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임상적 개선과 환자 삶의 질 아우르는 ‘혈우병 치료의 미래’는?세계혈우연맹 전 회장, 혈우병치료 7단계 모델 제시
마크 스키너 전 WFH 회장  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2020.09.29  17:17:36
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- WFH 가이드라인 EHL 치료제 포함 유지요법 권고
- 환자 중심적 치료 목표 달성 기여 기대

▲ 세계혈우연맹 전 회장인 마크스키너. 미국혈우재단 행사에서 박정서 코헴 회장과 함께

혈우병 치료 기술과 ‘임상적 지표’와 ‘환자 중심적 지표’를 아우르는 새로운 혈우병 치료 모델이 제시되었다. 전 세계혈우재단 회장인 마크 스키너(Mark Skinner) 캐나다 맥마스터대학교 부교수는 올해 Haemophilia지에 발간된 논문에서 환자 중심적인 가치를 높이고 의료형평성을 이루기 위한 7단계에 이르는 혈우병 치료 모델을 제시하여 주목 받고 있다.

임상–환자 중심 가치 아우르는 새로운 혈우병 치료 모델 제시

전 세계적으로 최소한의 적절한 치료를 받고 있는 혈우병 환자는 25%에 불과하며 , 예상 수명을 향상할 수 있는 다양한 치료 옵션이 있음에도 불구하고 일부 환자들은 만성적인 통증과 장애를 갖고 살아가고 있다. 혈우병은 전통적으로 연간출혈률(Annualised Blood rate), 혈액응고인자의 활성도로 치료 성적을 평가하고 있으나, 임상적인 지표만으로는 혈우병 환자의 삶의 부담, 혈우병으로 인한 합병증 등 환자 중심적인 가치를 평가하기에는 한계가 있다. 이에 기능적 개선을 평가하는 임상적 지표에 더하여 의료 형평성을 이루기 위한 환자 중심적 지표를 아우르는 새로운 혈우병 치료 7단계 모델이 제시됐다.

혈우병 치료 모델의 첫 번째 단계는 생명 유지 및 조기 사망 방지이다. 두 번째 단계는 임상적으로 관절 장애를 최소화하는 것이 목표이며, 환자 중심적인 지표는 삶의 질 개선을 통한 원활한 일상 생활이다. 두 번째 단계까지는 이른 나이부터 예방요법을 시행한 모든 혈우병 환자가 도달할 수 있다.

세 번째 단계는 자발 출혈이 없는 상태를 유지하고, 위험도가 낮은 신체활동을 가능케 하는 것이다. 이 단계는 정기적인 예방요법을 시행한 대부분의 혈우병 환자에서 가능하다. 네 번째 단계는 정상적으로 움직이며 일, 경력, 가족 생활에 제한을 받지 않는 것이다. 이 단계는 이른 나이부터 예방요법을 시행한 일부 환자들에게서만 실현 가능하다.

다섯 번째 단계는 경미한 외상을 견뎌내며 질환으로 인해 라이프스타일에 제한을 받지 않는 것이다. 여섯 번째 단계의 임상적 지표는 추가적 의료 개입 없이 외상 및 수술을 견뎌내는 것이며 환자 중심적 지표는 특별한 의료 처치 없이 생활하는 것이다.

마지막 일곱 번째 단계 임상적 지표는 정상적인 지혈이며, 환자 중심적 지표는 최적화된 건강한 삶을 누리는 것이다. 이를 달성하기 위해서는 거의 출생 직후부터 조기에 강화된 예방요법을 시행하거나, 유전자치료 또는 비응고인자치료 등이 필요할 수 있으며, 동시에 항체 발생의 위험을 회피하거나 면역 관용요법이 필요할 수 있다.

▲ 혈우병 치료의 7단계 모델 (클릭하여 확대)

임상적-환자중심적 지표 달성의 핵심, ‘예방요법에 따른 개인 맞춤형 치료’

마크 스키너 부교수의 혈우병 치료 모델의 핵심은 첫 단계부터 지속적인 예방 요법을 시행하는 것이다. 각 개인에게 최적화된 치료 결과를 위해 환자 개인의 병력, 라이프 스타일, 약동학적 PK 및 사용 가능한 치료 옵션 등 전반적인 요건을 고려하는 ‘개인 맞춤형 치료’가 혈우병 치료의 패러다임으로 제시되고 있다.

이러한 가운데 최근 세계혈우연맹이 발표한 치료 가이드라인 개정안에서 반감기가 연장된 혈액응고인자를 통한 예방요법도 표준 치료로 포함함에 따라, 더 적은 투여 횟수로 적절한 혈액응고인자 수치를 유지하거나, 같은 투여 횟수로도 더 높은 혈액응고인자 수치를 제공할 수 있는 반감기가 연장된 혈우병 치료제들이 최적화된 치료를 제공할 것으로 기대되고 있다.

혈액응고인자 기반 치료는 여전히 표준 치료법으로 예방요법뿐만 아니라 응급 출혈, 수술 관리에 필요하다. 특히 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제들은 혈우병 환자들에게 발전된 표준 예방요법을 제공할 수 있다. 반감기가 연장된 혈액응고인자 8인자 치료제들은 기존 표준 반감기 치료제 대비 반감기를 1.3~1.7배 연장하여 투여 횟수를 약 30% 줄였으며, 반감기가 연장된 9인자 치료제들은 기존 표준 반감기 치료제 대비 반감기를 4~6배 연장하여 투여 횟수를 60% 가량 줄였다. 올해 국내에서도 A형 및 B형 혈우병 환자 모두의 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제를 사용하게 될 수 있게 되어, 환자 중심적 치료 지표 달성에 도움을 줄 것으로 기대가 높아지고 있다.

-본 기사는 혈우병 환자단체 한국코헴회의 소식지 '우리코헴'과의 컨텐츠 공유로 게재됨-

[헤모라이프 김태일 기자]

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