Çì¸ðINÇì¸ð±¹Á¦
È°¼ºÈ­ ¼öÄ¡ ÃÖ´ë 50%±îÁö? UniQureÀÇ AMT-061 1³âÄ¡ µ¥ÀÌÅÍ ¹ßÇ¥2019 ASH ¿¬·Ê ȸÀÇ¿¡¼­ ¹àÈù Ç÷¿ìº´ BÇü À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ AMT-061ÀÇ È¿°ú ¹ßÇ¥
ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ  |  nbkiller@hanafos.com
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
½ÂÀÎ 2020.01.11  06:57:29
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn

À¯´ÏÅ¥¾î(UniQure)ÀÇ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ½ÇÇè À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ AMT-061(etranacogene dezaparvovec)ÀÌ ´ÜÀÏ ÁÖÀÔÀ¸·Î ȯÀÚÀÇ 9¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ(FIX) È°µ¿ÀÌ Áõ°¡ÇÏ°í Áö¼ÓµÇ¾ú´Ù°í ¹àÇû´Ù. ÀÌ´Â À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ 1³â°£ÀÇ 2b ÀÓ»ó ½ÃÇè °á°ú µ¥ÀÌÅÍ·Î Áö³­ 12¿ù¿¡ ¿­¸° ¹Ì±¹ Ç÷¾×ÇÐȸ(American Society of Hematology, ASH) 2019 ¿¬·Ê ȸÀÇ¿¡¼­ Æ÷½ºÅÍ·Î ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù.

ÀÌ Æ÷½ºÅÍ ÃÊ·ÏÀº “ÁßÁõ, ¶Ç´Â ÁßµîÁõÀÇ Ç÷¿ìº´ BÇü ¼ºÀΠȯÀÚÀÇ À¯ÀüÀÚ ÀüÀ̸¦ À§ÇÑ °­È­µÈ º¤ÅÍ AMT-061(AAV5-Padua hFIX º¯ÀÌü)ÀÇ 2b ÀÓ»ó ½ÃÇè 1³âÄ¡ µ¥ÀÌÅÍ”¶ó´Â Á¦¸ñÀ¸·Î ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù. ÀÌ ¿¬±¸¿¡¼­ À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚÀÇ ÀÚ¹ßÀûÀÎ ÃâÇ÷ ¿¡ÇǼҵ带 È¿°úÀûÀ¸·Î ¿¹¹æÇÏ¿´´Ù°í ¹àÇû´Ù.

¹Ì±¹ ¹Ì½Ã°£ ´ëÇÐ(University of Michigan)ÀÇ Ç÷¿ìº´ ¹× ÀÀ°í Àå¾Ö ÇÁ·Î±×·¥ Ã¥ÀÓÀÚÀÌÀÚ HOPE-B ½ÃÇè ¼ö¼®ÀÎ ¼Ò¾Æ º´¸®ÇÐ ¹× ¼Ò¾Æ°ú ÀÇÇÐ ±³¼ö ½ºÆ¼ºì ÆÄÀÌÇÁ(Steven Pipe)´Â “ÀÌ ¾÷µ¥ÀÌÆ®µÈ ÀÚ·á´Â AMT-061ÀÇ ´ÜÀÏ Åõ¿©°¡ 52ÁÖ µ¿¾È Àß ÁøÇàµÇ¾úÀ¸¸ç Ä¡·á ¼öÁØÀÇ ¹üÀ§·Î FIXÀÇ ¼öÄ¡°¡ Áõ°¡µÇ¾úÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù”¶ó°í º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ ¹àÇû´Ù.

ÆÄÀÌÇÁ ±³¼ö´Â À̹ø¿¡ ¹ßÇ¥ÇÑ µ¥ÀÌÅÍ¿¡¼­ ȯÀÚµéÀÌ ÃâÇ÷ÀÌ ³ªÁö ¾Ê´Â ¼öÁØÀÇ FIX°¡ È°¼ºÈ­ µÇ¾úÀ¸¸ç ¼ö¼ú ÀÌ¿Ü¿¡ FIX ÁÖÀÔÀÌ ÇÊ¿ä ¾ø´Ù´Â »ç½Çµµ ÇÔ²² ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. ´õºÒ¾î AMT-061Àº ¸é¿ªÀ» ¾ïÁ¦ÇÒ ÇÊ¿ä°¡ ¾øÀ¸¸ç ¿¬±¸¿¡ Âü¿©ÇÑ ¼¼ ȯÀÚ ¸ðµÎ 1³â µ¿¾È ÀÇ¹Ì ÀÖ´Â ÀÓ»ó µ¥ÀÌÅ͸¦ º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.

AMT-061Àº AAV5 ¹ÙÀÌ·¯½º Àü´Þ º¤Å͸¦ »ç¿ëÇÏ´Â ½ÇÇè À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÌ´Ù. ÀÌ ±¸Á¶¹°Àº Padua º¯ÀÌü (FIX-Padua)¶ó°í ÇÏ´Â À¯ÀüÀûÀ¸·Î Á¶ÀÛµÈ Æ¯Çã ¹ÞÀº 9¹ø ÀÀ°í ÀÎÀÚ(FIX)¸¦ °¡Áö°í ÀÖÀ¸¸ç ÀÌ ¹°Áú·Î FIXÀÇ È°¼ºÈ­ ¼öÄ¡¸¦ 8~9¹è Áõ°¡ ½ÃŲ´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.

¿¬±¸¿¡ »ç¿ëµÈ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡ ÀÇÇØ È¹±âÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ÁöÁ¤µÇ¾úÀ¸¸ç, À¯·´ ÀǾàû(European Medicines Agency)À¸·ÎºÎÅÍ ÃÖ¿ì¼± ÀǾàÇ°(PRIME)À¸·Î ÁöÁ¤µÈ ¹Ù ÀÖ´Ù. ÇöÀç AMT-061ÀÇ ÀÓ»óÀº ¾ÈÁ¤¼º ¹× È¿°ú¸¦ È®ÀÎÇÏ´Â °ø°³ 2»ó ½ÃÇè(NCT03489291)¿¡ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ(FIX È°¼ºÈ­ ¼öÄ¡°¡ 1% ¹Ì¸¸ÀΠȯÀÚ) 3¸íÀÌ Âü¿©ÇÏ°í ÀÖ´Ù.

ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÑ °¢ ȯÀÚ´Â 2x10^13 °Ô³ðÄ«ÇÇ(gc)/kgÀÇ ¿ë·®À¸·Î AMT-061À» ´ÜÀÏ Á¤¸Æ Áֻ縦 ¹Þ¾Ò°í FIXÀÇ È°¼ºÈ­ ¼öÄ¡¸¦ ÅëÇÏ¿© Ä¡·áÀÇ È¿°ú¸¦ Æò°¡Çϱâ À§ÇØ 52ÁÖ µ¿¾È ÃßÀû °üÂûÀ» ¹Þ¾Ò´Ù. ¾ÕÀ¸·Î ÀÌ È¯ÀÚµéÀº ÃâÇ÷ ¼Óµµ ¹× FIXÀÇ ´ëüÁ¦ »ç¿ë¹ý, AMT-061ÀÇ ¾ÈÁ¤¼º µîÀ» Æò°¡Çϱâ À§ÇØ ÇâÈÄ 5³â°£ °è¼Ó ¸ð´ÏÅ͸µ ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

AMT-061 ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» ¹ÞÀº 3¸íÀº ȯÀÚÀÇ 1³âÄ¡ µ¥ÀÌÅÍ´Â ÀÌ ¿ä¹ýÀÌ ¾ÈÁ¤ÀûÀÌ°í Áö¼ÓÀûÀÎ FIXÀÇ È°µ¿À» ¸¸µé¾î ³½´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. AMT-061Àº ¸ðµç ȯÀÚ¿¡°Ô¼­ Á¤»ó ¼öÄ¡·Î °£ÁֵǴ Æò±Õ 41%¸¦ º¸¿©ÁÖ¾úÀ¸¸ç ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÇ Ã¹ Åõ¿©¸¦ ¹ÞÀº ȯÀÚ´Â ÃÖ´ë 50%¿¡ µµ´ÞÇÏ¿´´Ù. ¶ÇÇÑ, AMT-061 Åõ¿© ÈÄ 1³â µ¿¾È ¾î´À ȯÀÚµµ ÀÚ¿¬ÀûÀÎ ÃâÇ÷ ¿¡ÇǼҵ尡 ÀϾÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç ¿¹¹æ Ä¡·á ¶ÇÇÑ ÇÊ¿äÄ¡ ¾Ê¾Ò´Ù. ÇÏÁö¸¸ °í°üÀý ¼ö¼ú ÈÄ ¿äÅëÀ» È£¼ÒÇÑ È¯ÀÚ ÇÑ ¸íÀÌ FIXÀÇ ´ëü ¿ä¹ýÀ¸·Î ÇÑ ¹ø Åõ¿© ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç, ³ª¸ÓÁö µÎ ȯÀÚ´Â FIXÀÇ Ãß°¡ ÁÖÀÔÀ» ÇÏÁö ¾ÊÀº °ÍÀ¸·Î º¸°í µÇ¾ú´Ù.

