Ç÷¿ìº´ ¿ÏÄ¡ÀÇ ²ÞÀÌ Çö½Ç·Î ´Ù°¡¿À°í ÀÖ´Ù. ÀÓ»ó½ÃÇèÁßÀÎ Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ AMT-060À» ¹ÞÀº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ 3¸íÀº Ä¡·á¸¦ ¹Þ±â Àüº¸´Ù 3³âÀÌ Áö³ ÇöÀç ´õ È°µ¿ÀûÀÌ°í ½ºÆ÷Ã÷¿¡ Âü¿©ÇÏ´Â µî »ó´ëÀûÀ¸·Î Á¤»óÀûÀÎ »îÀ» »ì°í ÀÖ´Ù°í ¸»Çß´Ù.
|
|
|
¡ã À¯´ÏÅ¥¾î(uniQure)ÀÇ Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ AMT-060 ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚµéÀÇ ÀÎÅͺ䰡 ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù. |
À̵éÀÇ °æÇèÀ» ´ãÀº À̾߱â´Â “Ç÷¿ìº´ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº ȯÀÚÀÇ °æÇè : ÀÓ»ó½ÃÇè ȯÀÚµé°úÀÇ ÀÎÅͺ䔶ó´Â Á¦¸ñÀ¸·Î ‘ȯÀÚÀÇ ¼±È£µµ¿Í ó¹æ(Patient Preference and Adherence)’ Àú³Î¿¡ °ÔÀçµÈ º¸°í¼·Î ½Ç·È´Ù.
À¯´ÏÅ¥¾î(uniQure)°¡ °³¹ßÇÑ AMT-060Àº Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ¿¡°Ô ´©¶ôµÇ°Å³ª °áÇÌµÈ 9¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ(FIX)¸¦ ¸¸µå´Â À¯ÀüÀÚÀÇ ±â´ÉÀûÀÎ ºÎºÐÀ» º¹¿øÇÔÀ¸·Î½á Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÏ°Ô µÈ´Ù. À¯´ÏÅ¥¾î´Â À̺¸´Ù ´õ Çâ»óµÈ AMT-061¿¡¼ FIX Padua¶ó´Â FIX À¯ÀüÀÚÀÇ Ä«ÇǸ¦ Á¦°øÇϵµ·Ï ¼³°èµÇ¾î ±âÁ¸ Ä¡·áº¸´Ù 8¹è ´õ È°¼ºÈµÈ FIX ´Ü¹éÁúÀ» »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï Á¦ÀÛµÈ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÀÓ»óµµ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù.
AMT-060ÀÇ 1, 2»ó ÀÓ»ó½ÃÇè(NCT02396342)¿¡´Â ÁßÁõÀ̳ª ÁßµîÁõÀÇ Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ 10¸í¿¡°Ô 2x10^13 °Ô³ðÄ«ÇÇ/kgÀ» Åõ¿©ÇÏ¿´À¸¸ç ÃÖ¼Ò 3.5³â µ¿¾È FIXÀÇ ¼öÁØÀ» Áö¼ÓÀûÀ¸·Î Áõ°¡½ÃÅ°°í ÃâÇ÷ºóµµ°¡ °ÅÀÇ 0¿¡ ¼ö·ÅµÉ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁØ ¹Ù ÀÖ´Ù.
À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº °ÍÀÌ ÀÏ»ó »ýÈ°¿¡ ¾î¶² ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡´ÂÁö ´õ Àß ÀÌÇØÇϱâ À§ÇØ µ¶ÀÏÀÇ ¿¬±¸¿øµéÀº ½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÑ ¼¼ ¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ¿Í ÀüÈ ÀÎÅͺ並 ½Ç½ÃÇß´Ù. ÀÎÅͺäÀÇ ÁÖÁ¦´Â À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ý°ú °ü·ÃµÈ ¸¸Á·µµ¿Í ÀÌ·Î ÀÎÇØ ¹Ù²î¾îÁø Á¡µé¿¡ ´ëÇÑ °ÍµéÀÌ´Ù. ¿©±â¿¡´Â Á÷ÀåÀ̳ª °¡Á·, Ä£±¸¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ´Â »çȸÀûÀÎ Ãø¸é°ú, Àå¾Ö, À̵¿¼º ¹× ÀÏ»ó »ýÈ°°ú °°Àº ½ÅüÀûÀÎ Ãø¸é, ±×¸®°í µÎ·Á¿ò°ú ¿ì·Á ¹× À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿Í Áö¿ø¿¡ ´ëÇÑ »çÀü Á¤º¸¿Í °°Àº ȯÀÚ Ä¡·á¿Í °ü·ÃµÈ ºÎºÐ µîÀÌ Æ÷ÇԵƴÙ.
