제너레이션 바이오(Generation Bio)는 혈우병 A형 및 기타 유전성 질환 치료를 위한 혁신적인 비 바이러스성 유전자 치료법의 새로운 약물 사용 임상을 위해 1억 1천만 달러(약 1,128억원)의 자금을 투자한다고 밝혔다.

현재의 유전자 치료법은 유전자 치료 물질을 전달하는 벡터로 질병을 유발하지 않도록 실험실에서 변형 된 아데노 연관 바이러스(AAV, Adeno Associated Virus)를 사용하고 있다. 이 방법에는 안전에 문제가 있으며 비용이 많이 들고 재투여가 어려운 부분이 있어 효과적이지 않은 방법으로도 알려져 있다.

제너레이션 바이오의 유전자 치료 플랫폼은 이러한 기존의 유전자 치료법의 한계를 극복한 치료법이다. 바이러스는 포함하지 않지만 지방 나노 입자 시스템을 이용하여 간세포에 유전자를 전달하는 방식을 사용한다. 유전자를 운반하는 캡슐은 지방으로 구성되어 있으며 세포에 쉽게 투입될 수 있다. 유전자를 전달하는데 사용되는 벡터(폐쇄 DNA 구조체 또는 ceDNA라 부름)는 안정적이며 환자 몸 세포 DNA에 통합되지 않으며 내구성과 높은 수준의 유전자 활동을 보장하게 된다.

또한 이 유전자 치료법은 바이러스를 사용하지 않기 때문에 현재 유전자 치료법의 가장 큰 문제인 AAV에 기존 면역 반응이 있는 환자에게도 사용 가능하다는 장점이 있다. 이러한 잇점으로 바이러스 기반 유전자 요법을 이미 받은 환자의 재 투여도 가능하게 하였다. 이는 소아 환자가 혈우병으로 인한 관절 손상이 오기 전에 질병 진행을 막을 수 있다는 의미이다. 반복 투여 또한 각 환자의 특정 투약량을 결정하여 유지 요법과 같은 효과를 가능케하여 장기 효과를 볼 수 있도록 한다.

제너레이션 바이오의 유전자 요법의 또 다른 장점은 사용되는 벡터가 기존의 AAV 벡터보다 더 큰 유전자를 전달 할 수 있다는 것이다. 제너레이션 바이오는 이 벡터를 통해 다양한 유전자 치료법으로 더 많은 질병을 치료할 수 있게 된다. 이렇게 고용량을 갖는 벡터의 제조는 많은 인구를 구성하는 질병 치료에도 적용 할 수 있음을 의미한다.

제너레이션 바이오의 CEO인 지오프 맥도너프(Geoff McDonough)는 “우리의 비전은 환자 및 가족 모두를 아우르는 규모의 제조 능력과 재사용 가능하고 오래 지속되는 유전자 치료법의 개발이다”며, “창립 이래로 유전자 치료법의 리드 제조사가 되기 위하여 노력하였으며 많은 투자자들의 지원을 받고 있다”라고 말했다.

T. Rowe Price가 이끄는 이 자금 투자에는 Farallon, Wellington Management Company 및 Atlas Venture, Fidelity, Invus, Casdin, Deerfield, Foresite Capital, SVB Leerink의 파트너가 포함되었다.

[헤모라이프 황정식 기자]