¾ÆÁ÷ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÀÓ»ó½ÃÇèµµ ¿ÏÀüÈ÷ ³¡³ªÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç, ¼¼Æ÷ Ä¡·á¹ý ¿ª½Ã µ¿¹°½ÃÇ踸 ÀÌ·ç¾îÁö°í ÀÖ´Â °¡¿îµ¥ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý°ú ¼¼Æ÷ ±â¹Ý Ä¡·á¹ýÀ» µ¿½Ã¿¡ ÀÀ¿ëÇÑ »õ·Î¿î Ä¡·á¹ýÀ¸·Î Ä¡·á ¼öÁØÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ VIII(FVIII)°¡ »ý¼ºµÉ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁØ ¿¬±¸ °á°ú°¡ ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù.
|
|
|
¡ã Çð¾îÅ¥¾î(HemAcure) ÇÁ·ÎÁ§Æ®ÆÀÀº À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý°ú ¼¼Æ÷ Ä¡·á¹ýÀ» °áÇÕÇÑ Ä¡·á¹ýÀ» ÀÌ¿ëÇØ FVIIIÀ» Ä¡·á ¼öÁØÀ¸·Î ³ôÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ¿¬±¸ °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù. |
ÀÌ µÎ Á¶ÇÕÀÇ Ä¡·á¹ýÀº ¼¼¸£³ë¹Ù(Sernova)»çÀÇ ÇÇÇÏ ¾à¹° Àü´Þ±â±âÀÎ ¼¼Æ÷ ÁÖ¸Ó´Ï(Cell Pouch)¿Í À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ ÇÔ²² º´ÇàµÈ ¸ðµ¨·Î Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ ¼öÁ¤µÈ ¼¼Æ÷¸¦ ÃÖ´ë 12ÁÖ µ¿¾È ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î Ç÷¿ìº´ Áã¿¡ ¼º°øÀûÀ¸·Î À̽ĽÃŲ Àӻ󿬱¸ »ç·ÊÀÌ´Ù.
ÀÌ ¿¬±¸´Â ÃÖ±Ù¿¡ °³ÃÖµÈ ‘¹Ì±¹ À¯ÀüÀÚ ¹× ¼¼Æ÷ Ä¡·á Çùȸ(ASGCT)’ÀÇ Á¦23Â÷ ¿¬·ÊȸÀÇ¿¡¼ “ÀÌ½Ä °¡´ÉÇÑ Ä¡·á ÀåÄ¡·Î Ç÷¿ìº´ A Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿Í ¼¼Æ÷ Ä¡·áÀÇ °áÇÕµÈ ¿¬±¸”¶ó´Â À̸§À¸·Î ¹ßÇ¥µÆ´Ù. ÇöÀç ÀÌ ¿¬±¸´Â ¼¼Æ÷ ÁÖ¸Ó´Ï ÀåÄ¡·Î ÀÌ½ÄµÈ ¼¼Æ÷ÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿´É¿¡ ´ëÇÑ Ãß°¡ÀûÀÎ ¿¬±¸°¡ ÁøÇàÁß¿¡ ÀÖ´Ù.
ÇØ´ç ¿¬±¸´Â Àü¼¼°è °úÇÐ ¿¬±¸¿øµéÀÌ ÇÔ²²ÇÏ´Â Çð¾îÅ¥¾î(HemAcure)¶ó´Â ÇÁ·ÎÁ§Æ®·Î, ¿¬±¸ ¹× Çõ½Å ÇÁ·Î±×·¥À» Áö¿øÇÏ´Â À¯·´ ¿¬ÇÕ(EU)ÀÇ È£¶óÀÌÁð 2020(Horizon 2020) ÇÁ·ÎÁ§Æ®·ÎºÎÅÍ 5.6¹é¸¸ À¯·Î(¾à 76¾ï¿ø)¸¦ Áö¿ø¹Þ¾Æ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù. ¿©±â¿¡ Âü¿©ÇÏ°í ÀÖ´Â ¿¬±¸¿øµéÀº µ¶ÀÏ, ÀÌÅ»¸®¾Æ, ¿µ±¹ ¹× ij³ª´Ù ±¹ÀûÀÇ ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ Âü¿©ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç Ç÷¿ìº´ A Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ±â¼ú °³¹ßÀ» À§ÇØ Çù·ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù.
