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에스페록트, 혈우병A 환자 대수술에 출혈 효과적으로 막아노보노디스크 혈우병 치료제 임상연구 결과 발표
황정식 기자  |  nbkiller@hanafos.com
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승인 2020.04.24  12:18:46
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노보노디스크(Novo Nordisk)의 에스페록트(Esperoct, 성분명 : turoctocog alfa pegol)가 중증 혈우병A 환자 대상 3상 임상시험에서 수술 중과 수술 후의 출혈을 효과적으로 예방 및 치료 할 수 있다고 밝혔다.

▲ 노보노디스크(Novo Nordisk)의 유전자 재조합 혈우병 치료제 에스페록트(Esperoct)가 대수술 시 출혈의 예방 효과가 높았다고 밝혔다.

이번 연구는 “모든 연령층의 중증 혈우병A 환자를 대상으로 한 turoctocog alfa pegol의 시술 및 대수술에서 출혈의 효과적인 관리 : 3상 임상시험의 3, 5단계 전체 데이터”라는 연구 제목으로 Haemophilia 저널에 게재되었다.

혈우병A 환자는 8번 응고인자(FVIII)라 불리는 기능적 혈액 응고 단백질이 결핍되거나 없기 때문에 발생하는 선천성 질환이다. 이 질환이 있는 사람들은 일반적으로 수술을 할 때 출혈을 예방하기 위해 다량의 FVIII 농축액을 필요로 한다.

노보노디스크의 에스페록트는 FVIII 재조합 버전으로 원래의 FVIII보다 더 오랫동안 신체에서 활동을 유지하도록 설계된 롱액팅(Long Acting) 제제이다. FVIII가 체내에서 머무는 시간을 늘여 반감기(화합물의 양이 반으로 줄어드는데 걸리는 시간)가 표준 FVIII 제품보다 최대 1.6배 길어져 에스페록트를 통한 치료는 잦은 투여를 요하지 않는다는 장점을 가지고 있다.

▲ 에스페록트는 반감기 지속을 위해 PEG 단백질을 사용한다.

노보노디스크가 후원하는 패스파인더 3(Pathfinder 3, NCT01489111)이라고 하는 공개 라벨 3상 임상시험은 중증 혈우병A 환자 중 대수술이 필요한 성인과 청소년을 대상으로 에스페록트를 평가했다. 에스페록트는 이미 12세 이상의 16명으로부터 출혈을 예방하고 중단시키는데 효과적인 치료제임을 증명한 예비 데이터를 발표한 바 있다.

연구진들은 평균 나이 39세에 49건의 대수술을 받은 35명의 성인과 청소년들의 패스파인더 3 전체 데이터 결과를 보고했다. 대부분(44건)의 수술은 16건의 관절 대체술과 11개의 관절경을 포함한 정형외과적 수술이었다.

연구 결과 에스페록트는 수술 중 및 수술 후, 49건의 대수술 중 47건(95.9%)에서 출혈을 성공적으로 예방했음을 보여주었다. 나머지 두건의 수술에서의 에스페록트는 중간 정도의 효과를 보여주었다. 또한 환자들의 수술 중 평균 혈액 손실은 75mL였다. 모든 관절을 통틀어 수술 후 출혈은 4건만이 보고되었으며 그 중 3건이 에스페록트로 성공적으로 치료되었다.(4번째 출혈은 평가되지 않음)

또한 수술 중 혹은 수술 후의 수혈(총 11회)은 5건에서만 필요로 했으며, 가장 늦게 투여된 수혈은 수술 후 6일이 경과되서였다. 수혈을 받은 4명의 환자 중 고관절 교체술을 받은 한 명의 환자만이 보통의 효과를 보였으며 나머지 3명은 에스페록트의 출혈 예방 효과가 우수하거나 매우 양호한 반응을 보였다. 수술 후 환자들은 평균 10일정도 병원에 입원하여 치료를 받았으며 하루 미만으로 집중 치료를 받은 것으로 나타났다.

아울러 환자들은 수술 당일 1.7회의 평균 투여를 했으며, 투여량은 에스페록트 전체 평균 투여량인 75.5 IU/kg을 받았다. 수술 후 처음 6일 동안 환자는 매일 33 IU/kg으로 5.8회 주사를 맞았으며 수술 후 7일부터 14일까지의 주사 횟수는 4.5회로 하루평균 20.3 IU/kg으로 낮췄다.

▲ 노보노디스크의 에스페록트

연구진들은 “다른 표준 제품과 비교했을 때, 에스페록트의 투여량은 수술 당일엔 비슷했지만 수술 후의 투여량과 횟수가 훨씬 감소하였다”라며, “에스페록트를 통해 수술 시에 FVIII 레벨 유지에 대한 치료 부담을 감소시킬 수 있다”라고 밝혔다. 아울러 연구진들은 수술 전, 수술 중 및 수술 후의 FVIII 활성화 수치는 세계혈우연맹(WFH)이 권장하는 수준을 맞추었다고 말했다.

결과적으로 수술 중에는 에스페록트와 관련된 반응은 경증 또는 중증도의 효과를 보였으며 이는 환자가 충분히 회복할 수 있는 수준이다. 동일한 환자에게서 출혈과 상처 허혈의 2가지 심각한 이상 반응이 있었으며 이는 에스페록트와 관련이 있는 부작용으로 간주되고 있다.

이 연구 결과 발표에는 패스파인더 5(Pathfinder 5, NCT01731600)라는 이름으로 23명의 소아에 대한 안전성 연구를 한 3상 임상시험에 대한 결과도 같이 발표되었다. 이 임상 연구에는 소아의 시술 전에 예방 또는 추가적인 에스페록트의 투여를 위해 장기적인 에스페록트의 투여를 실시하였다. 임상 연구 중 에스페록트와 관련된 부작용은 관찰되지 않았으며, 소아에게 있어 출혈을 예방하고 치료하는데 안전하고 효과적이라는 결과를 보여주었다.

연구진들은 “이 임상시험의 결과로 혈우병A를 앓고 있는 성인 및 청소년의 대수술 중 출혈 관리 및 치료에서 에스페록트의 효능 및 안전성에 대한 추가적인 증거를 제시할 수 있었다”라며, “또한 이 약품은 안전상의 문제없이 소아의 경미한 시술을 성공적으로 관리하는데 사용할 수 있다”라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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