유전자치료, 미지영역 많지만 궁극적인 치료법 될 것

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유전자치료, 미지영역 많지만 궁극적인 치료법 될 것WFH 글렌 피어스 박사, 프리-서밋 첫 세션에서 발표

황정식 기자 | nbkiller@newsfinder.co.kr

승인 2020.06.15 03:45:07

휴일인 일요일 밤 10시, 온라인으로 열린 가상 총회의 열기는 뜨거웠다. 현지시간(EDT, 미동부표준시) 14일 오전 9시부터 열린 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia, WFH) 가상 총회(Virtual Summit)의 사전 행사격인 프리 서밋(Pre-Summit)이 온라인을 통해 열렸다.


▲ 본격적인 WFH 가상 총회에 앞서 하루 먼저 열린 프리-서밋(Pre-Summit), 비록 온라인이었지만 많은 사람들이 몰려 그 열기를 확인할 수 있었다.

가상 총회의 시작은 최근 혈우사회에서 가장 많은 주목을 받고 있는 유전자치료와 관련된 강의였다. 강연자는 작년 국제혈액학회 참석차 한국을 방문하여 우리에게도 익숙한 글렌 피어스(Glenn Pierce, MD) 박사이다. 강연의 주제는 ‘변화하는 혈우병 치료 시대의 불확실성 : 미지의 문제 해결(Uncertainty in an era of transformative therapy for hemophilia: Adressing the unknowns)’이었고 연자는 집에서 편한 차림으로 카메라를 통해 강연을 시작했다.


▲ 과거 90년대에도 유전자치료의 임상시험이 실시된 적이 있었다. 하지만 치명적인 부작용으로 인해 모두 중단됐던 비극이 있었다.

피어스 박사는 과거로부터 이어져 온 유전자 치료의 역사와 그 변천사, 성공과 실패, 그리고 아직은 알 수 없는 부분에 대해서 설명했다. 우리가 알고 있는 유전자치료법는 무려 90년대까지 그 시작점이 거슬러 올라가게 된다. 이미 그때에도 혈우병의 유전자치료 임상을 실시했지만 치명적인 부작용으로 인해 모두 중단된 바 있다.


▲ WFH 가상 총회는 이와 같이 진행된다. PC는 물론 스마트폰으로도 접속이 가능하다. 단 영문 자막은 PC에서만 가능하다.

하지만 시대가 바뀌며 많은 연구와 기술의 발달로 변형된 유전자를 옮기는 운반체를 안전한 바이럴 벡터(viral vactor)로 만들었으며, 더 큰 형태의 수정된 유전자를 옮길 수 있게 되어 혈우병B뿐만 아니라 혈우병A의 유전자 치료도 가능하게 되었다.

현재 진행중인 유전자 치료는 혈우병 A와 B를 포함하여 모두 5개가 있으며 모두 큰 문제없이 계속 진행중에 있는 것으로 피어스 박사는 언급했다. 아울러 이번에 계속되는 가상 총회에서 해당 임상 연구에 대한 결과 발표가 예정되어 있다고 말해 기대감을 높여주었다.


▲ 현 시대 유전자 치료법에 관한 질문이다. 얼마나 오래 갈 것이며, 얼마나 효율이 좋을 것인지와 같은 것들이다.

하지만 이렇게 많은 연구에도 불구하고 아직 모르는 부분이 많다고 그는 언급했다. 지난 총회에서도 그랬지만 아직도 알아야 할 것들이 많이 남아 있으며 심지어 ‘알려지지 않은 모르는 것들’에 대해 어려움을 토로했다.


▲ 피어스 박사는 유전자 치료법에 대해 확고한 믿음을 가지고 있었다. 유전자 치료법 = 완치, 그 외에 무엇이 있겠느냐라는 그의 말에서 희망을 느낄 수 있었다. 그 역시 혈우병 환자이다.

하지만 그는 유전자 치료법이야말로 혈우병을 근본적으로 고칠 유일한 치료법이며 이 치료법의 완성으로 더 높은 인류 과학의 완성을 기대하고 있다고 말했다. 아울러 그는 전세계적으로 혈우병 치료를 받지 못하는 어려운 환경에 놓인 사람들(특히 저소득 국가들)에게 근본적으로 도움이 되는 것이야말로 유전자 치료법이 될 수 있으며, 이를 통해 혈우병으로 고통받는 이가 획기적으로 줄어들 수 있다고 덧붙였다.


▲ 그는 유전자 치료법을 통해 가난과 혈우병으로 2중 고통을 받는 어려운 사람들까지 치료하고자 하는 계획도 가지고 있었다. 이 내용은 다음 세션인 인도적 지원 프로그램에서 한 번 더 언급하게 된다.

WFH 가상 총회의 첫 시작이자 기대가 높았던 세션이었던 만큼 많은 사람들이 몰려 화면이 끊기는 등의 기술적인 문제도 있었지만 피어스 박사의 희망찬 이번 강연은 처음 열린 WFH 가상 총회의 오프닝 테이프를 끊기에 충분한 내용을 가지고 있었다.


▲ 헤모필리아 라이프에서도 잦은 연결 중단에 이번 가상 총회가 걱정되긴 했지만 이내 기술적인 문제가 해결되고 나머지 세션들이 정상적으로 진행되었다.