거하면서 2중 구조로 나뉘는 기존 치료제와는 달리 1개의 구조로 단단하게 결합된 형태이다. 쉽게 이야기하자면 이같은 구조는 폰빌레브란트 인자와의 결합력을 높이면서 출혈 관리가 효과적으로 이뤄질 수 있다는 장점이 있다.

강동경희대학교 병원 박영실 교수는 인체 내의 폰빌레브란트는 지혈과 밀접한 관계가 있으며 8번 응고인자를 안정화(stabilization)하는데 큰 역할을 한다고 했다.

2000년도 초부터 국내에 고순도 단일클론 치료제가 공급되면서 혈우병 치료제에서 폰빌레브란트 팩터가 포함되지 않았는데(그린에이트에서 그린모노로 바뀌는 시점) 이 무렵 혈우병 환자들 사이에서는 그린모노(폰빌레브란트 제외)는 그린에이트(폰빌레브란트 포함)보다 약효가 떨어진다는 체험적 의견이 높았다.

물론 앱스틸라에 폰빌레브란트 팩터가 포함된 것은 아니다. 그러나 앱스틸라의 싱글체인 기전을 통해 인체에 존재하는 폰빌레브란트 팩터와 응고인자를 단단히 결합시키는 장점을 지니고 있어 환자들의 치료 효과에 높은 기대감을 나타내고 있다.

이처럼 각 치료제마다 장점을 지니고 있다. 롱액팅 치료제들은 환자들에게 연간 정맥주사 투여 횟수를 크게 줄일 수 있다는 점에서 최근 관심이 높아지는 추세이다.

향후 혈우병 8인자 롱액팅 치료제 시장에서 이 치료제들의 각축전이 어떻게 펼쳐질지 주목된다.

[헤모라이프 유성연 기자]