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FDA , 첫 혈우병 유전자치료제에 '조건부 승인 거부'바이오마린의 '록타비안' 2년치 임상자료 더 제출해야
김태일 기자  |  saltdoll@newsfinder.co.kr
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승인 2020.08.21  19:57:29
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▲ 미 FDA는 19일 세계 첫 혈우병A 유전자치료제 ‘록타비안’에 대한 승인을 조건부 거부했다.

혈우병 완치를 위한 첫 유전자치료제 사용승인까지는 다소 시간이 더 필요할 것으로 보인다.

미국 식품의약국 FDA는 현지시각으로 19일 바이오마린(Biomarin)의 혈우병A 유전자치료제 ‘록타비안’(Roctavian)에 대한 승인 거부하면서 현재 진행중인 3상 임상시험을 마치고 2년치 추적관찰 자료를 추가 제출할 것을 권고했다.

록타비안은 혈액 속 8번 혈액응고인자 결핍으로 지혈에 어려움을 겪는 혈우병 A환자에게 투여해 8인자를 생성하는 유전자를 환자의 간에 정착시킴으로서 정상적인 지혈작용을 장기간 유도하는 세계 최초의 혈우병 유전자치료제로 주목받고 있다. 단 1회 투여로 영구적인 효과를 기대하고 있으며, 유사한 기전으로 혈우병 완치를 목표에 두고 4~5개의 혈우병 A, B 유전자치료제들이 현재 임상시험 중에 있다.

그 중 가장 먼저 혈우병 환자를 대상으로 3상 임상시험에 들어가 4년차 데이터까지 발표한 바이오마린의 록타비안은 당초 8월 중 FDA의 사용승인이 기대되고 있었으나 이번 승인 거부로 2022년 허가에 재도전할 수 밖에 없게 되었다. FDA의 승인 거부 이유로는 '록타비안'의 약효가 얼마나 오래 갈지에 대한 우려가 있다는 쪽에 무게가 실리고 있다.

정확한 가격은 책정되지 않았으나 록타비안의 정식 출시 후 가격은 1회 투여에 최소 200만 달러(약 23억 원) 정도가 될 것으로 회사측은 밝힌 바있는데, 이는 미국 혈우병 환자 1명의 연간 약제비 약 30만 달러의 7배에 달하는 수치이다.

바이오마린측의 회장 진-자퀴스 비에나이메(Jean-Jacques Bienaimé)는 "록타비안 심사를 위한 임상 데이터 기간에 대한 합의는 FDA와 충분히 있었음에도 추가자료를 요구한 것은 놀랍고 실망스럽다"고 밝히면서 "록타비안 유전자치료와 혈우병A 치료 패러다임을 재정의할 수 있는 잠재력을 자신하고 있다"고 전했다.

FDA의 이번 승인 거부로 인해 현재 유전자치료에 도전하고 있는 타 제약업체들도 비슷한 수준의 강도 높은 임상데이터 제출의무를 지닐 것으로 예상된다. FDA에 이어 올해 록타비안 허가심사에 들어간 유럽의약청(EMA)은 아직 결정을 내리지 않고 있는데 미국측 결정에 유럽이 어느 정도 영향을 받을지도 관심이 가는 대목이다.

한편, FDA는 하루 전인 18일에도 길리어드사이언스의 류마티스관절염 신약 ‘필고티닙(filgotinib)'의 승인을 거부하면서 향후 더욱 까다로운 심사기준을 적용할 것에 대한 방향성을 예고하고 있다.

▲ 호주 멜버른에서 열린 ISTH 2019에 제출된 록타비안의 3년치 임상데이터 자료 중 투여 후 응고인자 활성도 지속에 관한 그래프

[헤모라이프 김태일 기자]

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