화이자(Pfizer)가 주관하는 혈우병A 유전자치료 3상 임상시험이 국내에서도 실시하게 됐다. 최근 많은 연구 결과를 쏟아 내었던 화이자와 상가모제약(Sangamo Therapeutics)이 공동개발한 혈우병A 유전자치료제 SB-525의 3상 임상시험에 참여할 환자 모집이 공개되었다.

▲ 화이자(Pfizer)와 상가모제약(Sangamo Therapeutics)의 혈우병A 유전자 치료제 SB-525의 3상 글로벌 임상을 국내에서도 만나볼 수 있게 되었다.

SB-525의 1/2상 임상시험 ALTA(NCT03061201) 연구는 작년 12월에 미국 플로리다 올랜도에서 열린 제61차 미국혈액학회(American Society of Hemotology, ASH)에서 좋은 연구 결과를 선보인 바 있으며, 연구 결과 발표 이후 곧바로 3상 임상시험을 시작하겠다고 언급한 바 있다.

이번에 시작되는 임상시험 연구는 국내 혈우병 환자도 참여할 수 있을 것으로 기대되고 있다. SB-525 글로벌 임상의 주요 거점으로 연세대학교 세브란스병원과 강동경희대학병원이 선정되어 있으며, 이 두곳에서 SB-525의 3상 임상시험(NCT03587116)이 이루어질 것으로 예상된다.

임상시험 정보 공개 사이트인 clinicaltrials.gov의 자료에 따르면 해당 임상시험 연구는 “활성화도 1% 미만의 혈우병 A형 성인 환자의 기존 FVIII 유지요법을 대체하는 치료법의 효능 예측 및 안전성을 평가하기 위한 6개월의 선행 연구(Six Month lead-in Study to Evaluate Prospective Efficacy and Safety Data of Current FVIII Prophylaxis Replacement Therapy in Adult Hemophilia A Subjects (FIX:C≤1%))”라는 제목의 연구로 8인자와 9인자 환자 모두가 임상시험 대상자에 해당되지만 국내에서는 8인자 환자만 모집하게 된다.

▲ 상가모제약은 화이자와의 파트너쉽을 통해 자사에서 개발한 SB-525의 임상 및 출시, 유통 등을 화이자와 함께하게 된다. 현재 상가모제약 홈페이지에는 2상 임상시험 중이라고 나오지만 곧 3상으로 이동할 것이다.

화이자와 상가모의 혈우병A 유전자치료제인 SB-525은 8인자 생산 유전자를 전달할 바이러스 벡터로 AAV6(Adeno Associated Virus 6)을 사용하게 되며 1/2상 임상시험과 마찬가지로 AAV6에 대한 항체를 가지고 있지 않아야 한다. 이는 앞서 임상시험을 진행한 바이오마린의 AAV5와 다른 벡터로서, 이번 유전자치료를 주도하고 있는 의료진들은 'AAV5가 있다 하더라도 SB-525 임상시험에 적격검사를 받아볼 수 있다'고 밝히고 있다.

이번 임상시험에 모집 예상 인원은 총 250명이라고 되어 있으나 혈우병A, B 환자 모두 포함하고 있어 A 환자는 약 200여 명 전후의 환자들이 참여 가능할 것으로 예상된다. 물론 글로벌 환자를 대상으로 하고 있어 국내 임상시험 참가자는 그 중 부분적인 규모가 될 것으로 보인다.

▲ SB-525의 작동 원리를 간략하게 도식으로 표현한 그림.

화이자와 상가모의 SB-525 역시 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀지정약물 및 패스트트랙, 재생의학 첨단치료제 지정을 받고 빠르게 승인을 통과하고 있는 중이다. 유전자 치료제의 임상이 시작되면서 혈우병 환자들을 꾸준히 괴롭히고 있는 팩터 기반의 정맥주사로부터 벗어날 수 있다는 기대감에 국내에서도 많은 혈우 환자들의 관심을 받고 있어 그 행보가 주목되고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]