▲ 세계혈우연맹은 '새로운 이상반응 발생'으로 인해 피투시란 임상시험이 중단됐다는 소식을 전했다.

'혈우병 만능치료제'로 불리는 '피투시란'의 글로벌 3상 임상시험이 잠정 중단될 것으로 보인다.

세계혈우연맹(WFH), 유럽혈우병컨소시엄(EHC), 미국혈우재단(NHF)은 현지시간 6일 공동성명을 통해, 피투시란의 개발사인 사노피젠자임(Sanofi Genzyme)사가 새로운 이상반응 발견으로 인해 피투시란의 임상시험을 자발적으로 중단하기로 했다는 사실을 밝혔다.

새로운 이상반응에 대해서는 구체적으로 밝히지 않고 있으나, 국내 의료진의 소식에 따르면 임상시험 중 혈전 발생의 문제가 발생한 것으로 알려지고 있다. 다만 해당 혈전 발생이 시험약품으로 인한 것인지는 확인이 더 필요한 상황이다.

피투시란은 혈우병 환자의 출혈을 예방하기 위해 월 1회 피하투여로 안티트롬빈을 억제해 트롬빈 생성을 촉진하는 siRNA 후보물질로서, 항체 보유 여부를 막론하고 혈우병A와 B 모두에 쓸 수 있는 획기적인 치료제로 주목받고 있다.

2016년 얼나일람(Alnylam)과 사노피의 제휴로 본격 개발 궤도에 올라섰으며, 앞선 2017년 2상 임상시험에 참여했던 한 환자의 혈전 관련 문제로 한동안 시험을 중단하고 안전을 위한 조치를 강화한 후 그 해 12월 시험을 재개한 바 있다.

▲ 피투시란의 지혈기전 모식도

[헤모라이프 김태일 기자]