▲ 세계 최초 비응고인자 예방요법 피하투여 제제인 헴리브라의 급여기준이 19일 보건복지부 개정고시를 통해 확대되었다. 늦은 감이 있지만 혈우사회가 어린 항체환자들의 손을 잡아줄 수 있게 되었다. (사진은 5세 혈우병A 항체환자 A군의 팔)

최초의 비응고인자 혈우병치료제(피하투여형) '헴리브라'의 건강보험 급여 범위가 지난 19일 확대되었다.

지난해 5월 상식 밖의 까다로운 급여제한을 가진 채 항체를 가진 혈우병A에 대해 급여 허가된 헴리브라가 6개월 여 만에 다소 완화된 급여기준으로 항체 환자들에게 허가된 것이다. 항체가 없는 일반 혈우병A 환자에 대해서는 아직 해당되지 않으며 이는 올 해 말쯤 변화가 있을 것으로 보인다.

확대 적용된 부분을 중심으로 살펴보면, '12세 이상' 조항이 사라진 것이 눈에 띤다. 지난해 5월 고시에는 '만12세 이상이면서 체중이 40kg 이상'이라는 초헌법적 나이제한이 걸려있었으나 이번 고시를 통해 만 1세 이상의 모든 항체환자(항체를 보유한 중증 혈우병A, 항체역가가 5BU이상의 이력 있음)들이 사용할 수 있게 되었다.

다만 12세 이상은 '최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우나 면역관용요법(항체를 없애기 위한 치료)에 실패한 경우'라는 조건이 유지되며, 12세 미만은 '면역관용요법에 실패한 경우 또는 면역관용요법 대상에 부합하나 시도할 수 없음이 소견서를 통해 입증되는 경우'라는 조건이 따라붙었다. 즉, 먼저 항체를 없애기 위한 시도를 해 보고 헴리브라를 사용하라는 의미로 해석된다.

다른 큰 변화는 '최대 24주 투여'라는 독소조항이 폐지된 점을 들 수 있다. '최소한의 안전성 확보'라는 차원에서 삽입됐던 기준이었으나 세계적으로 오랫동안 사용되며 확인된 경험과 추가 연구논문이 발표되면서 복지부가 혈우사회와의 확대 약속을 8개월만에 지킨 것으로 볼 수 있는 부분이다. 국내 공급사인 JW중외제약 측에서는 보험급여 초기에 헴리브라를 처방받기 시작한 환자들을 대상으로는 24주가 초과되는 11월경부터 무상공급 프로그램을 시행하면서 치료 공백을 메워왔다.

하지만 '투여중지 기준'은 다소 강화된 측면이 있다. 기존 고시에서는 '전 치료법과 비교하여 출혈건수가 증가하는 경우' 투여를 중지한다고 규정하고 있으나, 19일 고시를 통해 '6개월마다 평가하여 전 치료법 대비 50% 이상의 출혈건수 감소가 유지되지 않은 경우'로 변경되었다. 확실한 예방효과가 있지 않으면 헴리브라를 쓰지 말라는 것인데, 예를 들어 45% 정도의 출혈 감소가 확인된다면 이러한 가치 판단을 어떻게 할 것인지 의문을 남긴다. 하지만 헴리브라를 포함한 비응고인자 예방제제들을 사용 또는 임상시험하고 있는 환자들의 실제 경험에 비추어 보았을 때 우수한 예방효과를 나타낼 것으로는 전망되고 있다.

이러한 헴리브라 급여기준의 진전에도 불구하고 기존의 까다로운 조항들은 일부 유지된다. 반드시 의료기관에 가서 투여해야 한다는 '원내투여' 조항과 혈액종양학과나 혈액내과 전문의만 처방할 수 있다는 '처방의사 제한'이 그것이다. 하지만 이러한 허들도 국내 사용경험이 축적되고 안전성이 지속적으로 확인된다면 점차 환자들의 삶의 질 개선방향과 함께 시나브로 사라질 것으로 전망된다.

헴리브라의 급여확대 소식을 접한 한 5세 항체환자의 어머니는 "가까이 있어도 맞을 수 없던 피하주사를 시도해 볼 수 있어서 늦었지만 반가운 일이라고 생각한다"면서 "다음 세대 환자들을 위해 노력해 준 분들께 감사하고 모든 환자들의 치료가 개선될 수 있도록 같이 노력하겠다"고 의지를 전했다.

[헤모라이프 김태일 기자]