바이오마린(BioMarin)은 혈우병A 유전자 치료제인 Valrox(valoctocogene roxaparvovec)의 가격을 2백만 달러(약 23억 3천만원)에서 3백만 달러(약 34억 9천 5백만원)로 승인받을 계획이라고 밝혔다.

이번에 바이오마린이 발표한 가격은 혈우병A 유전자 치료제인 Valrox를 세계에서 가장 비싼 일회성 치료제로 등극시킬 것으로 예상된다. 그러나 바이오마린측은 이 치료제가 최초의 유전성 혈우병 치료제로 일반적 혈우환자가 평생 동안 필요로 하는 의료 비용을 2천만 달러(약 233억원) 이상 절약할 수 있다고 주장했다.

이번에 발표된 내용은 샌프란시스코에 본사를 둔 회사 바이오마린의 CEO 장 자크 비에나메(Jean-Jacques Bienaimé)가 샌프란시스코 J.P. Morgan Healthcare Conference 연설에서 말한 것이다. 1월 13일부터 16일까지 열린 이번 제38차 연례 회의는 450여 개의 제약사에서 참석한 임직원 등 9,000여 명이 모인 행사이다.

현재까지 가장 비싼 일회성 치료법은 2019년도 5월 미국식품의약국(FDA)의 승인을 얻은 Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)라고 불리는 척추근육위축증(SMA)에 대한 노바티스(Novartis)의 유전자 치료법이다. 바이오마린이 혈우병A 유전자 치료제인 Valrox를 고려하고 있는 출시 가격으로 제품을 내 놓으면 Zolgensma의 가격을 상회하게 된다.

바이오마린은 Valrox를 사용하여 유전성 혈액질환 중 가장 흔한 형태인 혈우병A를 치료하면 미국 내에서 수십억 달러를 절약할 수 있다고 말하였다. 혈우병A 환자는 미국에 약 2만 명을 포함하여 전세계적으로 40만 명 이상인 것으로 추정되고 있다.

바이오마린의 대변인인 데브라 찰스워스(Debra Charlesworth)는 “유전자 치료법은 의료 시스템 비용을 낮추면서 충족되지 않은 의료 요구를 해결하는 잠재력을 가지고 있다”라며 “불충분한 필요성은 많은 혈우병 A형 환자들이 매년 비싼 가격의 예방 치료에도 불구하고 여전히 출혈 에피소드를 겪는다는 점이다”라고 헤모필리아 뉴스투데이와의 전화 인터뷰에서 말하였다.

▲ 바이오마린 CEO 장 자크 비에나메 (Jean-Jacques Bienaimé), (BioMarin Pharmaceuticals 사진 제공)

비에나메는 사장은 샌프란시스코 회의에서 의료보험사들이 바이오마린의 일회용 유전자 치료를 위해 2백만 달러에서 3백만 달러의 가격 범위가 적절할 것이라 책정했다고 밝혔다. 바이오마린은 자사의 Valrox가 성과급(Pay-for-Performance) 방식 지불구조에 개방적이라고 말하였으나 대부분의 보험사들은 단일 선불 결제를 기대한다고 비에나메가 말했다.

그는 이어 "우리의 계획은 실제로 의료 시스템이 우리들의 제품으로 비용을 절약하도록 하는 것이다"라며 "바이오마린이 유전자 치료에 3백만 달러를 청구하더라도 장기적으로 보았을 때 이 가격이 더 나을 것"이라고 말했다.

비에나메의 가격 의견은 유전자 치료제의 잠재력을 뒷받침하는 시험 데이터 발표 후 2개월 이내에 상용화 하기 위한 노력의 일환으로 발표되었다. 바이오마린은 지난 2019년 12월 FDA에 Valrox에 대한 바이오로직스 라이선스 신청(Biologics License Application, BLA)을 제출한 바 있다. 이 신청에 대한 결정은 8월 말쯤 내려질 것이라고 바에나메는 말했다. 아울러 유럽의약청(European Medicines Agency, EMA)에도 2019년 11월에 유사한 요청이 진행되고 있으며 검토가 가속화되고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]