노블 테라피라고도 불리우는 차세대 혈우병 치료제의 국내 출시가 늦어지면서 오랫동안 기다려왔던 혈우 환우들이 발벗고 나섰다. 지난달 10일 건강보험심사평가원(심평원) 약제급여평가위원회에 세계 첫 피하주사 혈우병제제인 ‘햄리브라(Hemlibra)’가 예상과 달리 상정 조차 되지 못하자 피하주사 약품 도입을 촉구하는 성명을 환우 가족이 청와대 국민청원 사이트에 게시한 것이다.

▲ 청와대 국민청원 게시판에 올라원 청원 내용

청원자는 '만약 피하주사를 할 수 있다면 응고인자 유지요법(예방요법)을 집에서 부모가 직접 할 수 있다'며 '유지요법을 꼭 해야 하는 이유는 현재 출혈 예방효과도 있지만, 잦은 출혈을 막아 아이가 장애 없이 성장하여 사회 일원으로 이웃과 사회에 봉사하는 삶을 살 수 있다'고 피하주사의 도입 필요성을 역설했다.

자신을 '경남 진주에 사는 서**의 엄마, 이**'로 밝힌 이 환우 가족은 '희귀 질병인 혈우병은 혈액 안에 응고 인자가 없이 태어나, 평생 혈액 응고 주사를 맞아야 한다'라고 혈우병을 간략히 설명한 후, '자그만한 손등 위에 보이지 않는 작은 혈관을 또 한번 찾아 큰 주사 바늘을 찌르고 응고 인자를 주사해야지 출혈을 예방할 수 있다'며 매번 혈관주사를 해야 하는 아이의 힘든 상황을 호소했다. 또한 '한두 번에 성공하지 못하고 몇번을 찌르기도 하는데 어른도 견디기 힘든 것을 두 돌이 채 되지도 않은 어린 아기가 두 눈을 꼭 감고 견디는 모습을 보면 가슴이 매번 처참히 무너진다'고 강조했다.

그러면서 '정부와 복지부도 어려움이 있겠지만 피하주사 헴리브라의 보험급여를 하루빨리 결정하여 혈우병 환자의 치료와, 삶의 질을 향상할 수 있기를 간절히, 간절히 바란다'고 청원글을 맺었다.

헴리브라는 기존의 혈액응고인자 기반의 혈우병치료제와는 달리 응고에 필요한 인자들 간 결합을 촉진시키는 방식으로 지혈을 돕는 새로운 방식의 치료제이다. 헴리브라는 피하주사가 가능하며 1주, 최대 4주에 한번만 투여하면 된다는 장점으로 세계 각국에서 빠르게 보급되고 있는 치료제이다.

특히 혈관 주사가 어려운 소아나 유아 혈우 환자의 부모들은 더 애가 타기 마련이다. 혈관 주사가 어려운 소아에게 근시일 내에 피하주사로 간편하게, 그것도 한 달 한번씩 투여하면 되는 신약이 출시된다는 소식을 들었지만 계속해서 늦어지는 심평원의 벽에 가로막혀 구경조차 하지 못하고 있는 실정인 것이다.

한편 3일 현재까지 해당 청원에는 2,700여 명의 국민이 동참하고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]