|
|
|
¡ã Çð¾îÅ¥¾î ¿¬±¸ÆÀÀº ÄÚµùµÈ À¯ÀüÀÚ¸¦ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¿¡ »ðÀÔÇϱâ À§ÇØ ¼¼¸£³ë¹Ù(Sernova)ÀÇ ¼¼Æ÷ ÁÖ¸Ó´Ï(Cell Pouch)¸¦ ÀÌ¿ëÇß´Ù. |
ij³ª´Ù¿¡ ±â¹ÝÀ» µÐ ¼¼¸£³ë¹ÙÀÇ »çÀå °â CEOÀÎ Çʸ³ Åç·¹ÀÌÅ°½º(Philip Toleikis)´Â “Horizon 2020 Áö¿ø ÇÁ·Î±×·¥À» ÅëÇØ ¼¼¸£³ë¹Ù ÆÀÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ÇØ´ç ºÐ¾ßÀÇ ±¹Á¦ Àü¹®°¡ ¹× Çõ½Å°¡µéÀÌ ÇÔ²² Ç÷¿ìº´ A ȯÀÚÀÇ »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»ó½ÃÅ°´Â Â÷¼¼´ë ¼¼Æ÷ ±â¹Ý Àç»ý Ä¡·á¹ýÀ» ¹ßÀü½ÃÅ°´Â Çð¾îÅ¥¾î ÄÁ¼Ò½Ã¾öÀ» ±¸¼ºÇÏ°Ô µÇ¾ú´Ù”¶ó°í ¾ð·Ð º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ ¸»Çß´Ù.
Åç·¹ÀÌÅ°½º´Â ASGCT ¿¬·Ê ȸÀÇ¿¡¼ Çð¾îÅ¥¾îÆÀÀÌ ¹ßÇ¥ÇÑ Ãß°¡ÀûÀÎ ¿¬±¸ °á°ú ¾÷µ¥ÀÌÆ®¿¡ ±×¾ß¸»·Î ÈïºÐÀ» °¨ÃßÁö ¸øÇß´Ù°í ¸»Çß´Ù. ±×´Â À̹ø ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ ÅëÇØ Ç÷¿ìº´ AÀÇ »õ·Î¿î ¹Ì·¡ ÁöÇâÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ¼¼¸£³ë¹ÙÀÇ ±â¼ú°ú ±× ÀáÀç·ÂÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
¿¬±¸ÆÀÀº ¿ì¼± Ç÷¿ìº´ A ȯÀÚ¿Í Ç÷¿ìº´ÀÌ ¾Æ´Ñ Âü°¡ÀڷκÎÅÍ Ç÷°ü ³»º®À» ±¸¼ºÇÏ°í ÀÖ´Â ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¸¦ ºÐ¸®ÇØ ³ÂÀ¸¸ç, ÀÌ ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¿¡¼ FVIIIÀÌ »ý¼ºµÇ´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇØ ³Â´Ù. ¿¬±¸ÁøµéÀº ¿©±â¿¡ ¹è¾ç ½Ã°£ÀÌ ´À¸° ÀÎü¿¡ ¹«ÇØÇÑ ·»Æ¼¹ÙÀÌ·¯½º(lentivirus)¸¦ ¸Å°³Ã¼·Î º¯°æµÇ¾î ÄÚµùµÈ Àΰ£ FVIII À¯ÀüÀÚ¸¦ ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¿¡ »ðÀÔÇϴµ¥ ¼º°øÇÏ¿´´Ù.
