다케다(Takeda)는 최근 플로리다 올랜도에서 열린 제61차 2019 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례회의에서 혈우병 환자의 지속적인 치료에 있어 높은 비용 효율성에 대한 실제 데이터를 제시하는 연구를 발표하였다.

“미국 전문 약국 데이터를 이용한 Rurioctocog Alfa Pegol로 전환하기 전후의 연령별 8인자 소비량과 출혈 빈도 관찰 연구”라는 이름으로 게시된 포스터 발표에 따르면 혈우병 A형 환자가 애디노베이트(Adynovate)로 예방치료 전환을 한 후 연간 출혈 정도가 40~50% 감소했다고 밝혔다.

이 연구는 미국에 있는 82명의 환자(다른 8인자제제로 예방요법을 시행중. 36명은 18세 미만)를 대상으로 애디노베이트로 변경하기 전 90일간의 출혈량과 변경 후의 출혈 빈도를 분석하였다.

이전에 시행하고 있던 8인자 예방요법과 비교하여 애디노베이트 예방요법은 만 18세 미만에서 평균 출혈 빈도가 39.5% 감소하였으며 성인 환자에서는 50.3%가 감소하였다. 또한 애디노베이트는 투여용량을 증가시키면 주당 투여 빈도를 18세 미만은 21.4%, 성인에서는 28.1% 감소시킬 수 있었다.

연구원들은 이번 데이터를 조사하면서 TAK-660(애디노베이트)의 임상시험 결과와 일치한다고 발표하였다.

또한 이번 ASH 연례 회의에서는 “항체 없는 중증 혈우병A 환자의 에미시주맙(Emicizumab) 치료와 유전자재조합 8인자의 비용 효과 비교”라는 주제로 발표된 포스터에서 연구원들은 8인자 제제의 비용 효율성에 관한 연구를 발표하였다.

이 연구에 따르면 환자의 70년 수명을 고려할 때, 재조합 8인자에 들어가는 치료비용은 총 13,656,238달러에 달하며 삶의 질을 나타내는 수치인 QALY는 17.61을 기록하였다. 이에 비하여 헴리브라(Hemlibra, 성분명 emicizumab)를 이용한 치료는 총 16,447,843달러에 17.58의 QALY를 보였다. 이 연구 결과에는 예방 치료와 관련된 비용(rFVIII의 경우 12,850,894달러, 에미시주맙의 경우 15,555,379달러)과 건강관리 자원비용(rFVIII의 경우 805,344달러, 에미시주맙의 경우 892,464달러)이 포함되었다.

연구원들은 데이터의 결과를 토대로 재조합 8인자로 예방요법을 받는 비항체 중증 혈우병A 환자의 치료가 장기적으로 더 비용 효과적인 접근법임을 시사했다.

아울러 이번 ASH에서는 “혈우병 및 항체 환자의 실제 임상 관리 : 항체 환자의 aPCC의 효과성과 안전성을 확인하기 위한 18개월 이상의 추적 조사 연구(FEIBA Global Outcome Study, FEIBA GO)”발표를 통해 장기적인 임상에서 훼이바의 효과와 안전성에 대한 연구결과 발표가 있었다. 이 연구는 FEIBA GO라는 이름으로 계속 진행중에 있으며 Feiba를 투여받고 있는 환자를 4년간 추적, 관찰하게 된다.

현재까지 연구된 데이터 결과에 따르면 이 연구에 18개월 이상 된 선천성 혈우병A 및 B 환자 52명이 포함되어 있으며 이들은 훼이바의 “일괄적인 안전성과 유효성을 지속적으로 검증”하는 연구에 참여중이다.

이 연구 결과에서 훼이바를 예방 요법으로 투여 받은 15명의 환자 중, 4명(26.7%)이 3회 이하의 년간 출혈빈도를 보였으며 7명(46.7%)는 3회 이하의 관절 출혈이 일어났다고 밝혔다. 아울러 총 29명의 환자로부터 139건의 심각하지 않은 부작용이 있었으며 17명의 환자에게서 총 40건의 심각한 부작용이 보고되었다. 이 중에서 특정 혈전성 미세혈관병증은 보고되지 않았다.

이번 연구들에 대하여 의학 박사 조나단 로버츠(Jonathan Roberts, MD)는 “실제 필드에서의 결과들은 엄격한 조건에서의 임상 연구 이외의 일상적인 의료 실무의 치료 패턴을 이해하는데 결정적인 역할을 한다”라고 밝혔다.

▲ 2019 ASH 연례회의에 세워진 다케다의 홍보부스

[헤모라이프 황정식 기자]