|
|
|
¡ã AMT-060°ú AMT-061Àº Å« Â÷ÀÌ°¡ ¾øÁö¸¸ È¿°ú°¡ ¸¹ÀÌ Çâ»óµÇ¾ú´Ù°í º¸°íµÈ ¹Ù ÀÖ´Ù. |
ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÑ Âü°¡ÀÚµéÀº AMT-060À» Ä¡·á¹Þ¾ÒÀ» ¶§ÀÇ ³ªÀÌ°¡ ¸ðµÎ 33~35¼¼ »çÀÌÀÇ ¹éÀÎ ³²¼ºµéÀ̸ç, ÀÓ»ó½ÃÇè ÀÌÀü¿¡´Â ¿¹¹æ Â÷¿ø¿¡¼ FIX ±â¹ÝÀÇ Ä¡·áÁ¦·Î ´ëü ¿ä¹ýÀ» ½Ç½ÃÇß°í, À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹Þ±â Àü¿¡´Â 1³â¿¡ 0~7ȸÀÇ ÃâÇ÷ÀÌ ÀÖ¾ú´Ù°í ¸»Çß´Ù.
¼¼ ¸íÀÇ ÀÓ»ó Âü¿©ÀÚµéÀº ¸ðµÎ ±âÁ¸ÀÇ ÆÑÅÍ ±â¹Ý Ä¡·á¸¦ ¹Þ´Â °ÍÀ» ÀÏ»óÀÇ ÀϺκÐÀ̶ó »ý°¢ÇÏ°í ÀÖ¾úÀ¸¸ç, Áֻ縦 ¸Â´Â °ÍÀÌ ÀÏ°úÀÇ ÇÑ ºÎºÐÀ¸·Î »ý°¢ÇÏ°í ÀÖ¾ú´Ù. ÇÏÁö¸¸ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇؼ´Â ¼·Î ´Ù¸¥ ½Ã°¢À» °¡Áö°í ÀÖ¾ú´Ù.
Âü°¡ÀÚ Áß µÎ ¸íÀº À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇØ ±àÁ¤ÀûÀÎ °ßÇظ¦ º¸¿´À¸¸ç, ÀüÅëÀûÀÎ ¿¹¹æº¸´Ù À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ ´õ ¾ÈÀüÇÏ´Ù°í »ý°¢Çß´Ù. À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÀÇ FIX ·¹º§Àº ºñȯÀÚ¿¡ ºñÇØ »ó´ëÀûÀ¸·Î ÀûÀ½¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ÀÌ Á¤µµ¸é ÀÏ»ý¿¡¼ È¿°úÀûÀÎ ¼öÁØÀ¸·Î »ý°¢ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¸»Çß´Ù.
¼¼ ¹ø° Âü°¡ÀÚ´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇØ Á» ´õ º¹ÀâÇÑ ½Ã°¢À» °¡Áø °ÍÀ¸·Î º¸°íµÇ¾ú´Ù. ÁÖ±âÀûÀ¸·Î Áֻ縦 ¸Â´Â °ÍÀÌ À̸¦ ´Û´Â °Íó·³ Ä£¼÷ÇÏ°í Áß¿äÇÑ °ÍÀ̶ó°í ´À²¼±â ¶§¹®¿¡ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ »ó´çÇÑ µµÀüÀ̶ó°í ¸»Çß´Ù. ±×´Â ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ÀڽۨÀ» ÁÖ±â À§ÇØ Áõ°¡µÈ FIXÀÇ ·¹º§À» ‘³Ê¹« Ãß»óÀû’À̶ó°íµµ ¸»Çß´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ °ÆÁ¤Àº ÀÓ»ó ¿¬±¸ ½ÃÀÛ Á÷ÈÄ ¹ß¸ñ ºÎÁ¾À» ÀÏÀ¸Å°¸ç ´õ °ÇØÁø °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ. ÀÌ Âü°¡ÀÚ´Â ÃâÇ÷·Î ÀÎÇØ ¸¹Àº °ÆÁ¤À» ÇßÀ¸¸ç ÀÇ·áÁø ¿ª½Ã ÀÌ·¯ÇÑ ¿ì·Á¸¦ ÁøÁöÇÏ°Ô ¹Þ¾ÆµéÀ̸ç Á¤È®ÇÑ ¿øÀÎÀ» ÆÇ´ÜÇϱâ À§ÇØ MRI ½ºÄµ µîÀ» ¼öÇàÇß´Ù.