¿¬±¸ °á°ú´Â ¼öÁ¤µÈ ¼¼Æ÷µéÀÇ 80%°¡ ¼º°øÀûÀ¸·Î FVIII¸¦ »ý¼ºÇÔÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ÀÌ ¼¼Æ÷µé(24 ³ª³ë±×·¥/ml)Àº ¼öÁ¤µÇÁö ¾ÊÀº ¼¼Æ÷µé(4.5 ³ª³ë±×·¥/ml)º¸´Ùµµ ´õ ³ôÀº ¼öÁØÀÇ FVIIIÀ» »ý¼ºÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
|
|
|
¡ã ¼¼¸£³ë¹ÙÀÇ ¼¼Æ÷ ÁÖ¸Ó´Ï´Â Ç÷¿ìº´ A »Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ´Ù¸¥ Èñ±Í ³Ä¡¼º ÁúȯÀÇ Ä¡·á¿¡µµ Àû¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¹àÇû´Ù. |
¿¬±¸ÆÀÀº Á¤È®ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú¸¦ ¾ò±â À§ÇÏ¿© ÀÛÀº ÁָӴϸ¦ ÀÌ¿ëÇØ Ç÷¿ìº´ A Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ªµµ·Ï Á¶ÀÛµÈ ÁãÀÇ º¹ºÎ(º¹¸·)¿¡ ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¸¦ À̽ÄÇß´Ù. ¿¬±¸ °á°ú ÀÌ ±³Á¤µÈ ¼¼Æ÷µéÀº Á¤»óÀûÀ¸·Î »ýÁ¸ÇßÀ¸¸ç ÃÖ´ë 18ÁÖ µ¿¾È Ä¡·á ¼öÁØ(12%)ÀÇ FVIII¸¦ »ý¼ºÇØ ³Â°í ÃâÇ÷ ¿ª½Ã ¿ÏȽÃÄÑÁÖ¾ú´Ù.
ÀÌÈÄ À̾îÁø ¿¬±¸¿¡¼ Ç÷¿ìº´ A Áã ¸ðµ¨ÀÇ ¼öÁ¤µÈ ³»ÇǼ¼Æ÷°¡ ´ë±Ô¸ð·Î ¼ºÀåÇصµ ¿°»öü ÀÌ»óÀ̳ª ´Ù¸¥ À§ÇèÀ» º¸¿©ÁÖÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ¾î ¿¬±¸ÆÀÀº Ç÷¿ìº´ Áã ¸ðµ¨ÀÇ ÇÇÇÏ¿¡ ¼¼Æ÷ ÁָӴϸ¦ À̽ÄÇßÀ¸¸ç 12ÁÖ µ¿¾È ¼º°øÀûÀ¸·Î FVIIIÀ» »ý¼ºÇÏ´Â ¸ð½ÀÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù.
¾ÈÀü¼º ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇϱâ À§Çؼ´Â ´õ ¸¹Àº ½Ã°£°ú ¿¬±¸°¡ ÇÊ¿äÇÏÁö¸¸ À̽ÄÀ» À§ÇØ »ç¿ëµÈ ¹ÙÀÌ·¯½º ¸Å°³Ã¼°¡ ¾Ï°ú °°Àº À¯ÀüÀÚ º¯ÇüÀÇ ¿µÇâÀ» ÁÖÁö ¾Ê´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù°í ¹àÇû´Ù. ¿¬±¸ÁøµéÀº °Ç°ÇÑ »ç¶÷À¸·ÎºÎÅÍ ÃßÃâÇس½ ³»ÇÇ ¼¼Æ÷¿Í ¼öÁ¤µÈ ¼¼Æ÷·Î FVIII RNA »ý»êÀ» Æò°¡ÇÑ ½ÇÇè °á°ú°¡ °ð ³ª¿Ã °ÍÀ̶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
¿¬±¸ÁøµéÀº ÀÌ·¯ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú¸¦ Åä´ë·Î À¯ÀüÀÚ ±³Á¤µÈ ³»ÇÇ ¼¼Æ÷ À̽ÄÀ» ÅëÇÑ Ç÷¿ìº´ A ȯÀÚ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ Åä´ë¸¦ ´Û¾Ò´Ù°í ¸»Çß´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |