세계 최초의 피하투여형 비응고인자 혈우병치료제가 국내 도입 '9분능선'을 넘었다.

7일 건강보험심사평가원(심평원) 약제급여평가위원회가 혈우병A 치료제 '헴리브라'를 항체가 있는 8인자 환자에 대해 '조건부 급여 승인'한 것이다.

헴리브라 국내 유통을 맡고 있는 JW중외제약 관계자에 의하면 이번 '조건부 급여 승인'은 '출시 후의 관리방안을 협의하는 조건으로 건강보험 급여를 승인한다'는 의미로 볼 수 있다. 심평원 측에서는 상당한 기회비용이 투여되고 있는 항체환자 케어에 있어 헴리브라라는 예방요법 제제가 혁신적인 변화를 가져올지에 대해 국내 경험이 없어 안전장치를 받아두겠다는 거다.

즉, 항체환자의 예방요법(헴리브라)은 그것대로 하면서도 출혈 시 필요로 하는 기존 우회요법 제제(노보세븐, 훼이바)의 사용이 줄지 않을지 모르니, 만약 헴리브라로 기대만큼의 예방효과가 없을 시 회사측이 강구할 수 있는 방안을 제시하라는 것. 예컨대, 예방효과가 미미할 시 사용을 중단한다던지 비급여로 전환하는 등의 방법을 들 수 있다.

본래 헴리브라는 출혈 시 8번 응고인자(항체환자의 경우 7번 또는 복합인자)를 다량 투여해 지혈을 도모하는 기존 혈우병A 치료제들과 달리 9인자와 10인자의 결합을 지속적으로 견인하는 이중항체 기전의 약품으로 장기간의 예방요법에 특화된 제품이다. 그러므로 급격한 출혈이나 수술 등의 처치가 필요할 시에는 기존 치료제 투여를 필요로 한다. 다만 그런 급성 출혈을 최대한 예방하고, 1주에서 최대 4주에 한 번 투여로 혈우환자의 삶의 질을 개선하는 것이 헴리브라의 역할이라 할 수 있다.

그런데 헴리브라의 국내외 임상시험 결과는 심평원의 위와 같은 우려를 불식시켜줄 만 한 데이터를 축적하고 있는 것으로 보인다. 헴리브라의 3상 임상시험 중 항체환자를 대상으로 한 HAVEN1 연구는 항체 환자의 출혈을 87%까지 감소시키는 결과를 보였고, 올해 8월부터 국내에서 시작된 헴리브라 무상공급 프로그램을 통해 주 1회 약을 투여하고 있는 한 항체환자는 최근 본지와의 인터뷰에서 '투여하고 있는 3개월 간 출혈이 전혀 없었고 일상활동이 훨씬 개선되었다'고 경험을 공유했다.

▲ 헴리브라 무상공급에 참여하고 있는 김영인(제주) 환우가 본지와의 인터뷰 후 헴리브라 피하투여용 니들을 꺼내 보여주고 있다. 김영인씨의 경우 약 1.5CC(몸무게 비례) 정도의 약제를 주 1회 허벅지와 복부에 번갈아 투여하고 있다.

중외제약 관계자는 이번 심평원의 조건부 급여승인에 대해 긍정적으로 평가했다. 그는 "급여화가 쉽지 않을 수도 있다고 생각했는데 국내외적으로 충분히 고려되고 있는 사안에 대해 위원회도 같은 우려를 밝혀주었고 이에 대해 적극적으로 관리방안을 검토하고 있다"고 밝혔다.

제조사나 공급사 차원에서 테이블을 엎지 않는 이상 우리나라 혈우사회 최초의 '노블테라피'(기존 혈우병치료의 한계를 넘어서는 비응고인자제제, 피하주사, 유전자치료 등 혁신적 치료법)는 한걸음 더 환자가족과 의료진 곁으로 다가선 것으로 보인다. 보건당국과 제약업계의 지혜로운 협력을 기대하는 시선이 가까운 미래를 향하고 있다.

▲ 헴리브라 주사제의 규격과 사용방법

[헤모라이프 김태일 기자]