미국혈우재단의 지난달 발표에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 베네픽스(BeneFIX)와 익시니티(Ixinity)가 받은 예방요법 약물표기 승인 결정 중 일부를 ‘시장 독점권 침해’ 사유로 철회했다.

화이자의 베네픽스와 압티보 테라퓨틱스의 엑시니티는 혈우병B 환자에게서 누락되거나 결함이 있는 혈액응고 단백질인 9인자의 인공적인 형태이다. 두 치료제 모두 9인자의 부족이나 이상으로 인해 발생하는 자연적 출혈을 제어하거나 예방하기 위해 만들어졌다.

베네픽스는 원래 성인 및 어린이 수술 중 자연적 출혈 증상을 조절하고 출혈을 관리하기 위한 보충요법 치료제로 승인되었으며, 엑시니티도 처음에는 12세 이상의 성인 및 어린이의 보충요법 및 수술 관리 치료제로 사용하도록 승인되었다.

FDA는 지난해 혈우병 B형을 앓고 있는 어린이와 성인들의 출혈을 예방하기 위한 베네픽스와 엑시니티의 규제 승인 확대를 요청을 받았다. 이를 위해 화이자와 압티보가 제출한 2건의 보조적 생물학적제제 허가신청서(sBLA)를 승인했다.

하지만 FDA가 기록을 검토한 결과, 이미 다른 제품에 해당 허가사항과 겹치는 희귀의약품 독점권이 존재했기 때문에 두 치료제 모두 추가적 소아 관련 표기의 승인이 허가되어서는 안 된다는 사실을 발견했다.

해당 제품은 미국에서 최초로 혈우병B 성인과 어린이를 대해 일상적인 예방치료제로 승인된 재조합형 9인자 제제 다케다의 릭수비스(Rixubis)였다.

몇 년 전, FDA는 릭수비스를 희귀의약품으로 분류했는데, 이는 승인된 약물이 시장 독점성을 7년 동안 유지할 수 있도록 자격을 부여하는 표시이기도 하다.

FDA는 화이자와 압티보에게 발송한 승인 철회 문서에서 릭수비스의 시장 독점권은 9월까지 유효하다고 설명했다. 그때까지, FDA는 혈우병B 어린이를 위한 예방적 치료제로서 베네픽스와 엑시니티를 승인할 수 없다는 내용이었다.

단, 이 철회건은 베네픽스의 기존 표기(보충요법)에는 영향을 미치지 않는다. 또 지난해 승인받은 B형 혈우병 성인의 일상적인 예방 치료로는 두 치료법이 모두 허용된다.

FDA는 또한 베네픽스와 엑시니티의 표기가 적힌 라벨을 항상 검토하고 업데이트할 필요성이 있다고 회사들에게 조언했다.

[헤모라이프 육연희 기자]