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Regeneron과 Intellia, CRISPR/Cas9 기반 치료법 개발 확대
황정식 기자  |  nbkiller@newsfinder.co.kr
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승인 2020.06.14  18:15:05
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Regeneron Pharmaceuticals와 Intellia Therapeutics는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 혈우병 A 및 B 치료법을 개발하기 위해 협업을 확장하고 있다고 언론보도를 통해 밝혔다. 두 회사는 과거 2016년에 유전자 편집 기반의 치료법을 개발하여 허가 및 상용화하기 위한 6년간의 계약을 채결한 바 있다.

Regeneron의 설립자이자 사장 및 최고 과학책임자인 조지 D. 얀코포우로스(George D. Yancopoulos, MD, PhD)는 “우리는 가능한 많은 환자를 돕기 위해 CRISPR/Cas9의 잠재력을 극대화하는데 초점을 맞춘 Intellia와 함께 작업을 같이하게 되어 기쁘게 생각된다”라고 보도자료를 통해 말했다.

유전자 편집은 유기체의 유전자 코드에서 정확하게 표적화된 변화를 만드는 방법이다. 이러한 변화는 건강한 DNA 서열로 유해한 돌연변이를 수정하고 질병을 유발하는 서열을 제거하며, DNA 복사를 통해 손실된 유전자 코드를 삽입하는 것 등이 포함된다.

CRISPR/Cas9은 유전자 편집을 위해 새롭고 강력한 도구 중의 하나이다. 박테리아에서 발견한 이 기술은 특정 DNA 서열을 표적으로 하는 RNA 분자와 Cas9 효소로 구성된다. Cas9는 표적 위치에서 DNA를 절단하여 세포 자체의 DNA 수리 장치가 유전자 물질을 추가, 또는 삭제하거나 기존 DNA에 설계된 염기 서열을 대체함으로써 DNA를 변경할 수 있도록 만든다.

계약이 확대됨에 따라 Regeneron은 Intellia에 선불 7천만 달러 및 추가 자본금 3천만 달러를 제공할 것으로 알려졌다. 또한 Regeneron은 Intellia로부터 비배타적인 라이선스를 받아 최대 10개의 생체 CRISPR/Cas9 제품을 개발하고 판매할 것이라고 말했다.

새로운 계약은 기존 협업을 2024년 4월까지 연장한 후, 추후 2년 동안 Regeneron에 의해 갱신된다. 또한 Regeneron은 추가로 5개의 생체 내 간 표적 치료를 포함 총 15개의 표적 치료에 대한 CRISPR/Cas9 기반 치료법을 개발하고 사용할 권리를 갖게 된다.

얀쿠포우로스 박사는 “Intellia와 공동으로 개발한 정확한 상체 내 유전자 삽입 능력은 역사적으로 치료하기 어려운 질병들 포함, 많은 질병의 치료에서 상당한 잠재력을 가진 유망한 치료 플랫폼이 될 것으로 믿는다”며, “전체적인 협업은 Intellia와의 CRISPR/Cas9 플랫폼을 활용하여 혈우병 A 및 B 치료 제품을 포함한 새로운 치료제 개발을 위한 두 회사의 노력을 가속화 할 것이다”라고 말했다.

Intellia는 전임상 연구에서 혈액응고 단백질 인자 IX(FIX)를 코딩하는 유전자를 비인간 영장류의 간에 성공적으로 삽입한 바 있다. 이 회사의 발표에 따르면 삽입된 유전자는 정상적인 세포보다도 더 상회하는 FIX를 생산하는 것으로 알려졌다.

Intellia의 CEO인 존 M. 레오나드(John M. Leonard)는 “우리의 혈우병 A와 B의 잠재적 치료법에 대해 Regeneron과 함께 일하게 되어 기쁘다”며, “우리는 우리의 CRISPR/Cas9 기반 기술이 현재의 대체 치료법이나 유전자 치료법의 한계를 해결할 것이며, 중요한 점은 이러한 발전이 유전적 질병의 극복에 있어 내구성 있고 평생 해결할 수 있는 솔루션이 될 수 있다는 것이다”라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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