¡ã À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ AMT-061 ÀÓ»ó ½ÃÇèÀº 2»óÀ» °ÅÃÄ 3»óÀÌ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù.

À¯´ÏÅ¥¾î´Â ÁßÁõ ¹× ÁßµîÁõÀÇ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚÀÇ AMT-061ÀÇ È¿°ú¸¦ ÀÔÁõÇϱâ À§ÇÏ¿© °ø°³ ´ÜÀÏ 3»ó ÀÓ»óÀÎ HOPE-B(NCT03569891)À» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. ÀÓ»ó ½ÃÇèÀº ÀÌ¹Ì µî·ÏÀ» ¸¶ÃÆÀ¸¸ç ÇöÀç ¹Ì±¹°ú À¯·´ µî ¿©·¯ »çÀÌÆ®¿¡¼­ ÁøÇàÁß¿¡ ÀÖ´Ù.

À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ ÀÇÇÐ ºÎ¹® ÃÖ°í Ã¥ÀÓÀÚÀÎ ·Î¹öÆ® °ÅÆ®(Robert Gut, MD, PhD) ¹Ú»ç´Â “¿ì¸®´Â ÀÌ·¯ÇÑ ÃֽŠ°á°ú¿¡ ¸Å¿ì ¸¸Á·ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç etranacogene dezaparvovec(AMT-061)Àº Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ µ¿±Þ ÃÖ°­ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¹Ï´Â´Ù”¸ç, “¿ì¸®´Â Áö¼ÓÀûÀÌ°í ¿Ïº®ÇÑ ÀÓ»óÀ» À§ÇÑ HOPE-B¸¦ ÁøÇàÁßÀ̸ç 2020³â ¸»±îÁö 1Â÷ FIX È°¼ºÈ­ ¼öÄ¡¿¡ ´ëÇÑ ÃÖ»óÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ ¹ßÇ¥ ÇÒ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÏ°í ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.

¾Æ¿ï·¯ À¯´ÏÅ¥¾î´Â AMT-061ÀÇ »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅÍ ¿Ü¿¡ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ÀÚ»çÀÇ 1¼¼´ë À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ AMT-060ÀÇ 1/2»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè(NCT02396342)ÀÇ ¾÷µ¥ÀÌÆ® µÈ µ¥ÀÌÅ͸¦ ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. ÀÌ ¿¬±¸¿¡ µî·ÏÇÑ 10¸íÀÇ È¯ÀÚ ¸ðµÎ FIXÀÇ È°¼ºÈ­°¡ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î Áõ°¡ÇÏ¿´À¸¸ç FIX ´ëü ¿ä¹ýÀÌ »ç¿ë·®ÀÌ ÁÙ¾ú°í ³·Àº ÃâÇ÷ °æÇâÀ» º¸ÀÌ´Â µî Àå±âÀûÀÎ ÀÓ»ó È¿°ú°¡ ³ª¿À°í ÀÖ´Ù°í ȸ»çÃøÀº ¹àÇû´Ù.

