한국다케다제약(대표 문희석)의 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제 ‘오비주르(성분명 서스옥토코그알파-Obizur, Antihemophilic Factor [Recombinant], Porcine Sequence)’가 이달 1일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

후천성 혈우병A는 일반 혈우병과는 달리 자가면역항체로 인해 혈액응고인자 중 8번 응고인자에 대한 항체(억제물질)이 발생되어 마치 항체 혈우병 환자처럼 지혈이 안 되는 매우 드문 질환이다.

국내 연구진에 따르면 우리나라에 약 55명 가량의 환자들이 보고되어 있으며 유병률은 100만 명 중 1년에 0.2-1.48명이 발생하는 것으로 알려졌다.

특히 주로 남아에게서 발생하는 선천성 혈우병과는 달리, 후천성 혈우병은 대부분 65세 이상의 고령의 남녀에게 나타나는 것으로 알려졌다. 이들은 ‘노보세븐’ 또는 ‘훼이바’로 치료를 받아 왔는데 개선된 치료에 적합한 ‘오비주르’가 이번에 희귀약품으로 지정 된 것이다.

▲미FDA는 지난 2014년 후천성 혈우병A(acquired Factor VIII deficiency) 치료제 ‘오비주르’(Obizur)의 시판을 승인했다. 이 포스터는 2016년 세계혈우연맹학술대회에서 다케다(당시 Shire사)가 OBIZUR와 ADVATE를 비교하여 8인자 활성도를 분석한 연구결과 포스터이다.

이와관련 한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 “이번 희귀의약품 지정으로 후천성 혈우병 A 환자들이 보다 안정적으로 질환을 치료할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”라며, “다케다제약은 후천성 혈우병 A 환자를 비롯한 희귀 혈액응고질환 환자들의 삶을 긍정적으로 변화시킬 수 있도록 혁신적인 치료제를 연구 개발할 뿐 아니라 치료 환경 개선에도 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편, 희귀의약품 지정은 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 의미한다.

[헤모라이프 유성연 기자]