△생산 중단을 예고한 9인자 혈우병 치료제 모노나인

9인자 혈우병의 출혈을 예방하고 억제하기 위해 오랫동안 사용되어 왔던 치료제 ‘모노나인’이 수요 감소로 인해 생산 중단된다.

치료제 제조사인 CSL베링은, 차세대 9인자 혈우병 치료제의 출현에 의해 혈액제제인 모노나인의 생산공급을 중단하게 됐다고 밝혔다.

CSL베링은 미 혈우연맹 홈페이지를 통해 “시간이 지나면서 환자들은 오래된 치료제에서 새로운 차세대 치료제로 바꾸고 있으며 현재 미국의 모노나인을 사용하는 환자는 거의 없다”면서 “그 결과 우리는 모노나인을 단종시키기로 결정했다”고 밝혔다.

모노나인은 혈액혈장 기반의 응고인자 농축액으로서 9인자 혈우병 치료제로 널리 사용되어 왔다. 지난 1992년 미국 FDA가 승인한 최초의 고순도 정제화된 9인자 치료제로써, 직접 혈관에 주입하는 방식으로 사용됐다.

모노나인의 후속 치료제로는 그리폴스(Grifols)의 알파나인 SD(AlphaNine SD)가 1996년 FDA의 승인을 받아 출시됐고, 이후 세계혈우사회는 유전자재조합제제의 요구가 늘어나면서 2013년 FDA가 승인한 다케다(Takeda)의 9인자 치료제 ‘릭수비스’가 사용됐다.

아울러, 9인자 혈우병 치료제의 지속적인 발전을 거듭하면서 사노피젠자임사의 9인자 혈우병 유전자재조합 치료제 ‘알프로릭스’가 출시 됐는데, 이 치료제는 체내에 더 오래 머무르도록 고안되면서 반감기를 연장시켰다. 따라서 9인자 혈우병 환자들의 빈번한 주사투여를 크게 줄이게 된 계기가 됐다.

이와 관련 CSL베링은 “모노나인을 사용하는 환자들에게 이 뉴스는 받아들이기 어려울 수 있다는 것을 알고 있다”면서 “현재 모노나인을 사용하는 환자들은 대체 치료법에 대해 주치의와 의논해야 할 것”이라고 덧붙였다.

한편, 생산 중단을 예고한 모노나인은 현재 공급량을 기준으로 2021년 중반까지는 약물이 공급될 것으로 예상되어 9인자 환자들은 다른 치료제로의 변경을 준비해야 할 것으로 보인다.

◇ 9인자 치료제, 국내에는 어떤 것이 있나?

9인자 혈우병 환자는 혈액 내 9인자 혈액응고단백질이 없거나 결함이 있기 때문에 혈액응고단백질인 9인자를 보충해야 한다. 중증 환자들에게 있어 부상, 수술, 또는 다른 분명한 원인이 없이 급성 출혈이 일어날 수 있다. 따라서 출혈을 예방하기 위해 9인자의 정기적이고 예방적인 치료가 필요하다.

국내는 GC녹십자의 훽나인, 화이자의 베네픽스, 다케다의 릭수비스, 사노피젠자임의 알프로릭스가 사용되고 있으며, 훽나인은 인간 혈액유래의 치료제이며 베네픽스와 릭수비스는 유전자재조합제제, 그리고 알프로릭스는 반감기가 연장된 유전자재조합치료제이다.

한편, CSL베링과 SK플라즈마가 국내 공급을 계획하고 있는 반감기연장제제 아이델비온(성분명 알부트레페노나코그알파)도 국내 출시를 앞두고 있다.

[헤모라이프 육연희 기자]