°á±¹ ÀÓ»ó ¿¬±¸ÁøµéÀº ±×°¡ °üÀý¿¡ ÃâÇ÷À» ³»Áö ¾Ê¾Ò´Ù´Â °ÍÀ» ÀÔÁõÇϸç ÀÓ»ó Âü°¡ÀÚ¸¦ ÁøÁ¤½ÃÄ×´Ù°í ¸»Çß´Ù. ±×¸®°í ±Ã±ØÀûÀ¸·Î ´õ ÀÌ»ó ºó¹øÇÑ ÁÖ»ç·Î ÀÎÇØ ¾î·Á¿òÀ» °ÞÁö ¾Ê¾Æµµ µÈ´Ù´Â °ÍÀ» ÀÌÇؽÃÄ×´Ù.
¼¼ ¸íÀÇ Âü°¡ÀÚµéÀº ¸ðµÎ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº ÀÌÈÄ ´õ¿í È°µ¿ÀûÀ¸·Î »ýÈ°ÇÏ°Ô µÇ¾ú´Ù°í º¸°íÇß´Ù. ±×µéÀº ½ºÆ÷Ã÷, ƯÈ÷ ½ºÄÉÀÌÆ®¿Í °¡¶óÅ× µî¿¡ Âü¿©Çϱ⠽ÃÀÛÇß´Ù°í ¸»Çß´Ù.
|
|
|
¡ã AMT-060Àº °ú°Å ÇÐȸ¿¡¼µµ ³ôÀº ¼öÁØÀÇ FIX ¼öÄ¡¸¦ º¸¿©ÁÖ¸ç ¸¹Àº °ü½ÉÀ» ¹Þ°í ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù. |
ÇÏÁö¸¸ ÀÎÅÍºä ´ë»óÀÚµéÀº AMT-060ÀÇ ¿ì¼öÇÑ È¿°ú°¡ ¾ó¸¶³ª ¿À·¡ Áö¼ÓµÉÁö ºÒÈ®½ÇÇÏ´Ù°í ¾ð±ÞÇß´Ù. ÇÑ Âü°¡ÀÚ´Â ÇâÈÄ¿¡ FIX ¼öÁØÀÌ ¶³¾îÁö¸é ÀÇ·áÀûÀÎ Áö¿øÀº ¹°·Ð ½É¸®ÀûÀÎ Áö¿øµµ ÇÊ¿äÇÒ °ÍÀ̶ó°í ¸»Çß´Ù. ±×´Â “³»°¡ ½´ÆÛ¸ÇÀ̾ú´Âµ¥ °©Àڱ⠴õ ÀÌ»ó °·ÂÇÑ ÈûÀÌ ¾ø´Ù¸é Ȧ·Î ±× »ç½ÇÀ» ¹Þ¾ÆµéÀ̱â Èûµé °Í °°´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
±×·¯³ª ÀÎÅÍºä ´ë»óÀÚµéÀÇ Àü¹ÝÀûÀÎ ÀλóÀº À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹Þ´Â °ÍÀ¸·Î ±×µéÀÇ »îÀ» ÃÖ´ëÇÑ È°¿ëÇϴµ¥ µµ¿òÀÌ µÇ¾ú´Ù´Â °ÍÀ̾ú´Ù. ¸¸¾à °¡´ÉÇÏ´Ù¸é AMT-060À¸·Î ´Ù½Ã Ä¡·áÇÏ°Ú´Ù´Â ÀÇÁöµµ Ç¥¸íÇß´Ù.
ÇÑ Âü°¡ÀÚ´Â “´õ ¸¹Àº À§ÇèÀ» °¨¼öÇÒ ÀÇÇâÀÌ ÀÖ´Ù”¶ó°í ¹àÇû´Ù. À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ ÀλýÀ» “Á¶±Ý ´õ Á¤»óÀûÀ¸·Î” ¸¸µé¾úÀ¸¸ç “¹Ì·¡¿¡ ´ëÇÑ ±àÁ¤ÀûÀÎ »ý°¢À» °®°Ô ÇØÁÖ¾ú´Ù”°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
¿¬±¸ÁøµéÀº ÀÎÅÍºä ³»¿ëÀ» ÅëÇÏ¿© “Áöħ¿¡ ±Ù°ÅÇÑ ÀüÈ ÀÎÅͺ並 ÅëÇØ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â ÃâÇ÷ ¿¡ÇǼҵåÀÇ °¨¼Ò»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ‘Á¤»óÀûÀÎ »î’À¸·Î À̾îÁö´Â È°µ¿ÀûÀÎ »ýÈ°¿¡ ÀÇÇØ Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ »îÀ» º¯È½Ãų °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Ù°í °á·ÐÁöÀ» ¼ö ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ÀúÀÚ Áß ÇÑ ¸íÀº ȯÀÚ µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇÑ À¯´ÏÅ¥¾î·ÎºÎÅÍ °³ÀÎ ºñ¿ë°ú ºñÀ繫Àû Áö¿øÀ» ¹Þ¾Ò´Ù°í ¹àÇû´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |