△Institute of Clinical and Economic Review는 보스턴에 위치한 독립적 인 비영리 조직이다. 이곳은 치료, 테스트 및 절차에 대한 종합적인 임상과 비용 효율성 분석을 통해 의료 가치를 향상 시키고 있다.

피하주사형 혈우병 치료제 헴리브라가 효과적인 치료와 함께 치료비용의 절감 효과가 있는 것으로 나타났다.

미국 비영리단체 ‘임상 및 경제성 검토 연구소(ICER, the Institute for Clinical and Economic Review)’는 성인의 중증 혈우병A(8인자)환자가 헴리브라(에미시주맙)로 대체 치료시 기존의 예방요법보다 절감 효과가 있는 연구보고서를 발표했다. 연구소는 “미국 혈우병 환자들에게 사용되고 8인자 예방요법은 높은 투여량 때문에 고비용이 소요되고 있다”며 이같이 밝힌 것이다.

ICER은 ‘비용 효과 분석’에서 임상시험 데이터를 토대로 분석해 혈우병A에 대한 경제적인 치료 등 연구를 진행했다면서 자료는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청이 혈우병 치료제의 승인을 위해 요구하는 장기적인 시험 데이터를 분석한 결과라고 설명했다.

보고서에 따르면, 헴리브라를 주 1회 혹은 2회의 피하 주사한 뒤 4주간 지켜본 결과, ‘8인자의 예방요법보다 훨씬 편하고 치료의 밀착도가 높은 치료법’이라고 밝혔다. 또한, 헴리브라의 3상 관찰연구(HAVEN4-NCT03020160)에서 “이전에 8인자 예방요법을 사용했던 모든 임상 참가자는 기존 8인자 예법요법보다 헴리브라를 선호했다”고 덧붙였다.

▲ 헴리브라(Hemlibra)

또한, 출혈률 및 기타 효능 측정치를 평가한 결과 “헴리브라는 현재 투여량의 8인자의 예방 요법과 비교해 유사한 건강상의 편익을 제공하고 있다”고 밝혔다.

ICER의 또 다른 연구보고서에서는 혈우병A 환자를 위해 승인된 헴리브라는 “8인자 혈우병 환자들에게 기존 예방요법보다 더 효과적이고 (치료 비용도) 절감이 된다”며 “대안이 될 수 있다”고 했다.

이와관련 ICER 최고 의료책임자 데이비드 린드(David Rind)는 “헴리브라의 효과는 8인자 예방요법과 비슷하거나 더 우수하며 전반적으로 비용을 절감하는 효과가 있다”고 말했다. 그러면서 “8인자 예방요법은 평생에 걸쳐 사용해야 하는데 시장경쟁이 치열해짐에도 불구하고 8인자 가격이 하락하지 않고 있다”고 덧붙였다.

주가이(Chugai, 중외)제약과 지넨텍(Genetech, 로슈그룹 계열사)이 공동 판매하는 헴리브라는 응고인자 중 8인자가 없거나 결함이 있는 혈우병 A(8인자)환자, 그리고 8인자 항체환자에게 8인자의 작용을 모방하기 위해 9인자와 10인자를 결합하는 메커니즘은 가지고 있다.

■ 단 1회의 치료로 혈우병 완치를 기대하는 유전자 치료법, ‘록타비안’

이번 연구에서는 임상시험 중인 유전자 치료제 ‘록타비안(완치제, 성분명-발록토코진 록사파보백)’도 250만 달러의 높은 가격에도 불구하고, 효과적이면서도 비용 절감 효과가 있는 치료법이라고 했다.

바이오마린의 록타비안은 단 1회의 치료로 아데노 바이러스(AAV5)를 사용하여 환자 체내에서 8인자의 생산이 회복되도록 유전자를 전달하는 치료법이다.

ICER는 록타비안이 실효성 있는 데이터에 기초하여 명확한 편익을 제공한다고 판단된다고 하면서도, 한편으로는 장기적인 결과에 대한 정보가 제한되어 정확한 평가가 가능하지 않았다고 조심스럽게 덧붙였다.

그 이유에 대해서는, 록타비안의 내구성(안정화)과 그것이 간 질환으로 이어질 수 있는 지의 여부가 장기적 결과에 영향을 미치는 판단 요소라고 했다. 장기적인 영향평가는 △AAV5에 대한 항체 발현 여부 △더 효과적인 미래 유전자 치료제를 사용하지 못하게 되는 경우 △암과 전염병에 대한 치료제나 백신을 사용하지 못할 수도 있는 경우 등을 추가 연구 조사해야 한다고 했다.

실제로 혈우병 공동체는 ’AAV5‘라는 바이러스는 작은 염증이 만성 C형 간염에서 간간이 나타나는 ’장기간의 간 손상‘을 유발할 수 있다고 했다. 이러한 과정이 발현되기까지는 수 년이 걸릴 수 있다는 우려를 표명해 왔다고 보고서는 전했다.

한편, ICER는 이달 30일 개최되는 <뉴잉글랜드 비교 유효성 공개자문회의(New England CEPAC)>의 비대면 가상 회의에서 전체적인 증거자료를 검토할 예정이다. 이 회의는 전문가와 혈우병 임상의, 치료방법 연구학자, 환자 측 리더들 등이 함께 할 예정이다.

이와관련 ICER 최고 의료책임자 데이비드 린드(David Rind)는 “모든 혈우사회 구성원들이 관심을 가지고, 8인자 혈우병 환자들의 치료에 있어서 헴리브라와 같은 치료에 대한 공정한 가격 결정, 차세대 유전자 치료법에 대한 고려사항을 논의할 수 있는 회의가 되길 기대한다”고 말했다.

[헤모라이프 육연희 기자]