AMT-060Àº ÃßÀû °üÂû 4³â µ¿¾È ¼öÁý µÈ µ¥ÀÌÅÍ Áß ÃÖ±Ù 6°³¿ùÄ¡ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ±âÃÊÇÑ ÀÚ·á¿¡¼­ Ä¡·á´Â °è¼Ó ¾ÈÁ¤ÀûÀÌ¸ç ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÏ´Ù°í ¹àÇû´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ÃֽŠ¾÷µ¥ÀÌÆ® ÀÌÈÄ »õ·Î¿î ½É°¢ÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀ̳ª ÀÀ°í ÀÎÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü ¹ßÇö µîÀº º¸°íµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù°í ¸»Çß´Ù. ¶ÇÇÑ ÃÖ±Ù µ¥ÀÌÅÍ¿¡¼­ ³â°£ ÃâÇ÷·®Àº ³â 4ȸ¿¡¼­ 0ȸ·Î ÁÙ¾úÀ¸¸ç ÀÌ´Â 100% °¨¼Ò¿¡ ÇØ´çÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù.

ÇÁ¶ûũǪ¸£Æ® ´ëÇÐ º´¿øÀÇ ±³¼öÀÎ º¼ÇÁ°­ ¹Ì¿¡½º¹ÙÈå (Wolfgang Miesbach) ¹Ú»ç´Â “AMT-060ÀÇ 1/2»ó ÀÓ»ó ¿¬±¸´Â ÁÖ¸ñÇÒ¸¸ÇÑ Àå±â ³»¾à¼ºÀ» º¸¿©ÁÖ°íÀÖ´Ù”¶ó¸ç, “¿ì¸®´Â ÀÌÁ¦ Áö¼ÓÀûÀÎ FIXÀÇ È°¼ºÈ­¿Í °³¼±µÈ Áúº´ÀÇ Áõ»ó ¹× Åõ¿© ÈÄ ÃÖ´ë 4³â µ¿¾È ÀÚ¿¬ÀûÀÎ ÃâÇ÷ÀÇ »ó´çÇÑ °¨¼Ò µîÀ» Æ÷ÇÔÇÑ È¿À²ÀûÀÎ ÀÓ»óÀû Áõ°Å¸¦ ¼öÁýÇÏ¿´´Ù”°í ¸»ÇÏ¿´´Ù. ±×´Â ÀÌ·¯ÇÑ µ¥ÀÌÅÍ°¡ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ¿¡°Ô ¸Å¿ì ÀÇ¹Ì ÀÖ´Â ÀáÀç·ÂÀ» Áö´Ò °ÍÀ̶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.

[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]

< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö >
ȲÁ¤½Ä ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â  
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn µÚ·Î°¡±â À§·Î°¡±â
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)
ÀÚµ¿µî·Ï¹æÁö¿ë Äڵ带 ÀÔ·ÂÇϼ¼¿ä!   
È®ÀÎ
- 200ÀÚ±îÁö ¾²½Ç ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. (ÇöÀç 0 byte / ÃÖ´ë 400byte)
- ¿å¼³µî ÀνŰø°Ý¼º ±ÛÀº »èÁ¦ ÇÕ´Ï´Ù. [¿î¿µ¿øÄ¢]
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)





½Å¹®»ç¼Ò°³¤ý±â»çÁ¦º¸¤ý±¤°í¹®ÀǤýºÒÆí½Å°í¤ý°³ÀÎÁ¤º¸Ãë±Þ¹æħ¤ýû¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥¤ýÀ̸ÞÀϹ«´Ü¼öÁý°ÅºÎ
Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ  |  µî·Ï¹øÈ£ ¼­¿ï¾Æ02245  |  µî·Ï¡¤¹ßÇàÀÏ 2012-08-31  |  ´ëÇ¥¡¤¹ßÇàÀÎ ¹Úõ¿í  |  ÆíÁýÀÎ ±èÅÂÀÏ ¹ÚÇʼ±
û¼Ò³âº¸È£Ã¥ÀÓÀÚ À¯¼º¿¬
¼­¿ïƯº°½Ã ±Ýõ±¸ °¡»êµðÁöÅÐ1·Î 205(°¡»êµ¿ 470-8, ÄÉÀ̾¾¾¾ À£Ã÷¹è¸® 604È£)  |  02)6111-8255
¾÷¹«±¹ : ¼­¿ï ¼­Ãʱ¸ ¹æ¹èÁß¾Ó·Î 27±æ 25  |  ÀüÈ­ 02-535-6474  |  ¹®ÀÇ ¹× Á¦º¸ hemo@hemophilia.co.kr
Copyright © 2012 Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ. All rights reserved.