Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À(Generation Bio)´Â ÀÚü Á¶»ç ºñ¹ÙÀÌ·¯½º¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á Ç÷§ÆûÀÌ »ýÁã ¹× ºñÀΰ£ ¿µÀå·ù¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ½ÇÇè¿¡¼ ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀÎ 8ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀ» Áõ°¡½Ãų ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ´Â »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅ͸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù.
ÀÌ ÀÚ·á´Â ¿ÃÇØ ¸» ÀÓ»ó °³¹ßÀ» À§ÇÑ ÃÖÁ¾ Ä¡·á¹ýÀÇ ¼±Á¤À» µÞ¹ÞħÇÑ´Ù°í ȸ»çÃøÀº º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ ÀüÇß´Ù.
Ç÷¿ìº´A´Â ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Â À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ 8ÀÎÀÚ°¡ ¾ø°Å³ª °áÇÔÀÌ ÀÖ¾î À¯¹ßµÈ´Ù. °³³äÀûÀ¸·Î Ç÷¿ìº´AÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¸ñÀûÀº Á¤»óÀûÀ¸·Î ±â´ÉÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ ÀÌ¿ëÇÏ¿© 8ÀÎÀÚ¸¦ »ý»êÇϵµ·Ï ÇÏ´Â °ÍÀÌ´Ù.
ÇöÀç °³¹ßÁßÀÎ ´ëºÎºÐÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº °³·®µÈ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© Á¤»ó 8ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚ Àü´ÞÇÑ´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ Á¢±Ù¹ý¿¡´Â ºñ¿ë ¹× ¾ÈÀü ¹®Á¦¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ¸î °¡Áö ´ÜÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù.
Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À´Â ¹ÙÀÌ·¯½º ´ë½Å ¼¼Æ÷ Ç¥Àû ÁöÁú ³ª³ëÀÔÀÚ(ctLNP) ½Ã½ºÅÛÀ» ÅëÇØ Àü´ÞµÈ Æó¼âÇü DNA(ceDNA)¸¦ »ç¿ëÇϸç, ±âº»ÀûÀ¸·Î N-¾Æ¼¼Æ¿°¥¶ôÅä»ç¹Î(N-acetyl galactosamine)À̶ó´Â ºÐÀÚ¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ´Â Áö¹æ ºÐÀڷΠƯ¼ö ÄÚÆÃÀÌ µÈ DNA°¡ °£ ¼¼Æ÷·Î µé¾î°¥ ¼ö ÀÖµµ·Ï »ç¿ëµÈ´Ù. Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À´Â ÀÌÀü¿¡ Ç÷§Æû °³¹ßÀ» ÃËÁøÇϱâ À§ÇØ 1¾ï 1õ¸¸ ´Þ·¯ÀÇ ÀÚ±ÝÀ» Áö¿ø¹Þ¾Ò´Ù.
Ç÷¿ìº´AÀÇ Áõ»óÀ» ¸ð¹æÇϵµ·Ï ¼³°èµÈ »ýÁã¿¡ ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ½ÃÇàÇϸé Àΰ£ÀÇ 8ÀÎÀÚ»ý»êÀÌ Åõ¿©·®°ú ºñ·ÊÇØ Áõ°¡ÇÑ´Ù°í º¸°íÇß´Ù. 0.5mg/kg ¿ë·®À¸·Î Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº »ýÁã´Â 10ÀÏ ÈÄ 8ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀÌ Á¤»óÄ¡ÀÇ Æò±Õ 9%¸¦ ³ªÅ¸³Â´Ù. 1mg/kg ¼±·®Àº Á¤»óÄ¡ÀÇ 16%, 2mg/kg ¼±·®Àº Á¤»óÄ¡ÀÇ 23%¸¦ ³ªÅ¸³Â´Ù.
Á¦³×·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À¿¡ µû¸£¸é, »ýÁã¿¡¼ º¼ ¼ö ÀÖ´Â È¿°ú´Â ÁßÁõ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ´Â ÇÑ°èÄ¡(Á¤»óÀûÀÎ ÀÀ°í ´Ü¹éÁú È°µ¿ ¼öÁØÀÇ 5%)¿¡ ÇØ´çµÇ°Å³ª ±× ÀÌ»óÀ̾ú´Ù.
¶Ç ´Ù¸¥ ½ÇÇè¿¡¼´Â Àΰ£ÀÌ ¾Æ´Ñ ¿µÀå·ù¸¦ ´ë»óÀ¸·Îµµ ½ÇÇèÇߴµ¥, ÀÌ´Â Á㺸´Ù Àΰ£°ú »ý¹°ÇÐÀûÀ¸·Î ´õ À¯»çÇÑ °ÍÀÌ´Ù. 2mg/kg ¿ë·®À¸·Î Ä¡·áÇÑ 5ÀÏ ÈÄ, Áã¿¡¼´Â 8ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀÌ Á¤»óÄ¡ÀÇ ¾à 3%, ¿µÀå·ù¿¡¼´Â 1%¸¦ º¸¿´´Ù.
Á¾¿¡ µû¸¥ ÀÌ °á°úÀÇ Â÷ÀÌ´Â ´Ù¸¥ LNP ±â¹Ý ½Ã½ºÅÛ¿¡¼ º¸°íµÈ °Í°ú °á°ú¿Í À¯»çÇß´Ù°í Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À´Â ¹àÇû´Ù.
