▲ 메덱서스(Medexus)사가 임상시험중인 9인자 혈우병 치료제 '엑시니티(Ixinity)'

혈우병 B를 앓고 있는 12세 미만의 아동 치료제 개발을 위한 엑시니티(Ixinity) 4기 임상시험의 등록이 임박하고 있다고 메덱서스(Medexus)사는 발표했다.

브라질, 콜롬비아, 몰도바, 남아프리카, 우크라이나에서 진행되고 있는 이 국제 연구(NCT03855280)는 실험 대상을 지속적으로 모집하고 있다.

칼리드 모하메드 메덱서스 허가팀 국장은 보도자료를 통해 "2021년 2분기까지 등록이 완료될 예정이기 때문에 엑시니티 4단계 소아 임상시험의 꾸준한 진행에 박차를 가하고 있다"고 전했다.

혈우병 B는 필수적인 혈액응고 단백질인 9인자의 결핍으로 발생한다. 엑시니티는 현재 메덱서스 산하에 있는 압티보 테라퓨틱스사에 의해 개발되었고 9인자를 재조합한 대체 치료법이다. 일상적인 예방과 출혈을 예방하기 위한 목적과 수술 중 출혈을 관리하기 위한 목적으로 정맥에 직접 투여한다.

이는 2015년 미국에서 혈우병B 성인과 12세 이상 어린이의 출혈 방지를 위해 승인되었다.

2017년 미국과학학술회의에서는 12세 미만의 소아 환자를 대상으로 한 3기 임상시험 연구와 함께 임상시험 합산 데이터의 하위그룹 분석을 결과로 한 엑시니티 사용에 대한 안전성과 효용성이 보고된 바 있다.

또한 이 분석은 소아의 출혈을 통제하는 엑시니티의 효과가 전체 환자 모집단에서 3단계 임상시험에서 볼 수 있는 효과와 비교된다는 것을 보여주었다.

켄 디 엔트레몬트(Ken d’Entremont) 메덱서스 대표는 "이전 3단계 임상시험에서 보고하고 수집한 데이터는 혈우병B로 치료받은 이력이 있는 12세 미만 아동들의 출혈을 예방하고 통제하는데 엑시니티가 안전하게 작용한다는 것을 입증했다.", "우리는 엑시니티 4단계 소아 임상시험을 진전시키기로 결심하였으며, 이에 따라 지속적으로 정보를 제공할 수 있기를 기대한다."고 전했다.

올해부터 투여를 시작한 4단계 임상시험은 중등도 혈우병B 환아와 중증 혈우병B 환아 22명을 대상으로 엑시니티의 사용의 안전성, 효능, 약동학을 평가하고 있다.

시험 대상 환자는 6세 이하, 6~11세 이하의 2개 그룹으로 나뉜다.

임상시험은 3개의 뚜렷한 단계로 구성되어 있다. 복용량, 안전성, 약동학적 특성에 대한 초기 평가 후에는 약 6개월 동안 35~75IU/kg의 선량으로 매주 2회씩 엑시니티를 투여함으로써 예방적 치료를 시행한다.

그 지속 단계에서, 아이들은 6개월의 추가적 치료를 선택할 수 있다.

치료 초기 6개월 동안은 환자의 연간 출혈률 변화 관찰이 주된 목표다.

모하메드는 "우리는 12세 미만의 미국 아동까지 사용할 수 있도록 생산량을 확대하는 것이 목표입니다."라고 전했다.

"혈우병 B형 환자의 3분의 1이 아동인 것으로 추정되고 있고 제품의 생산량 확대는 곧 엑시니티의 잠재력을 확대시키는 것과 같으며 우리는 이를 통해 소아 환자들에게 다양한 치료 방법을 제공하는 것을 목표로 하고 있다"고 메덱서스의 대표는 전했다.

[헤모라이프 육연희 기자]