¹Ì±¹ »ý¸í°øÇбâ¾÷ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ 8ÀÎÀÚ Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ '·ÏŸºñ¾È'¿¡ ´ëÇÑ À¯·´ÀǾàû(EMA)½ÂÀÎ ½É»ç°¡ ´Ù½Ã ½ÃÀ۵ƴÙ.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÃøÀº 15ÀÏ, À¯·´ÀǾàûÀÌ ¼ºÀÎ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤(valoctocogene roxaparvovec = ·ÏŸºñ¾È)¿¡ ´ëÇÑ ÆǸÅÇã°¡½Åû¼¸¦ Á¢¼öÇÏ°í ½É»ç¸¦ ½ÃÀÛÇß´Ù°í ¹ßÇ¥Çß´Ù.
Áö³ÇØ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº ¹ÌFDAÀÇ Á¶°ÇºÎ ºÒÇã ÀÌÈÄ À¯·´ÀǾàûÀÇ ÀÚ¹®À§¿øȸ°¡ ¿äûÇÑ µ¥ÀÌÅÍ ¶ÇÇÑ Á¦ÃâÇϱ⠾î·Á¿ö ½ÂÀÎ ½ÅûÀ» ÀÚ¹ßÀûÀ¸·Î öȸÇÑ ¹Ù ÀÖ¾î À̹øÀÌ µÎ ¹ø° µµÀüÀ¸·Î º¼ ¼ö ÀÖ´Ù.
½ÂÀÎ ½Åû¼ ÀçÁ¦ÃâÀº Áö³ 6¿ù ÀÌ·ïÁ³´Âµ¥, À¯·´ÀǾàûÀº ¾Õ¼ 5¿ù¿¡ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ ½Å¼Ó ½É»ç ¿äûÀ» ¹Þ¾ÆµéÀÎ »óȲÀÌ´Ù.
½Å¼Ó ½É»ç´Â À¯·´ÀǾàûÀÇ ¾à¹°»ç¿ëÀÚ¹®À§¿øȸ(CHMP)¿Í ÷´ÜÄ¡·áÀ§¿øȸ(CAT)°¡ ƯÈ÷ Ä¡·á Çõ½Å °üÁ¡¿¡¼ °øÁß º¸°Ç¿¡ °üÇÑ ÁÖ¿ä °ü½É ´ë»óÀ̶ó°í °áÁ¤ÇÑ °æ¿ì ºÎ¿©µÉ ¼ö ÀÖ´Ù.
|
|
|
¡ã À¯·´ÀǾàû(EMA)ÀÌ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ Ç÷¿ìº´A À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ ½ÂÀÎ ½É»ç¿¡ ´Ù½Ã µ¹ÀÔÇß´Ù. |
CHMP ¹× CAT´Â ½Å¼Ó ½É»ç¸¦ ÅëÇØ ½É»ç ±â°£À» 210ÀÏ¿¡¼ 150ÀÏ·Î ´ÜÃà½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÌ ´Ù½Ã Á¦ÃâÇÑ ½ÂÀÎ ½Åû¼¿¡´Â ÀÓ»ó 3»ó GENEr8-1 ½ÃÇè¿¡ µî·ÏµÈ ÇÇÇèÀÚ 134¸í¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿´É µ¥ÀÌÅÍ°¡ Æ÷ÇԵŠÀÖ´Ù.
ÀÌ È¯ÀÚµéÀº ¸ðµÎ ¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤ Ä¡·á ÀÌÈÄ ÃÖ¼Ò 1³â ÀÌ»ó ÃßÀû °üÂûµÆ´Ù.
¶ÇÇÑ ÀÓ»ó 1/2»ó ¿ë·® Áõ·® ¿¬±¸ÀÇ 6e13vg/kg ¹× 4e13vg/kg ¿ë·® ÄÚȣƮ¿¡¼ 4³â ¹× 3³â ÃßÀû°üÂû ÈÄ ³ª¿Â µ¥ÀÌÅÍ°¡ ½Åû¼¿¡ Æ÷ÇԵƴÙ.
ÀÌ ½ÂÀÎ ½Åû¼¿¡ ´ëÇÑ CHMPÀÇ ÀÇ°ßÀº ³»³â »ó¹Ý±â ¾È¿¡ ³ª¿Ã °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ Àü ¼¼°è ¿¬±¸°³¹ß ÃÑ°ý ÇàÅ© Ç«½º´Â “¿ì¸®´Â ÀÌÀü ½É»ç µµÁß ¿äûµÈ »çÇ×À» ÇØ°áÇÒ °ÍÀ̶ó°í ¿¹»óµÇ´Â ÀÌ ½Åû¼ÀÇ °·ÂÇÑ µ¥ÀÌÅͼ¼Æ®¸¦ ´ç±¹°ú Çù·ÂÇØ Æò°¡ÇÏ±æ ±â´ëÇÑ´Ù”¸ç “ÀÌ ÁßÃßÀûÀÎ ¿¬±¸´Â Ç¥ÁØ¿ä¹ýÀÎ ¿¹¹æÀû Á¦8ÀÎÀÚ(Factor VIII) ´ëü¿ä¹ý°ú ºñ±³ÇßÀ» ¶§ ¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤ÀÌ Áö´Ñ ¿ì¼ö¼ºÀ» ÀÔÁõÇß´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
±×·¯¸é¼ “´ç»ç´Â °úÇÐÀû Áö½Ä¿¡ °è¼Ó ±â¿©ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç ´ÙÀ½ ÁÖ ±¹Á¦Ç÷ÀüÁöÇ÷ÇÐȸ(ISTH) Çмú´ëȸ¿¡¼ ÀÓ»ó 1/2»ó ½ÃÇè°ú ÀÓ»ó 3»ó ½ÃÇè °á°ú¸¦ °øÀ¯ÇÒ °Í”À̶ó¸é¼ “¿ì¸®´Â ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ Áö¿ª»çȸ¿¡¼ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä¸¦ ÃæÁ·½Ãų °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Ù°í ¹Ï´Â´Ù”°í °Á¶Çß´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº À۳⿡ ¹Ì±¹¿¡¼µµ ¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤ÀÇ ½ÂÀο¡ ½ÇÆÐÇߴµ¥, À̹ø ÀçµµÀü¿¡ µû¶ó ³»³â 2ºÐ±â¿¡ FDA°¡ ¿äûÇÑ ÀÓ»ó 3»ó GENEr8-1 ½ÃÇèÀÇ 2³â ÃßÀû°üÂû ÈÄ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿´É µ¥ÀÌÅ͸¦ Æ÷ÇÔ½ÃŲ »ý¹°ÇÐÀûÁ¦Á¦ Çã°¡½Åû¼(BLA)¸¦ ´Ù½Ã Á¦ÃâÇÒ °èȹÀÌ´Ù.
¿¬±¸ °á°ú°¡ ±àÁ¤ÀûÀÏ °æ¿ì FDA´Â ½É»ç¸¦ 6°³¿ù¸¸ ÁøÇàÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÅÂÀÏ ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |