최근 연구에 따르면 경증/중등도 혈우병은 남성과 여성 모두의 신체적, 정신적 건강, 삶의 질에 상당한 영향을 미친다고 한다.

연구진들은 이러한 환자 집단의 미충족 욕구를 강조하며 경증/중등증 정도의 질병이 있는 사람들을 위한 더 나은 치료의 질과 지침을 지원하고자 했다.

본 연구는 "경증/중등증 질환 환자에 대한 혈우병 영향: P-FiQ와 B-HERO-S 연구"의 결과는 Hemophilia 저널에 게재되었다.

비교적 치유 속도가 느린 부상이나 수술 후의 출혈뿐만 아니라 자연적인 체내 출혈과 같은 현상은 혈우병 환자들에게 잘 알려져 있다. 이러한 출혈은 환자의 활동을 제한하고 관절에 고통을 줄 수 있다.

이와 같이 혈우병은 환자의 신체적, 심리적, 사회적, 경제적 행복에 영향을 미치면서 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있다. 여러 연구가 환자와 보호자에게 미치는 영향을 평가했지만, 대부분은 남성 또는 중증 혈우병 환자들에게만 초점을 맞췄다.

이전의 연구들은 관절 출혈이 소녀와 여성을 포함한 경증/중등도 혈우병 환자들에게서 일어난다는 것을 강조했기 때문에, 이렇게 비교적 증세가 심하지 않은 환자들의 미충족 욕구를 모두 이해하는 것이 매우 중요하다.

미국 각 센터와 대학의 연구팀, 미국혈우재단(NHF, National Hemophilia Foundation)과 노보 노디스크(Novo Nordisk)사는 혈우병의 전반적인 영향과 여성을 포함한 경증/중등도 질환이 있는 사람들의 미충족 욕구를 평가했다.

▲ 덴마크 코펜하겐에 위치한 노보노디스크 본사 풍경 일러스트

그들은 노보 노디스크가 후원하는 두 연구 중 하나인 P-FiQ 연구(NCT01988532)와 B-HERO-S 연구(NCT02568202)의 참여자인 환자에 대한 데이터를 분석했다.

P-FiQ 연구는 관절 통증이나 출혈을 경험한 미국 내 혈우병 환자 381명의 기능 손상과 건강 관련 삶의 질 등과 관련한 통증의 영향을 평가했다.

B-HERO-S연구는 여성과 여자 아이들을 포함하여 혈우병 B를 가진 성인 환자 299명, 소아 환자의 보호자 150명을 모집해 성인과 아동의 심리사회적 요구를 평가하였다.

두 연구에서, 참가자들은 전반적인 건강 상태, 기능 능력, 신체 활동 및 고통을 평가하기 위해 검증된 수많은 측정을 완료했다. 관절 건강은 P-FiQ 연구에서만 평가되었고, 우울증과 불안은 B-HERO-S 연구에서만 평가되었다.

P-FiQ 연구에서, 참가자의 평균 연령은 34세였으며, 16%는 경증 혈우병, 13%는 중등도 혈우병을 가지고 있었다.

B-HERO-S 연구에서 성인 환자의 평균 연령은 39세, 보호자의 평균 연령은 35세였다. 이 환자들 중 거의 30%는 여성이었고, 25%는 경증 혈우병이었으며, 63%는 중등도 혈우병이었다. 보호자 대부분(77%)은 혈우병(중간 연령 10세)을 가진 아동들의 어머니였다. 그 아이들 중 18%는 경증 혈우병이었고 56%는 중등도 혈우병이었다.

연구 결과, P-FiQ 연구에서 온-디맨드(on-demand 방식, 수요 중심 치료방법)치료는 경증/중등도 혈우병 환자에서 가장 일반적인 치료 형태라는 것을 보여주었다(53–86%). 이와는 대조적으로 B-HERO-S에서 혈우병 B를 가진 성인은 대부분 출혈을 막기 위해 일정한 형태의 일상적인 치료를 받았다(경증 63%, 중등도 86%).

특히 혈우병 B형의 여성 환자 대다수(85%)와 중등도 혈우병 아동 대다수(70%)의 경우 예방치료법이 가장 보편적이었지만 경증 혈우병B형 아동 환자(26%)의 경우는 아니었다.

여성 환자의 예방요법 사용 비율이 높다고 보고된 것은 연구에 참여한 여성들이 더 많은 출혈 경험이 있기 때문일 것이라고 연구원들은 지적했다.

B-HERO-S 연구 결과, 전체 환자의 절반가량과 여성의 72%가 치료에 접근하기 어렵다고 응답했다. 혈우병 치료소에 접근하는 데 문제가 있는 것으로 17%의 실험 참가자가 응답했으며, 대부분은 중등증 정도의 질병을 가진 성인들이었다.

혈우병은 또한 환자의 건강 관련 삶의 질과 질병 심각도의 스펙트럼 전반에 걸쳐 신체 기능에 상당한 부정적인 영향을 미치는 것으로 나타났으며, 두 연구 모두에서 환자의 78% 이상이 고통을 호소하였다.

불안과 우울증은 성인 환자와 중등도 정도의 혈우병 B를 가진 아동의 간병인에게 흔하게 나타났으며, B-HERO-S의 80% 이상이 질병이 그들의 관계에 부정적인 영향을 미쳤다고 응답했다.

남녀 간 혈우병 영향의 큰 차이는 관찰되지 않았다.

이 연구결과는 경증/중등도 혈우병을 가진 환자들은 성별에 상관없이 모두의 신체적, 정신적 사회적 영역과 전반적인 삶의 질에 부정적인 영향을 미친다는 것을 강조했다.

연구진은 "이 환자들은 치료 자원에 접근하는데 어려움을 겪으며 레크리에이션 활동, 업무, 교육, 정신적, 정서적 건강에 있어 여러 어려움에 직면해 있다"고 보고했다.

"이러한 연구결과는 경증/중등도 혈우병 환자를 위한 치료의 필요성과 향상된 치료의 질을 뒷받침하는 문헌의 필요성을 증가시키고 있다"고 그들은 덧붙였다.

이 환자 모집단의 미충족 욕구를 해결하기 위한 연구자들의 제안으로는, 출혈 문제와 질병의 심리적 영향에 대한 인식 증대, 주요 목표와 시간표, 적절한 신체 활동 권장사항 및 여성 관련 정보가 포함된 지침 갱신 등이 포함된다.

그들은 또한 지역사회 참여 프로그램이 환자들이 출혈에 대한 치료를 찾도록 교육하고 장려하는 데 도움이 될 수 있고, 사전 계획을 통해 환자들이 필요할 때 치료를 못받는 것을 피할 수 있도록 도울 수 있다고 언급했다.

노보 노디스크는 재조합 활성 7인자 노보세븐(NovoSeven), 혈우병B를 가진 어린이와 성인을 위한 재조합 9인자 레비닌(Rebinyn, Refixia : Nonacog beta pegol), 그리고 혈우병 A가 있는 어린이와 성인를 위해 예방요법과 맞춤형 출혈 치료 목적으로 미국에서 승인된 에스페록트(turoctocog alfa pegol)를 포함해 다수의 승인된 혈우병 치료법을 개발했다.

[헤모라이프 육연희 기자]