▲ 사노피젠자임은 지난 5일 '엘록테이트'의 미디어 세미나 'A형 혈우병의 최신 치료 지견과 국내 치료 환경의 현재'를 열었다.

희귀질환 전문 제약회사 사노피젠자임은 11월 5일 오후 3시 반감기연장 혈우병A 치료제 '엘록테이트'의 미디어 세미나 'A형 혈우병의 최신 치료 지견과 국내 치료 환경의 현재'를 열었다.

이번 미디어 세미나에서는 대구가톨릭대학교 소아청소년과 최은진 교수가 마이크를 잡아 8년만에 발표된 ‘WFH 혈우병 치료 가이드라인’ 업데이트의 의의를 살펴보고, 엘록테이트를 통한 유지요법의 혜택 및 국내 A형 혈우병 환자의 삶의 질 향상을 위한 유지요법 환경 개선의 필요성에 대해 논의하는 자리를 가졌다.

최은진 교수는 개정된 가이드라인의 주요 내용을 소개하면서 "중증 혈우병 환자의 유지요법 시행이 전세계적 치료 원칙으로 자리잡았다"고 밝히면서 "환자의 약동학테스트 결과와 라이프 사이클에 따라 개별화된 유지요법이 권장되는 가운데 반감기연장 응고인자제제가 효율적인 활성화도 관리와 환자 삶의 질 개선 측면에서 유용한 도구로 주목받고 있다"고 말했다.

▲ 대구가톨릭대학교 소아청소년과 최은진 교수

그는 "'유지요법'이라는 말을 쓰는 나라는 우리나라 밖에 없다"면서 "재정적 문제 때문에 혈우병에만 '예방요법'이라는 단어를 쓰는 것은 어렵다는 복지부 입장을 이해하지만 혈우병 예방요법이라는 세계적 추세를 거스를 수 없고 우리나라도 어느 정도 예방요법이 자리잡아 가고 있다"고 혈우재단 통계를 들어 발표했다.

최 교수는 엘록테이트 글로벌 임상시험인 ASPRIE 연장 연구 최종 결과를 상세하게 설명했다. 자료는 성인 및 소아 환자에서 엘록테이트 유지요법은 필요 시 보충요법과 비교하여 낮은 연간출혈률을 확인했으며 개별 유지요법 시행군에서 전체 연간 출혈률은 성인 환자 0.7, 소아 환자 1.2, 관절 자발출혈율은 성인 환자 0.0, 소아 환자 0.0이었다는 내용을 담고 있었다. 또한 롱액팅제제에 대한 환자 순응도가 높아 엘록테이트 유지요법을 시행한 환자 중 94%는 투여 용량을 유지했으며, 95%는 투여 간격을 유지했다는 부분도 눈에 띄었다.

하지만 최은진 교수는 '3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg'이라는 식약처 허가기준에 비해 1회 투여용량을 20~25 IU/kg으로 제한하고 있는 현행 급여기준에 대해서는 안타깝다는 평가를 냈다. "일부 환자에게는 적절한 유지요법이 가능한 수치일 수 있으나 의학적 기준이 없이 복지부 차원의 타협에 의해 급여기준이 정해져 한계가 느껴진다"고 밝히면서 "임상시험 자료와 심평원 허가사항, 현장 의료진의 연구를 무시한 결과"라고 개선에 대한 바람을 전했다.

▲ 최은진 교수는 "개별 환자 맞춤식 유지요법을 위해 반감기연장제제 급여확대가 필요하다고 강조했다.

그는 "본인의 병원에서 표준반감기제제로 이틀마다 병원에 와서 유지요법 하던 소아가 반감기연장제로 바꾸고 3일마다 와서 주사하게 된 것에 환자 만족도가 높으며 최근 자가주사도 익혀 순응도가 더 좋아지고 있다"고 실 사례를 전하기도 했다. 더불어 "개인맞춤치료를 위해서는 환자와 의사간 신뢰관계가 반드시 있어야 한다"고 덧붙였다.

발표 이후 이어진 질의응답시간에 'FC융합단백 제제를 장기간 사용시 예상되는 문제는 없는가'라는 질문에 사노피젠자임 측에서는 "FC융합단백 테크놀러지는 처음 적용된 기술이 아니라 이전 류마티스제제 등에 이미 적용되어 오랫동안 사용되어 왔고 엘록테이트가 사용된지도 기간이 누적되어 문제 없는 것으로 보고되고 있다"고 답했다.

또한 우리나라 가장 많은 혈우병 환자가 이용하고 있는 한국혈우재단의원 의약품심의위원회에서 이러한 반감기연장제제 허가 문제를 묻는 질문에는 "약에 대한 엄격한 심의가 필요하므로 어느 정도의 절차가 필요하며, 큰 문제가 없는 한 사용될 것으로 보인다"고 견해를 밝혔다.

▲ 질의에 답하고 있는 최은진 교수와 사노피젠자임 박진영팀장(좌)

[헤모라이프 김태일 기자]