CSLº£¸µÀº ÇöÀç 3´Ü°è ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ ½ÃÇè ÁßÀÎ Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ÀÎ AMT-061¿¡ ´ëÇÑ ±Û·Î¹ú »ó¿ëÈ ¹× ¶óÀ̼¾½º ±ÇÇÑÀ» ºÎ¿©ÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù.
Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»çÀÎ À¯´ÏÅ¥¾î(uniQure)´Â CSLº£¸µÀ¸·ÎºÎÅÍ 450¸¸´Þ·¯ÀÇ ¼±ºÒ±ÝÀ» ¹Þ°Ô µÇ¸ç, ƯÁ¤ÇÑ ±ÔÁ¦¿Í »ó¾÷Àû ¸ñǥġ°¡ ÃæÁ·µÉ °æ¿ì ÃÖ´ë 16¾ï ´Þ·¯ÀÇ Ãß°¡ ·Î¿Æ¼¸¦ ÁöºÒ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù.
À¯´ÏÅ¥¾î´Â ÇöÀç ÁøÇà ÁßÀÎ 3´Ü°è HOPE-B ½ÃÇè(NCT03569891)À» ¿Ï·áÇÏ¿© ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ B¸¦ °¡Áø 54¸íÀÇ ³²¼º¿¡°Ô AMT-061¸¦ 1ȸ Åõ¿© ÈÄ 5³â ¾ÈÀü¼º°ú È¿°ú¸¦ Æò°¡ÇÏ°Ô µÈ´Ù. ½ÃÇèÀº 2025³â 3¿ù¿¡ ³¡³¯ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù.
¶ÇÇÑ À¯´ÏÅ¥¾î´Â Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇÑ »ó¾÷ÀûÀÎ Á¢±ÙÀ» º¸ÀåÇϱâ À§ÇØ Á¦Á¶¾÷À» È®ÀåÇÒ °ÍÀÌ´Ù.
°è¾àÀº ´çÃÊ 2020³â 6¿ù¿¡ ¹ßÇ¥µÇ¾úÁö¸¸, ÀÌ Çù¾àÀÇ Ã¼°áÀº ¹Ì±¹, ¿µ±¹, È£ÁÖÀÇ µ¶Á¡ ±ÝÁö¹ý Áؼö °ËÅäÀÇ ´ë»óÀÌ µÇ¾ú´Ù.
CSLÀÇ CEOÀÎ Æú Æä·ÎÆ®(Paul Perreault)´Â "À̹ø ÇÕÀÇ·Î Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ »îÀ» º¯È½Ãų ¼ö ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ» µµÀÔÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù"¸ç "ÀÌ·¯ÇÑ ÇÕÀÇ·Î Ç÷¾×°ú ÀÏ»óÀûÀÎ ¾à¹° Åõ¿©, »îÀÇ ¹æÇØ ¿ä¼Òµé, Ç÷¾× ÀÀ°í ¼öÁØÀÌ ³·À» ¶§ ºÎ»ó¿¡ ´ëÇÑ Áö¼ÓÀûÀÎ ¿ì·Á µîÀÌ ÇØ¼ÒµÉ ¼ö ÀÖ´Ù"°í ÀüÇß´Ù.
À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ CEOÀÎ ¸Ë īǪ½ºÅ¸(Matt Kapusta)´Â º°µµÀÇ º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ CSLº£¸µÀÌ 'ÀÌ»óÀûÀÎ »ç¾÷ ÆÄÆ®³Ê'¶ó¸ç ½ÂÀÎ °áÁ¤¿¡ µû¶ó "Ç÷¿ìº´ ȯÀڵ鿡°Ô °¡´ÉÇÑ ÇÑ »¡¸® AMT-061À» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù"°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
īǪ½ºÅ¸´Â "Àü¼¼°è Ç÷¿ìº´B ȯÀڵ鿡°Ô ÀÌ Ä¡·á¹ýÀ» Àü´ÞÇÑ´Ù´Â °øµ¿ÀÇ ¸ñÇ¥¸¦ °¡Áö°í °ü°è¸¦ ¸Î°Ô µÇ¾î ±â»Ú´Ù"°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
À¯ÀüÀÚÄ¡·á´Â Ç÷¿ìº´ ȯÀڵ鿡°Ô »îÀ» º¯È½ÃÅ°´Â Ä¡·á¹ýÀÌ µÉ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Ù.
