Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿¡ ÀÖ¾î À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â ¿ÏÄ¡¶ó´Â Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀÇ ²ÞÀÇ Ä¡·áÁ¦·Î »ý°¢µÇ°í ÀÖÁö¸¸ ±×¿¡ ¸øÁö ¾Ê°Ô ¾î·Æ°í º¹ÀâÇÑ ±â¼ú·Î °è¼ÓµÈ ¿¬±¸¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ÀÌ Ä¡·áÁ¦ÀÇ À§Ç輺¿¡ ´ëÇÑ ³í¶õÀ» ¼ö±×·¯µéÁö ¾Ê°í ÀÖ´Ù. ÈçÈ÷ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ »ç¿ëµÇ´Â º¤ÅÍ ÀÎÀÚ, ¾Æµ¥³ë ¿¬°ü ¹ÙÀÌ·¯½º(adeno associated virus)´Â »ç¶÷ ¼¼Æ÷ÀÇ DNA¸¦ °ÅÀÇ °Çµå¸®Áö ¾Ê¾Æ ¾ÏÀ» À¯¹ßÇÒ À§Ç輺ÀÌ ³·´Ù°í ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ÇÏÁö¸¸ Ç÷¿ìº´ ¿¬±¸¿¡ ÀÌ¿ëµÈ °³ÀÇ ¿¬±¸¿¡ µû¸£¸é 10³âÀü ÅõÀÔÇÑ AAVÀÇ º¤ÅÍ°¡ ¼÷ÁÖÀÇ DNAÀÇ ¼ºÀå À¯ÀüÀÚ ±Ùó¿¡ Àü´Þ ¹°ÁúÀ» ½±°Ô ÁÖÀÔÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
|
|
|
|
±¹¸³ Àΰ£ °Ô³ð ¿¬±¸¼Ò(National Human Genome Research Institute)ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¿¬±¸¿ø Âû½º º¥µðƼ(Charles Venditti)´Â Áö³´Þ Çʶóµ¨ÇǾƿ¡ ±â¹ÝÇÑ ¿¬±¸ ÆÀÀÌ ±âȹÇÑ ÄÁÆÛ·±½º ´ëÈ¿¡¼ »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅÍ¿¡´Â “ÁÁÀº ¼Ò½Ä°ú ³ª»Û ¼Ò½ÄÀÌ ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù. ÀÛ³â 12¿ù 9ÀÏ, ¹Ì±¹ Ç÷θ®´Ù ¿Ã¶õµµ¿¡¼ ¿¸° ¹Ì±¹Ç÷¾×ÇÐȸ(American Society of Hematology) ¿¬·Ê ȸÀÇ¿¡ Âü¼®ÇÑ Äý½º ´ëÇÐ(Queen’s University)ÀÇ µ¥À̺ñµå ¸±¸®Å©·¦(David Lillicrap) ¹Ú»ç´Â “Àå±âÀûÀÎ Ãø¸é¿¡¼ À¯ÀüÀÚ°¡ DNA¿¡ ¶°´Ù´Ï´Â ¹æ½Äº¸´Ù ¹Ì²ô·¯Áö´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î µé¾î°¡´Â °ÍÀÌ ´õ Àå±âÀûÀÎ È¿°ú¸¦ º¼ ¼ö ÀÖ´Ù”¶ó¸ç “ÀÌ ¹æ½ÄÀº ½ÇÁ¦·Î ÀϾ°í ÀÖÀ¸¸ç Àå±âÀûÀ¸·Î È¿°ú¸¦ º¸±â À§Çؼ´Â ÇʼöÀûÀÌ´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù. ÇÏÁö¸¸ ÀÌ·¯ÇÑ ¹ß°ß¿¡ AAV º¤ÅÍ°¡ ¼ö¿ëÇÒ ¼ö ¾ø´Â ¾ÏÀÇ À§ÇèÀ» ÀÏÀ¸Å³ ¼ö ÀÖ´ÂÁö¿¡ ´ëÇؼ´Â “¾ÆÁ÷ ¾Ë ¼ö ¾ø´Ù”¶ó°í ´ë´äÇÏ¿´´Ù.
