바이오젠 아이덱(BIOGEN IDEC)과 SOBI(Swedish Orphan Biovitrum)가 B형 혈우병 응고인자 반감기를 개선한 치료제 ‘B-LONG’의 실험 결과가 긍정적이라고 지난달 26일 발표했다.

B-LONG은 rFIXFc 단백질을 활용한 롱액팅 유전자재조합제제로, 회사는 3상 실험 결과 출혈예방은 물론, 일상적인 관리와 예방 요법에 효율적으로 활용할 수 있을 것으로 보고 있다. 추가 분석은 아직 진행 중이며, 향후 프레젠테이션을 통해 결과를 발표할 예정이다.

회사는 또한, 내년 상반기 미국 FDA에 BLA를 신청할 예정이며, 유럽 EMA의 가이드라인에 따라 12세 이하 어린이를 대상으로 ‘Kids B-LONG’ 실험의 마케팅 권한 신청도 진행한다.

글렌 피어스 헤모필리아 치료 담당 박사는 “B-LONG 연구 결과는 B형 혈우병 환자들을 위한 롱액팅 치료제의 가능성을 보여주었고, 예방요법이 주 3회 정도임을 감안하면 9인자 치료제의 반감기를 연장할 수 있다는 것은 매우 흥미로운 사실이다.”고 말했다. 실험결과 치료제의 반감기는 82시간이었다.

실험에는 12세 이하를 포함한 123명의 남성 환자가 참여했으며, 93.5%의 환자가 연구 종료시점까지 함께 했고, 재조합된 FIXFc는 일반적으로 잘 생존했다. 또한, 상업용 9인자제제에서 치료제를 전환했음에도 rFIXFc에 대한 항체는 전혀 발생하지 않았으며, 환자의 항체 반응도 없었다. 단, 혈뇨로 인한 폐색성 요로질환이 발견된 경우가 있었다.