AMT-061Àº ¼¼Æ÷¿¡ µ¹¿¬º¯À̸¦ ÀÏÀ¸Å°°í Áúº´À» À¯¹ßÇÏ´Â 9ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚÀÇ Á¤»óÀûÀÎ ¹öÀüÀ» Á¦°øÇÔÀ¸·Î½á ÀÌ È¯Àڵ鿡°Ô ÇÊ¿äÇÑ Ç÷¾× ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀÎ 9ÀÎÀÚÀÇ ¼öÄ¡¸¦ Áõ°¡½ÃŲ´Ù. µû¶ó¼, ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÇüÀÇ Ä¡·á´Â ȯÀÚ°¡ Àå±â°£, ¾î¼¸é ¸î ³â µ¿¾È ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ°í Á¶ÀýÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µÉ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù.
CSLº£¸µ Àü¹« °â ÀÇ·á Ã¥ÀÓÀÚ °â ¿¬±¸°³¹ßº»ºÎÀåÀÎ ºô ¸ÞÀÚ³ëÅ×(Bill Mezzanotte) "Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ´Â ÃâÇ÷ À§ÇèÀÌ Áö¼ÓµÇ¸ç ÃâÇ÷ÀÌ ¹ß»ýÇÒ ¶§¸¶´Ù Á¶Á÷À̳ª °üÀýÀÌ È¸º¹ÇÒ ¼ö ¾øÀ» Á¤µµ·Î ¼Õ»óµÈ´Ù´Â »ç½ÇÀ» ¾Ë°í »ê´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
¸ÞÀÚ³ëÅ×´Â "ÀÚüÀûÀ¸·Î »ý¼ºµÈ 9ÀÎÀÚ ¼öÁØÀÌ ÇâÈÄ ¸î ³â µ¿¾È ÀÌ»óÀûÀ¸·Î ¿©·¯ºÐÀ» º¸È£ÇÒ ¼ö ÀÖÀ» ¸¸Å ÃæºÐÈ÷ ³ôÀ» °ÍÀ̶ó°í º¸ÀåÇÒ ¼ö ÀÖÀ¸¸ç ÃâÇ÷¿¡ ´ëÇÑ µÎ·Á¿ò¿¡¼ ¹þ¾î³ª´Â °ÍÀÌ ¾î¶² ÀǹÌÀÏÁö »ó»óÇغ¸¶ó"°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
Ç÷·ù·Î Á÷Á¢ Åõ¿©µÇ´Â AMT-061(etranacogene dezaparvovec)Àº ¼öÁ¤µÈ ¹«ÇØÇÑ ¹öÀüÀÇ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º º¯Á¾5(AAV5)¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© FIX Padua¶ó°í ºÒ¸®´Â 9ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚÀÇ °í±â´É ¹öÀüÀ» ȯÀÚÀÇ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇÑ´Ù.
ÁøÇàÁßÀÎ 2b»ó ½ÃÇè(NCT03489291)ÀÇ 2³â µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é, ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ ¼¼ ¸íÀÇ Ä¡·á¿¡¼ ¸ðµÎ 1ȸ Åõ¿©µÈ AMT-061ÀÌ ¾ÈÁ¤ÀûÀÌ°í Áö¼ÓÀûÀÎ 9ÀÎÀÚ È°µ¿À» À¯¹ßÇÏ¿´´Ù.