2mg/kg(°¡Àå ³ôÀº ¼±·®)ÀÇ Ä¡·á´Â Àΰ£ÀÌ ¾Æ´Ñ ¿µÀå·ù¿Í Áã ¸ðµÎ ºÎÀÛ¿ëÀÌ ¹ß°ßµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
"ÀÌ·¯ÇÑ µ¥ÀÌÅÍ´Â ¹ÙÀÌ·¯½º È°¿ë À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÀÇ ÇѰ踦 ±Øº¹ÇÏ°í »õ·Î¿î Á¾·ùÀÇ À¯ÀüÀÇÇÐÀ» Á¤¸³ÇÒ ¼ö Àֱ⿡ ¿ì¸®¿¡°Ô´Â Áß¿äÇÑ ÀÌÁ¤Ç¥°¡ µÉ ¼ö ÀÖ´Ù." ¶ó°í Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿ÀÀÇ CEOÀÎ Áö¿ÀÇÁ ¸Æµµ³ÊÇÁ(Geoff McDonough)´Â ¸»Çß´Ù.
Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿À´Â ´Ù¸¥ Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ» ÅëÇÑ ÇÑ ¹øÀÇ Åõ¿©¸¸À¸·Îµµ Áã¿¡°Ô¼ ³»±¸¼ºÀÌ ÀÖ´Â 9ÀÎÀÚÀÇ ¹ßÇöÀÌ ÀÌ·ïÁ³À¸¸ç ´Ü¹éÁúÀÇ ¹ßÇöÀÌ Åõ¿© ÈÄ ¼ö°³¿ù µ¿¾È Áö¼ÓµÈ´Ù°íµµ º¸°íÇß´Ù. 9ÀÎÀÚ´Â Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ¿¡°Ô ´©¶ôµÇ¾ú°Å³ª °áÇÔÀÌ ÀÖ´Â ´Ü¹éÁúÀÌ´Ù.
¶ÇÇÑ ÃÖÃÊ Åõ¿© 5ÁÖ ÈÄ ÀçÅõ¿©´Â »ýÁãÀÇ 9ÀÎÀÚ È°µ¿ ¼öÁØÀ» Ãʱâ 5-10%´ëÀÇ ¼öÁØ¿¡¼ ÀçÅõ¿© ÈÄ ÃÖ´ë 10-20%±îÁö Áõ°¡½ÃÅ°´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ƯÈ÷, ÀÎüÀÇ ¸é¿ª ü°è´Â ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ óÀ½À¸·Î ³ëÃâµÇ¸é Áï°¢ÀûÀ¸·Î ¹ÝÀÀÀ» ÀÏÀ¸Å°±â ¶§¹®¿¡ ¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý Ä¡·á¿¡¼ ÀϹÝÀûÀ¸·Î ÀçÅõ¿©´Â ºÒ°¡´ÉÇÏ´Ù.
"¿ì¸®´Â ÀüÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼ ³»±¸¼º, ÀûÁ¤¼º ¹× ÀçÅõ¿©¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÀÇ ÁÖ¿ä Ư¡°ú, °£ ÁöÇâÀûÀÎ »õ·Î¿î ctLNPÀÇ ¿ªÇÒ¿¡ ´ëÇØ ÀÔÁõÇß´Ù. ¿ì¸® Á¦Ç°ÀÇ ¸ñÇ¥ Á¶°Ç°ú ÀÏÄ¡ÇÏ´Â Áé°ú µ¿¹°ÀÇ ¿¹Ãø °¡´ÉÇÑ ´Ü¹éÁú ¹ßÇö ¼öÁØÀ» °¡Áö°í, ¿ÃÇØ Ç÷¿ìº´A ÇÁ·Î±×·¥À» ½ÃÀÛÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù"¶ó°í ¸Æµµ³ÊÇÁ´Â ¸»Çß´Ù.
Á¦³Ê·¹ÀÌ¼Ç ¹ÙÀÌ¿ÀÀÇ °úÇРåÀÓÀÚÀÎ ¸¶¸®»ç ½ºÅÄÆ°(Marisa Stanton) ¹Ú»ç´Â "ºñ¹ÙÀÌ·¯½º¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â 40³â ÀÌ»ó °úÇÐÀڵ鿡°Ô´Â ´Þ¼ºÇϱâ Èûµç ¸ñÇ¥·Î Á¸ÀçÇØ¿Ô´Ù. ¿À´Ã³¯ÀÇ µ¥ÀÌÅʹ óÀ½À¸·Î ÀÌ·¯ÇÑ ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇϱâ À§ÇÑ Áß¿äÇÑ Åä´ë°¡ µÉ °ÍÀÌ´Ù"¶ó°í ÀüÇß´Ù.
"ÁöÁú ³ª³ëÀÔÀÚ´Â Àΰ£ÀÌ ¾Æ´Ñ ¿µÀå·ù¿¡¼ ȯÀÚ¿¡ À̸£±â±îÁö ³î¶ó¿ï Á¤µµ·Î Á¾ ¹ø¿ªÀ» ¿¹Ãø °¡´ÉÇÏ°Ô º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. ¿ì¸®´Â ceDNA °³¹ß ±¸Á¶¸¦ »ç¿ëÇÑ ³ôÀº ¼öÁØÀÇ ÀÎÀÚ ¹ßÇö°ú ctLNP Àü´Þ ½Ã½ºÅÛÀÌ Áã¿Í Àΰ£ÀÌ ¾Æ´Ñ ¿µÀå·ù¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ½ÇÇè¿¡¼ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ Áß¿äÇÑ µ¥ÀÌÅ͸¦ »ý¼ºÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ̶ó°í »ý°¢ÇÑ´Ù."¶ó°í ½ºÅÄÆ°Àº ÀüÇß´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ À°¿¬Èñ ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |