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옥타파마 혈우병 신약 '뉴위크'(Nuwiq), PUP 항체 발생 위험 낮아타 응고인자제제 40%에 비해 26.3%로 상대적 안전 확인
육연희 기자  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
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승인 2021.03.26  02:32:12
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임상시험 결과에 따르면, 옥타파마(Octapharma)사의 뉴위크(Nuwiq)를 사용한 치료는 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)에서 약물이 제대로 작동하지 못하게 하는 억제인자(항체) 발생 위험이 낮은 것으로 밝혀졌다.

이러한 연구결과는 유명 의학저널인 '혈전증과 지혈(Thrombosis and Haemostasis,)'에 '과거 치료경험이 없는 중증 혈우병A 환자의 시목토콕알파(뉴위크) 사용 : 뉴프로텍트(Nuprotect) 연구의 최종 결과'라는 제목으로 실렸다.

혈우병A는 혈액응고 단백질 인자인 8인자의 기능 부족으로 인해 발생한다. 현재, 가장 활발한 치료 방법은 대체요법(replacement therapy)이다. 이름에서도 알 수 있듯이, 이것은 누락되거나 결함이 있는 단백질을 ‘대체’하기 위해 8인자를 투여한다.

그러나 이 치료법의 문제는 일부 환자들에게선 이 약에 대해 억제인자, 즉 항체가 발현되어 약물이 체내에서 제대로 작동하지 못하게 한다는 것이다. 억제인자의 발현은 치료를 처음 시작하는 시기에 가장 높다.

뉴위크는 혈우병A의 수요 중심형 예방적 치료로 널리 승인된 대체 요법이다. 인간 세포주를 사용하여 만들어진 뉴위크는 어떠한 생화학적인 변이도 가지고 있지 않다. 생화학적 변이는 대체요법의 안정성을 개선하기 위해 자주 사용되기도 하며 약물의 투여 빈도를 낮출 수 있다. 그러나 억제인자의 발현을 촉진하는 면역반응을 일으킬 수도 있다.

옥타파마의 IBU혈액학 총괄 책임자인 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)는 보도 자료에서 "뉴위크는 PUP의 억제인자 위험을 최소화하기 위한 목적으로 개발되었다"고 말했다.

이번 연구를 통해 옥타파마를 포함한 여러 기관의 연구원들은 3단계 임상시험 NuProtect(NCT01712438)의 결과를 보고했다. 옥타파마의 이 임상시험은 17개국 38개 임상 수행기관에서 진행되었다.

총 105명의 PUP를 대상으로 억제 인자의 존재와 관련하여 연구가 진행되었다. 이 많은 수의 참가자들이 NuProtect를 'PUP에서 가장 큰 잠재성을 보여준 단일 8인자 연구로 만들었다’고 연구진은 말했다.

그들은 8인자나 다른 혈액 제품들을 통해 사전에 치료를 받지 않은 환자를 의미하는 ‘진정한 PUP’를 대상으로 진행하는 것이 이 연구의 강점이라고 말했다.

모든 참가자들은 남성이었고, 약 4분의 3은 2세 이하였다. 처음 투약했을 때의 시험 참가자의 평균 연령은 12개월(1세)이었다.

분석 대상자들 중 28명(26.7%)에게서 억제인자가 발생했다. 이 중 17명은 억제인자 수치가 높았고, 11명은 억제인자 수치가 낮았다. 억제인자 수준이 낮은 참가자 11명 중 5명에서는 치료법을 수정하지 않고도 검출되지 않는 수준으로 억제인자 수치가 감소했다.

이러한 억제인자 발현 속도는 일반적으로 임상시험에서 PUP를 대상으로 테스트한 다른 8인자 제품에 비해 낮았다. 일반적으로, 다른 연구에서는 최대 40%의 항체 발현률과 25% 이상의 고항체 발생률이 기록된다.

예를 들어, 햄스터 세포주를 기반으로 한 8인자 제품을 평가한 SIPPET 연구(NCT01064284)에서는 참여자의 44.5%가 억제인자를 만들었고, 28.4%가 고항체였다.

연구진들은 "이 연구는 뉴위크로 치료한 중증 혈우병A PUP가 다른 최근 8인자 임상시험에서 대해 보고된 것보다 억제인자 발현률이 더 낮다는 것을 보여준다"고 결론 내렸다.

NuProtect 연구의 관리자이자 런던 '그레이트오몬드스트리트 아동병원(Great Ormond Street Hospital for Children)' 임상의사 리 리스터(Ri Liesner) 의학 박사는 "이 연구 결과는 소아과 전문의들이 나이가 가장 어린 환자를 치료할 때 뉴위크를 사용하는 것을 한번씩 고려해볼 수 있는 계기가 될 수 있다"고 말했다.

리즈너 박사는 "이러한 데이터는 뉴위크가 중증 혈우병A를 새로이 진단받은 아동 환자들에게 매력적인 선택지가 될 수 있음을 보여준다"고 말했다.

억제인자는 나이가 많은 환자에 비해 1세 이하의 참가자들에게서 훨씬 더 잘 발생했다. 치료 관련 요인(예를 들어 수술과 같은 일)은 억제인자 발현위험의 경중과 관련이 없었다.

NuProtect 연구의 한계는 거의 모든 참가자가 백인(82.4%)과 아시아인(13%)으로 이루어졌다는 것이다. 일반적으로 항체발현율이 높은 것으로 보고된 흑인 참가자는 없었다.

올라프 발터(Olaf Walter) 옥타파마 이사장은 "혈우병A 환자는 평생 치료 결정을 하며 살아가야 한다"고 말했다. "뉴위크는 치료 초기 PUP와 환자의 가족들이 건강하게 살 수 있도록 하겠다는 옥타파마의 목표에 더 가까이 다가갈 수 있게 한다"고 자료를 통해 밝혔다.

[헤모라이프 육연희 기자]

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