Ãʱâ 90³â´ë À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ÀÓ»ó¿¡ »ç¿ëµÈ ´Ù¸¥ Á¾·ùÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º º¤ÅÍ´Â ¿°»öü¸¦ ¼¼Æ÷¿¡ ÁÖÀÔÇÑ ÈÄ ¾Ï¼¼Æ÷¸¦ ¸¸µé¾î ¼Ò¼öÀÇ ¾î¸°À̵éÀÌ ¾Ï¿¡ °É¸®´Â ¹®Á¦°¡ ¹ß»ýÇÏ¿´´Ù. AAV´Â º¯ÇüµÈ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ÀÇÇØ µµÀÔµÈ À¯ÀüÀÚ°¡ ÀϹÝÀûÀ¸·Î ¼¼Æ÷ ÇÙ¿¡¼ ¿¡ÇǼØÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁø ÀÚÀ¯ ºÎÀ¯Ã¼°¡ µÇ±â ¶§¹®¿¡ Á» ´õ ¾ÈÀüÇÑ ´ë¾ÈÀ¸·Î »ý°¢µÇ¾ú´Ù. AAV º¤ÅÍ´Â ÃÖ±Ù ¼º°øÀûÀÎ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î Æø¹ßÀûÀÎ Àα⸦ ¾ò¾úÀ¸¸ç ÀÌ¿¡ ¹Ì±¹ ½Ä¾àû(FDA)Àº ôÃß ±ÙÀ° À§Ãà, Ä¡¸íÀûÀÎ ¼Ò¾Æ ½Å°æ°è Áúȯ ¹× Ç÷¾× ÀÀ°í Àå¾Ö Ç÷¿ìº´ BÇü Ä¡·á¿¡ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ÀÓ»óÀ» ½ÂÀÎÇÏ¿´´Ù. Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿¡¼ AAV´Â °£ ¼¼Æ÷¿¡ À¯ÀüÀÚ¸¦ ³Ö¾î °£ ¼¼Æ÷°¡ ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀ» Á÷Á¢ ¸¸µé¾î ³»°Ô²û Á¦À۵Ǿú´Ù.
°ú°Å¿¡ À¯ÀüÀÚ º¤ÅÍÀÇ À§Ç輺Àº °í¿ë·®ÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º º¤Å͸¦ ¸ÂÀº Áã¿¡°Ô¼ º¤Å͵éÀÌ ÁãÀÇ DNA¿¡ ÅëÇÕµÇ¸é¼ °£¾ÏÀ» À¯¹ßÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °ÍÀÌ ¹àÇôÁö¸é¼ AAVÀÇ ¾ÈÁ¤¼º¿¡ ³í¶õÀÌ ÀϾ°í ÀÌ·¯ÇÑ ÀDZ¸½ÉÀº Áö³ 20³â°£ ´Þ¶óÁöÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÇÏÁö¸¸ ÀÌ·¯ÇÑ »ç½Çµé¿¡ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¿¬±¸ÀÚµéÀº Áã¿¡¼ÀÇ ¹ß°ßÀº ¼ºÀÎ Àΰ£°ú °ü·ÃÀÌ ¾ø´Ù°í ÁÖÀåÇß´Ù. ±×·¯³ª À̹ø¿¡ »õ·Ó°Ô ³ª¿Â °æ°íµéÀº ¿À·¡Àü À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº Ç÷¿ìº´ AÇü °³ÀÇ ¸ðµ¨¿¡¼Ã³·³ ´õ ³ªÀÌ°¡ µç µ¿¹°¿¡¼ ¹ß°ßµÇ¾ú´Ù.
Çʶóµ¨ÇÇ¾Æ ¾Æµ¿ º´¿ø¿¡¼ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¿¬±¸¿ø µ¥´Ï½º »ç¹ÙƼ³ë(Denise Sabatino)´Â ¾ÆÈ© ¸¶¸®ÀÇ °³ Áß ÀÏ°ö ¸¶¸®¿¡¼ AAV º¤ÅÍ°¡ 8ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚ Ä«ÇǸ¦ ¼º°øÀûÀ¸·Î °ø±ÞµÇ¾ú°í 8ÀÎÀÚ ´Ü¹éÁúÀ» ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î »ý»êÇÏ¿´´Ù. °Ô´Ù°¡ 2¸¶¸®¿¡ °³¿¡¼´Â 3³âµ¿¾È Ç÷Áß 8ÀÎÀÚ È°¼ºÈ ¼öÄ¡°¡ °è¼Ó ¿Ã¶ó°¬À¸¸ç 7~8³â ÈÄ¿¡´Â ¿ø·¡ ¼öÄ¡º¸´Ù 4¹è³ª ³ôÀº ¼öÄ¡¸¦ ±â·ÏÇÏ¿´´Ù.
ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ³¡³ª°í 6¸¶¸®ÀÇ °³ÀÇ °£À» ¿¬±¸ÇÑ °á°ú ¸ðµç °³¿¡¼ AAV-ferried DNA°¡ ¿©·¯ ÁöÁ¡, °³ÀÇ °£¼¼Æ÷, ȤÀº ¼¼Æ÷ ¼ºÀå¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡´Â À¯ÀüÀÚ ±Ùó¿¡ ÅëÇյǾî ÀÖÀ½À» ¹ß°ßÇÏ¿´´Ù. ÀÌµé ¼¼Æ÷ Áß ÀϺδ ´Ù¸¥ ¼¼Æ÷º¸´Ù ´õ ¸¹ÀÌ ºÐ¿µÇ¾î ÀϺΠµ¿¹°¿¡¼ Ŭ·Ð ¼¼Æ÷ÀÇ Æ÷ÄÏÀ» Çü¼ºÇϱ⵵ ÇÏ¿´´Ù. »çº¸Æ¼³ëÀÇ ¿¬±¸ÆÀÀº AAV ÁÖÀÔ¹°ÀÌ ¼ºÀå À¯ÀüÀÚ¸¦ È°¼ºÈ ½ÃÄ×À¸¸ç µÎ ¸¶¸®ÀÇ °³¿¡°Ô¼ Ŭ·Ð ¼¼Æ÷¿Í 8ÀÎÀÚÀÇ Ç÷Áß ¼öÄ¡ »ó½ÂÀÌ ÀÖ¾ú´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù(ÇÏÁö¸¸ »çº¸Æ¼³ëÀÇ ¿¬±¸´Â ¾ÆÁ÷ ÃâÆǵÇÁö ¾Ê¾Ò±â ¶§¹®¿¡ °á°ú¿¡ ´ëÇÑ ³íÀǸ¦ °ÅºÎÇÏ¿´´Ù.).