ÀÌ Ä¡·á´Â ¼¼ »ç¶÷ Áß µÎ »ç¶÷¿¡°Ô¼ ÀÚ¿¬ÀûÀÎ ÃâÇ÷ÀÇ ¹ß»ý°ú ±³Ã¼ ¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺À» ÁÙÀÌ°í ¸ðµç ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ ¿¹¹æ Ä¡·áÀÇ Çʿ伺À» ÁÙ¿©ÁÖ¾ú´Ù.
3´Ü°è HOPE-B ¿¬±¸ÀÇ ÃÖ»óÀ§ °á°ú´Â Ä¡·á ÈÄ ¾à 6°³¿ù µ¿¾È 9ÀÎÀÚ È°µ¿ÀÌ ºü¸£°Ô 36%°¡·® Áõ°¡ÇßÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú°í ÀÌ´Â Á¤»ó ¼öÁØÀÇ Æò±Õ 37.2% Á¤µµ¿´´Ù.
ÇÑ »ç¶÷À» Á¦¿ÜÇÑ ¸ðµç Àοø¿¡¼ ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú´Â ±âÁ¸ÀÇ 9ÀÎÀÚ Ç×ü, ¶Ç´Â Ä¡·áÀÇ È¿°ú¸¦ Á¦ÇÑÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Ç×ü¸¦ ¹ß»ý½ÃÅ°Áö ¾Ê¾Ò´Ù.
Âü°¡ÀÚÀÇ 9ÀÎÀÚ È°µ¿ ¼öÁØÀº ÀÌÀü 2b»ó ¿¬±¸¿¡¼ º¸¾ÒµíÀÌ Åõ¿© 1³â ÈÄ¿¡ ´Ù½Ã ÃøÁ¤ÇÏ¿© ¾ÈÁ¤È°¡ µÇ¾úÀ½À» È®ÀÎÇϵµ·Ï ¼³Á¤µÇ¾î ÀÖ´Ù.
AMT-061Àº ÀϹÝÀûÀ¸·Î È¿°ú ÀÖ¾ú°í ÇöÀç±îÁö º¸°íµÈ ½É°¢ÇÑ Ä¡·á °ü·Ã ºÎÀÛ¿ëÀº ¾ø¾ú´Ù.
¹Ì±¹½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)Àº ÃÖ±Ù HOPE-B Âü¿©ÀÚ¿¡¼ °£¾ÏÀÇ ÀÏÁ¾ÀÎ °£¼¼Æ÷¾ÏÀÌ »ý°Ü ³»·ÁÁø ÀÓ»ó º¸·ù Á¶Ä¡¸¦ ÇØÁ¦Çß´Ù. FDA´Â À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ °£¼¼Æ÷¾Ï ¿¬±¸ °á°ú¿¡ µ¿ÀÇÇߴµ¥, µ¶¸³ÀûÀÎ °ËÅä¿¡ ±Ù°ÅÇؼ, ÀÌ Ä¡·á¹ýÀÌ ¾ÏÀ» À¯¹ßÇßÀ» °¡´É¼ºÀº ¸Å¿ì ³·´Ù°í ÀüÇß´Ù.
AMT-061ÀÇ ¼¼°èÀû ±Ç¸®È¹µæÀº CSLº£¸µÀÇ ÇöÀç ¼¼Æ÷ ¹× À¯ÀüÀÚÄ¡·á Ç÷§Æû°ú Ç÷¾× °ü·Ã Á¦Ç° Æ÷Æ®Æú¸®¿À¸¦ °ÈÇÏ°í È®Àå½ÃÄ×À¸¸ç, ¿©±â¿¡´Â Ç÷¿ìº´B¿Í A¿¡ ´ëÇÑ ´Ù¸¥ Ä¡·á¹ýµµ Æ÷ÇԵǾî ÀÖ´Ù°í ȸ»çÃøÀº ¹àÇû´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ À°¿¬Èñ ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |