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다케다 제약, 'AAV항체가 있는 환자에 대한 혈우병 유전자치료' 연구 ASH에서 발표제61차 미국혈액학회(ASH)에서 종양학 및 혈액학과 관련된 초록 발표 예정
황정식 기자  |  nbkiller@hanafos.com
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승인 2019.11.14  15:27:35
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다케다 제약(Takeda Pharmaceutical Company Ltd.)는 다음달 7일부터 10일까지 플로리다 올랜도에서 열리는 제61차 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 회사가 후원하는 29개의 초록이 발표될 것이라고 밝혔다. 특히 이 초록 중에는 혈우병 A, B 유전자 치료 프로그램 및 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV)에 항체가 있는 환자에 대한 유전자 치료법 관련 내용도 있어 관심이 증가하고 있다.

▲ 다케다는 홈페이지를 통해 제61차 미국혈액학회(ASH)에서 발표될 내용들에 대하여 공지했다.

다케다는 연구의 초기 및 단계적인 치료법에 대한 결과로 종양학에 관련된 초록 20건과 혈액학과 관련된 초록 9건을 발표하게 된다. 여기에는 다발성 골수종 환자, 림프종 및 백혈병 환자의 새로운 화학 치료제의 3상 임상의 결과와 데이터 등이 포함될 것이라고 밝혔다.

다케다의 종양학 부문 총괄 필 로랜즈 박사(Phil Rowlands, Ph.D)는 “우리 회사는 ASH에서 여러 임상 프로그램에 주목할 만한 데이터를 발표할 예정이다”라며 “혁신적인 치료법을 개발하는 우리의 노력에 종양 질환이나 혈액암 환자의 요구를 충족할 수 있는 임상 파이프라인을 발표할 것”이라고 밝혔다. 특히 말초 T- 세포 림프종에서 ADCETRIS의 3 상 ECHELON-2 시험으로부터 추가 분석된 다발성 골수종에서 비경구 bortezomib에서 경구 ixazomib으로 병행 전환 평가한 아밀로이드증 환자의 ixazomib 3상 임상 연구 US MM-6 연구의 결과 등 초기 임상 단계의 다양한 파이프라인 프로그램들이 발표될 예정이다.

▲ ASH 홈페이지에 게시된 AAV 항체 환자의 유전자 치료 연구 초록

혈액학쪽으로는 혈우병 A, B형과 폰 빌레브란트 병(vWD)을 포함한 출혈 장애 치료 포트폴리오에 대한 실제 연구 결과를 제시할 예정이다. 또한 다케다는 혈우병 A, B형의 유전자 치료 프로그램 및 AAV 유전자 치료제 플랫폼과 관련된 과학 연구의 업데이트 자료를 발표할 예정이다.

▲ AAV에 일반 중화된 항체(NAbs)와 결속 항체(BAbs) 환자의 비율 – ASH 발표 초록 3349(Co-Prevalence of Pre-Existing Immunity to Different Serotypes of Adeno-Associated Virus(AAV) in Adults with Hemophilia)에서 발췌

다니엘 커란 박사(Daniel Curran, M.D.) 희귀질환 부문 총괄은 “다케다는 폰 빌레브란트 병 및 기타 출혈 장애 질환의 연구 및 개발 노력을 확대하고 있으며, 혈우병 A, B형에 대한 혁신적인 치료제를 환자에게 제공하기 위해 지속적인 연구를 하고 있다”라고 말하였다. 그는 아울러 “ASH에서 혈우병 유전자 치료 프로그램에 대한 업데이트와 다케다의 AAV 유전자 치료 플랫폼, 특히 AAV의 항체가 있는 환자들의 임상 연구의 업데이트가 포함될 예정”이라고 밝혔다.

이는 '혈우병 완치'에 다가서기 위해 개발되고 있는 유전자 치료에 있어 그 매개 벡터인 AAV에 항체를 보유한 환자들이 임상시험 단계에서 높은 비율로 발견되면서 현 단계 유전자치료의 한계점에 대한 이슈로 떠오르고 있는 가운데, 이것을 돌파할 수 있는 진전된 연구로서 충분한 가치를 인정받고 있어 더욱 관심을 끌고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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