ÀϺΠ¿¬±¸ÀÚµéÀº ÀÌ °á°ú°¡ ¸Å¿ì °í¹«ÀûÀ̾ú´Ù°í Æò°¡ÇÏ¿´´Ù. ÅëÇÕ ¼öÁØÀº ºñ±³Àû ³·¾Ò°í °³ÀÇ °£Àº °Ç°ÇÏ°Ô º¸¿´À¸¸ç FVIIIÀÇ ¼öÁØÀº ²ÙÁØÇ߱⠶§¹®ÀÌ´Ù. AAV º¤Å͸¦ ÀÌ¿ëÇÏ¿© ù¹ø° ¼º°øÀûÀÎ Ç÷¿ìº´ BÇü À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ÈÄ¿øÀ» ÇÑ ¼ºÀ¯´Ù ¾Æµ¿ º´¿ø(St. Juda Children’s Research Hospital)ÀÇ ¾Øµå·ù µ¥À̺ñµµÇÁ(Andrew Davidoff)´Â “¿¹»óÇÏÁö ¸øÇÑ °ÍÀÌ ³Ê¹« ¾ø¾ú´Ù°í »ý°¢ÇÏÁö ¾Ê´Â´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù. ½ÇÁ¦·Î AAV¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ Ä¡·á¿¡ DNAÀÇ ÅëÇÕÀº 9³â ÈÄ ÀÓ»óÀ» ¹ÞÀº ȯÀÚ¿¡°Ô¼ ÀÀ°í ´Ü¹éÁú ¼öÁØÀÌ ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î º¸ÀÌ´Â ÀÌÀ¯¸¦ ¼³¸íÇÒ ¼ö Àֱ⠶§¹®ÀÌ´Ù. ¹Ý´ë·Î ¿¡ÇǼØÀ¸·Î ¿î¹ÝµÈ DNA´Â ½Ã°£ÀÌ Áö³ª¸é¼ ¼¼Æ÷°¡ ºÐ¿ÇÔ¿¡ µû¶ó ¼Õ½Ç µÉ ¼ö Àִµ¥ ÀÌ´Â µþ(daughter) ¼¼Æ÷¸¸ÀÌ ´ëü À¯ÀüÀÚ¸¦ »ó¼ÓÇϱ⠶§¹®ÀÌ´Ù.
±×·¯³ª À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ºÐ¾ßÀÇ ´Ù¸¥ ¿¬±¸¿øµéÀº ÀÌ·¯ÇÑ Å¬·ÐµéÀÌ ¶Ç ´Ù¸¥ ¼ºÀåÀ» À¯¹ßÇÏ´Â µ¹¿¬º¯À̸¦ ¸¸µé¾î³»°í Á¾¾çÀÌ µÇ±â±îÁö´Â ½Ã°£ ¹®Á¦ÀÏ »ÓÀ̶ó°í ¿ì·ÁÇÏ°í ÀÖ´Ù. º¥µðƼ ¹Ú»ç´Â “°³°¡ 5³â ´õ »ì¾Ò´Ù¸é ¾î¶»°Ô µÆÀ»±î¿ä?”¶ó°í ¹¯´Â´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ À§ÇèµéÀº °£»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ½Å°æ ¹× ±ÙÀ° ¼¼Æ÷ó·³ AAV º¤Å͸¦ ÀÌ¿ëÇÑ ¸ñÇ¥ Ä¡·á¸¦ ÇÏ´Â ´Ù¸¥ Á¶Á÷¿¡¼ ¹ß»ýÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù°í ÀϺΠ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ ¾ð±ÞÇß´Ù.
»ç¹ÙƼ³ëÀÇ ¿¬±¸ µ¥ÀÌÅÍ´Â À̹ø Àå±âÀûÀÎ µ¿¹° ¿¬±¸¿Í ¼ºÀ¯´Ù º´¿øÀÇ Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ °£ Á¶Á÷ °Ë»ç¿ÍÀÇ ¿¬°ü¼ºÀ» ã¾Æ³»¾ß ÇÏ´Â »õ·Î¿î Àý¹ÚÇÔÀÌ ³ªÅ¸³µ´Ù°í ¸±¸®Å©·¾ÀÌ ¸»ÇÏ¿´´Ù. ÀÌ¾î ±×´Â AAV º¤ÅÍ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº »ç¶÷µéÀº ÇöÀç FDA°¡ ¿ä±¸ÇÏ´Â ÃßÀû ±â°£ 5³âº¸´Ù ´õ ¿À·§µ¿¾È °£¾Ï ¡Èĸ¦ ¸ð´ÏÅ͸µ ÇØ¾ß ÇÑ´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù. ÇÑÆí, FDAÀÇ ´ëº¯ÀÎÀº »ç¹ÙƼ³ëÀÇ ¿¬±¸¸¦ “¾Ë°í ÀÖÀ½”À̶ó°í¸¸ ´ë´äÇß´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |